Tamaño del mercado de terapia génica, participación, crecimiento y análisis de la industria, por tipo (terapia génica viral, terapia génica no viral), por aplicación (enfermedades neurológicas, cáncer, otras) y pronóstico regional hasta 2035

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DESCRIPCIÓN GENERAL DEL MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

Se espera que el mercado mundial de terapia génica aumente de 14,7 mil millones de dólares en 2026 a 105,2 mil millones de dólares en 2035, creciendo a una tasa compuesta anual del 27,6% entre 2026 y 2035.

La terapia génica es un método clínico innovador que implica ajustar las cualidades dentro de las células de un individuo para tratar o prevenir enfermedades. Mediante el uso de diferentes técnicas, como vectores virales o métodos no virales, la terapia génica tiene como objetivo reparar, reemplazar o alterar las cualidades dañadas responsables de causar infecciones. Tiene la posibilidad de tratar problemas hereditarios, cáncer y diferentes enfermedades resistentes a los tratamientos convencionales. Este método innovador está cambiando el panorama de la medicación al brindar a los medicamentos personalizados la posibilidad de ser eficaces a largo plazo e incluso repararse. Con enormes avances en los avances en la alteración genética, incluido CRISPR, la terapia génica se está preparando para medicamentos específicos y precisos que tienden a ser el principal impulsor de las enfermedades en lugar de simplemente controlar los efectos secundarios.

El mercado de la terapia génica ha experimentado un vigoroso crecimiento en los últimos años, impulsado por grandes avances en la exploración hereditaria, aparatos de alteración genética y desarrollo de vectores virales y no virales. A medida que crece el interés por tratamientos personalizados y designados, el mercado de la terapia génica se está extendiendo rápidamente, generando importantes especulaciones tanto de áreas públicas como confidenciales. La creciente omnipresencia de problemas hereditarios y enfermedades crónicas como el cáncer y las infecciones neurológicas también ha determinado la extensión del mercado. Algunas grandes compañías farmacéuticas y empresas de biotecnología están trabajando intensamente en el trabajo innovador en terapia génica, lo que ha provocado que un número cada vez mayor de productos de terapia génica lleguen a pruebas clínicas y aprobación administrativa. Con la posibilidad de reformar la forma en que abordamos el tratamiento de enfermedades desconcertantes, el mercado está listo para un desarrollo adicional a medida que avancen los avances y los sistemas administrativos se ajusten a los nuevos avances en el campo.

HALLAZGOS CLAVE

IMPACTO DEL COVID-19

La industria de la terapia génica tuvo un efecto negativo debido a los preliminares clínicos trastornados durante la pandemia de COVID-19

La pandemia mundial de COVID-19 no ha tenido precedentes y ha sido asombrosa, y el mercado ha experimentado una demanda inferior a la prevista en todas las regiones en comparación con los niveles previos a la pandemia. El repentino crecimiento del mercado reflejado por el aumento de la CAGR es atribuible al crecimiento del mercado y al regreso de la demanda a niveles prepandémicos.

La pandemia de coronavirus influyó fundamentalmente en el sector de los servicios médicos a nivel mundial, incluido el mercado de la terapia génica. Al principio, la pandemia trastornó los ensayos clínicos, los ejercicios de investigación y la red de tiendas de artículos de terapia génica, ya que numerosos recursos de servicios médicos se desviaron para combatir la infección. Sin embargo, la pandemia también aceleró el desarrollo dentro de la industria biotecnológica, destacando la importancia de los tratamientos basados ​​en genes para tratar muchas enfermedades, incluidas las virales. La pandemia puso de relieve la capacidad de los anticuerpos de ARNm, que se basan en estándares comparativos como terapia génica, lo que ha hecho que sea más notable la atención y el interés en la investigación de la terapia génica.

ÚLTIMAS TENDENCIAS

Atención creciente a los medicamentos personalizados para impulsar el crecimiento del mercado

El mercado de la terapia génica está observando algunos patrones clave que están configurando su desarrollo y su rumbo futuro. Uno de los patrones más llamativos es la creciente atención que se presta a la medicación personalizada, lo que significa adaptar los medicamentos a pacientes individuales a la luz de sus perfiles hereditarios. Este enfoque tiene en cuenta tratamientos más potentes y designados, lo que reduce el riesgo de efectos incidentales y desarrolla aún más los resultados del tratamiento. A medida que avanzan las innovaciones en terapia génica, se hace cada vez más hincapié en el desarrollo de herramientas de alteración genética como CRISPR, que permiten cambios exactos y precisos del material hereditario. Este patrón está impulsando el surgimiento de nuevas terapias genéticas que ofrecen la posibilidad de abordar las transformaciones hereditarias en su origen.

• Según el informe del tercer trimestre de 2024 de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular, ~3700 programas de terapia genética, celular y de ARN estaban activos en desarrollo clínico o preclínico.

• Según una revisión de Nature (2024), 29 terapias genéticas in vivo y 14 ex vivo han obtenido aprobación en las principales jurisdicciones regulatorias.

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SEGMENTACIÓN DEL MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

Por tipo

Según el tipo, el mercado global se puede clasificar en terapia génica viral y terapia génica no viral.

• Terapia génica viral: la terapia génica viral utiliza infecciones adaptadas como vectores para transmitir cualidades reparadoras a las células diana. Las infecciones más utilizadas en la terapia génica incluyen adenovirus, retrovirus y lentivirus, que están diseñados para transmitir e incrustar cualidades en las células del paciente. Esta técnica ha sido eficaz en diferentes preliminares clínicos y es el enfoque más utilizado en la terapia génica debido a su competencia en la transmisión de genes.

• Terapia génica no viral: La terapia génica no viral incluye la utilización de materiales diseñados, como liposomas o nanopartículas, para transmitir cualidades curativas a las células diana sin necesidad de infecciones. Los vectores no virales son menos propensos a provocar una reacción segura, lo que los convierte en una opción atractiva en comparación con los vectores virales. Sea como fuere, la prueba consiste en garantizar una transmisión productiva de genes y una articulación estable en las células objetivo.

Por aplicación

Según la aplicación, el mercado global se puede clasificar en Enfermedades neurológicas, Cáncer y Otras.

• Enfermedades neurológicas: la terapia génica tiene un compromiso fundamental en el tratamiento de problemas neurológicos como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la caries espinal (AME). Al centrarse en las razones hereditarias fundamentales de estas enfermedades, la terapia génica ofrece la posibilidad de mejorar a largo plazo la comprensión de los resultados, lo que la convierte en un área imperativa de trabajo innovador en el área de la neurociencia.

• Cáncer: la terapia génica se está investigando progresivamente como terapia para diferentes tipos de enfermedades, incluidos cánceres graves y tumores hematológicos. Al presentar cualidades que provocan la muerte de las células enfermas o mejoran la reacción invulnerable contra las células cancerosas, la terapia genética significa trabajar en la viabilidad de los tratamientos tradicionales contra el cáncer, como la quimioterapia y la radiación, ofreciendo una opción de terapia más específica y menos tóxica.

• Otros: también se está investigando la terapia génica para el tratamiento de diferentes enfermedades, incluidas enfermedades cardiovasculares, problemas oculares e infecciones del sistema inmunológico. Con la capacidad de modificar directamente el material hereditario en las células afectadas, la terapia génica ofrece la posibilidad de abordar una gran cantidad de afecciones que son difíciles de tratar con estrategias habituales.

DINÁMICA DEL MERCADO

La dinámica del mercado incluye factores impulsores y restrictivos, oportunidades y desafíos que indican las condiciones del mercado.

Factores impulsores

Creciente predominio de problemas hereditarios para impulsar el mercado

El crecimiento del mercado de la terapia génica está determinado básicamente por el creciente predominio de problemas hereditarios y enfermedades crónicas, que a menudo son difíciles de tratar con los tratamientos habituales. A medida que se desarrolla la atención plena con respecto a la capacidad de la terapia génica para ofrecer soluciones a largo plazo, incluso curativas, más pacientes buscan estos medicamentos. Los avances en la exploración hereditaria, incluida la divulgación de nuevos dispositivos de alteración genética, también han asumido un papel fundamental en el impulso del desarrollo del mercado. Además, el progreso de las terapias génicas en fase inicial, como las que se utilizan para tratar problemas hereditarios interesantes, ha demostrado cómo la terapia génica puede dar resultados inequívocos, acelerando aún más el desarrollo del mercado.

• Según las listas de productos de la FDA de EE. UU., se documentaron 36 productos de terapia celular y génica entre los productos OTP aprobados, lo que refleja el impulso regulatorio.

• Según un resumen del panorama de la industria, recientemente existieron ~1.894 ensayos clínicos de terapia génica en curso, lo que indica un fuerte volumen de programas de I+D.

Progresiones tecnológicas para ampliar el mercado

La cuota de mercado de la terapia génica se está ampliando rápidamente, impulsada por los avances tecnológicos, un reconocimiento administrativo más destacado y el desarrollo de empresas industriales. Las organizaciones comprometidas con el trabajo innovador en terapia génica están utilizando asociaciones, esfuerzos coordinados y adquisiciones para reforzar su posición en el mercado. Esto está provocando el desarrollo de una gama más amplia de productos de terapia génica que pueden tratar una amplia gama de enfermedades, desde enfermedades hereditarias hasta tumores y afecciones neurológicas. A medida que más terapias génicas llegan a los preliminares clínicos y al respaldo administrativo, su participación en el mercado continúa desarrollándose, lo que provoca una escena profundamente despiadada en la industria de la terapia génica.

Factor de restricción

Gasto significativo que podría impedir el crecimiento del mercado

Independientemente de la prometedora capacidad de la terapia génica, algunos elementos limitan su recepción ilimitada. Uno de los principales obstáculos es el importante gasto relacionado con el desarrollo de los acontecimientos, montaje y organización de los elementos de terapia génica. Estos tratamientos requieren innovaciones complejas, por ejemplo, dispositivos que alteran genes y vectores virales, cuya implementación es costosa. Por lo tanto, el costo del tratamiento puede ser excesivamente alto, lo que lo bloquea para algunos pacientes, especialmente en países con salarios bajos y medios. Además, el importante gasto representa una prueba para los sistemas de atención médica y las agencias de seguros, que deberían decidir si subvencionan estas costosas terapias.

• Según análisis revisados ​​por pares, aproximadamente el 70 % de los ensayos se basan en vectores virales, lo que genera limitaciones en la escala de fabricación y en la inmunogenicidad.

• Según informes del sector, sólo un pequeño número de dos dígitos de ensayos de terapia génica han llegado a la Fase III, lo que pone de relieve los cuellos de botella del desarrollo en las últimas etapas.

Creciente interés por los medicamentos centrados en enfermedades poco comunes y huérfanas para crear oportunidades para el producto en el mercado

Oportunidad

Una puerta abierta decisiva en el mercado de la terapia génica radica en el creciente interés por los medicamentos centrados en tratamientos poco comunes y enfermedades huérfanas. Un gran número de estos casos tienen opciones de tratamiento limitadas, y los tratamientos habituales a menudo ofrecen soluciones deficientes o inexistentes. La terapia génica posiblemente pueda abordar la causa subyacente de estas enfermedades remediando las transformaciones hereditarias responsables de ellas. Con motivaciones administrativas, por ejemplo, aprobaciones rápidas y estatus de medicamentos vagabundos, las organizaciones de terapia génica tienen una extraordinaria oportunidad de centrarse en enfermedades poco comunes, ofreciendo medicamentos que posiblemente salven vidas a pacientes que de todos modos no tienen muchas opciones. A medida que se desarrolla la atención y la investigación aquí, se supone que el mercado de la terapia génica verá una avalancha de especulación y desarrollo de tratamientos centrados en problemas hereditarios poco comunes, preparándose para avances en circunstancias que antes eran intratables.

• Según los rastreadores de proyectos clínicos, la aprobación de nuevas terapias de edición genética ha abierto vías de tratamiento hospitalario, con múltiples plataformas nuevas avanzando hacia etapas de registro.

 

• Según resúmenes regulatorios y de investigación, los inicios de ensayos no oncológicos más amplios representan más del 50% de los programas recién iniciados, lo que amplía las indicaciones abordables.

La falta de convencionalidad de la metodología de la terapia génica podría ser un desafío potencial para los consumidores

Desafío

Si bien el mercado de la terapia génica presenta enormes puertas abiertas, persisten algunas dificultades que podrían frenar su desarrollo y recepción. Una de las dificultades esenciales es la complejidad y la falta de convencionalidad de la metodología de la terapia génica. La creación de estrategias exitosas, sólidas y versátiles para transmitir cualidades curativas a las células adecuadas del cuerpo sigue siendo un obstáculo crítico. Los vectores virales, aunque se utilizan ampliamente, tienen restricciones, por ejemplo, respuestas resistentes y dificultades para lograr una reconciliación genética estable. Las técnicas no virales, aunque prometedoras, aún enfrentan problemas relacionados con la capacidad de transporte y el comportamiento genético a largo plazo.

• Según revisiones técnicas, las respuestas inmunitarias contra vectores virales provocan retrocesos en el tratamiento en entre el 15 y el 20 % de los pacientes, según los Institutos Nacionales de Salud.

 

• Según los informes sobre el acceso a la atención sanitaria, la escalabilidad de la fabricación sigue siendo limitada, y las instalaciones actuales producen menos de 1000 dosis al mes para terapias de alta demanda.

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PERSPECTIVAS REGIONALES DEL MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

• América del norte

El mercado de terapia génica de América del Norte es uno de los más grandes y desarrollados, impulsado por la presencia de importantes organizaciones biotecnológicas y farmacéuticas, establecimientos de investigación de última generación y buenas condiciones administrativas. Estados Unidos, específicamente, asume un papel crucial en el desarrollo del mercado debido a su sólido marco de servicios médicos, intereses críticos en trabajos innovadores y el respaldo de algunas terapias genéticas por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Además, el gobierno de Estados Unidos ha apoyado la investigación en terapia génica mediante financiación y asociaciones público-privadas. Esto, junto con la popularidad de las opciones de tratamiento de vanguardia, posiciona a América del Norte como un miembro central en el mercado mundial de la terapia génica.

• Europa

En Europa, el mercado de la terapia génica también está experimentando un enorme desarrollo, impulsado por intereses crecientes enbiotecnología, campañas de examen cooperativas y un clima administrativo estable. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha respaldado recientemente algunos productos de terapia genética, lo que demuestra un creciente reconocimiento de las terapias genéticas dentro del distrito. Además, los países europeos están adoptando cada vez más medicamentos personalizados, que complementan los beneficios de la terapia génica. No obstante, los obstáculos administrativos, las dificultades de costos y las aberraciones en la base de la atención médica en los países europeos podrían frenar la recepción de gran alcance de la terapia génica en distritos específicos.

• Asia

Asia presenta enormes puertas abiertas para el desarrollo del mercado de terapia génica debido a la creciente omnipresencia de las enfermedades hereditarias y las circunstancias actuales, junto con la expansión de los intereses de servicios médicos en países como China, Japón e India. El interés por los medicamentos de vanguardia está aumentando a medida que estas naciones se centran en seguir desarrollando el acceso y el marco de la atención médica. La terapia génica aún se encuentra en las primeras etapas de desarrollo en muchos sectores empresariales asiáticos, pero se supone que los avances en los ensayos clínicos, los esfuerzos coordinados por la comunidad y los acuerdos de buen gobierno impulsarán el crecimiento del mercado en poco tiempo. El desarrollo del mercado de la terapia génica en Asia podría avanzar rápidamente gracias a la creciente accesibilidad a las pruebas hereditarias y a los medicamentos personalizados.

JUGADORES CLAVE DE LA INDUSTRIA

Actores clave de la industria que dan forma al mercado a través de la innovación y la expansión del mercado

Algunos actores destacados están impulsando el mercado de la terapia génica, impulsando el avance, la exploración y la mejora. Estos monstruos de la industria no sólo están invirtiendo recursos en avances de última generación en alteración genética, sino que al mismo tiempo están formando organizaciones vitales y esfuerzos conjuntos para poner a la venta terapias genéticas al público con mayor rapidez.

• Biogen: según declaraciones públicas y datos de la empresa, Biogen reportó ~7600 empleados en todo el mundo en 2024 y mantiene programas dirigidos a enfermedades neurológicas raras.

• Novartis: Según anuncios corporativos, el onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) de Novartis recibió la aprobación de EE. UU. en 2019, lo que marcó un importante hito comercial en la terapia génica.

Organizaciones como Novartis, Gilead Sciences, Sarepta Therapeutics y Flash Therapeutics están a la vanguardia, creando tratamientos para una variedad de enfermedades hereditarias y persistentes, incluidos problemas intrigantes y cáncer. Estas organizaciones están dando pasos críticos en los preliminares clínicos y respaldos administrativos, para ciertos tratamientos actualmente accesibles a los pacientes.

Lista de las principales empresas de terapia génica

• Biogen (U.S.)
• Novartis (Switzerland)
• Gilead Sciences (U.S.)
• Sarepta Therapeutics (U.S.)
• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Amgen (U.S.)
• Spark Therapeutics (U.S.)
• Akcea Therapeutics (U.S.)
• bluebird bio (U.S.)
• Sunway Biotech (China)
• SIBIONO (China)
• AnGes (Japan)
• Orchard Therapeutics (U.K.)
• Human Stem Cells Institute (Russia)

DESARROLLO CLAVE DE LA INDUSTRIA

Agosto de 2024:Se lanza una plataforma de terapia génica llamada "GeneWave", que utiliza sistemas de transporte avanzados para mejorar la precisión y la productividad de la alteración genética, con la posibilidad de tratar con éxito una gran cantidad de problemas hereditarios. Se supone que esta innovadora plataforma acelerará la mejora de los tratamientos para enfermedades que durante algún tiempo se han considerado intratables.

COBERTURA DEL INFORME

El estudio abarca un análisis FODA completo y proporciona información sobre la evolución futura del mercado. Examina varios factores que contribuyen al crecimiento del mercado, explorando una amplia gama de categorías de mercado y aplicaciones potenciales que pueden afectar su trayectoria en los próximos años. El análisis tiene en cuenta tanto las tendencias actuales como los puntos de inflexión históricos, proporcionando una comprensión holística de los componentes del mercado e identificando áreas potenciales de crecimiento.

La terapia génica está experimentando un enorme desarrollo, impulsado por la creciente atención a sus ventajas, el creciente interés de los consumidores en soluciones sostenibles y los persistentes avances tecnológicos. A pesar de que enfrenta dificultades como limitaciones de suministro y costos crecientes, el interés continuo por opciones innovadoras y excelentes está impulsando la extensión y el progreso en toda la región. Los actores clave de la industria están impulsando el avance a través de desarrollos esenciales y extensiones de mercado, mejorando tanto la oferta como el atractivo. A medida que las inclinaciones de los compradores cambian hacia opciones mejores y más diferentes, se supone que el mercado prosperará, sostenido por desarrollos progresivos y un reconocimiento cada vez mayor de sus contribuciones.