Tamaño del mercado de atrofia muscular espinal, participación, crecimiento y análisis de la industria, por tipo (candidatos en etapa inicial, candidatos en etapa tardía), por aplicación (hospital, clínica, otros), información regional y pronóstico para 2035

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DESCRIPCIÓN GENERAL DEL MERCADO DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

El mercado mundial de atrofia muscular espinal está valorado en aproximadamente 2,1 mil millones de dólares en 2026 y se prevé que alcance los 5,2 mil millones de dólares en 2035. Crece a una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) de alrededor del 10,7% de 2026 a 2035.

La atrofia muscular espinal (AME) es un trastorno genético que afecta las neuronas motoras de la médula espinal y provoca debilidad y atrofia muscular (emaciación). Es causada principalmente por mutaciones en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), que es responsable de la producción de una proteína llamada neurona motora de supervivencia (SMN). Esta proteína es esencial para el funcionamiento normal de las neuronas motoras, que controlan el movimiento de los músculos.

La AME generalmente se hereda de manera autosómica recesiva, lo que significa que un individuo debe heredar una copia defectuosa del gen SMN1 de ambos padres para desarrollar la afección. Si una persona tiene un gen defectuoso y un gen normal, se la considera portadora y generalmente no experimenta síntomas. La gravedad de la AME puede variar ampliamente, desde una forma grave que comienza en la infancia y conduce a una discapacidad significativa y una esperanza de vida reducida, hasta formas más leves que se manifiestan más tarde en la niñez o la edad adulta.

IMPACTO DEL COVID-19

La pandemia obstaculizó la demanda del mercado

El impacto de COVID-19 en el mercado de la atrofia muscular espinal (AME) ha sido significativo. Si bien la AME en sí es un trastorno genético poco común, la pandemia ha tenido implicaciones más amplias para los sistemas de salud, la investigación y el acceso a los tratamientos, que han afectado indirectamente al mercado de la AME.  Debido a los sistemas de salud abrumados y los recursos desviados durante la pandemia, ha habido retrasos en el diagnóstico y tratamiento de diversas afecciones, incluida la AME. Esto ha llevado a un posible aumento de casos no diagnosticados o a un retraso en el inicio del tratamiento, lo que ha afectado a la población general de pacientes y a la demanda de terapias para la AME.  Muchos ensayos clínicos en curso para la AME y terapias relacionadas sufrieron interrupciones debido al COVID-19. La inscripción de nuevos pacientes, las visitas de seguimiento y las evaluaciones de seguimiento se vieron afectadas, lo que provocó retrasos en la finalización de los ensayos y las aprobaciones regulatorias. Estas interrupciones podrían haber retrasado la disponibilidad de nuevos tratamientos o limitado los datos necesarios para su aprobación.

ÚLTIMAS TENDENCIAS

Acceso al tratamiento y asequibilidad para impulsar el crecimiento del mercado

El acceso a los tratamientos para la atrofia muscular espinal ha sido una preocupación importante debido a sus altos costos. Se han realizado esfuerzos para garantizar un acceso más amplio a estas terapias a través de una mayor cobertura de seguro, programas de asistencia al paciente y negociaciones sobre precios. Estas iniciativas tienen como objetivo abordar los problemas de asequibilidad asociados con los tratamientos de AME. Los programas de detección de recién nacidos se han ido ampliando en varios países, lo que permite la detección temprana de la AME. El diagnóstico temprano permite intervenciones y tratamientos oportunos, lo que conduce a mejores resultados. Los programas de detección ampliados tienen como objetivo identificar los casos de AME al nacer o en la etapa presintomática, cuando las intervenciones pueden ser más efectivas. La aprobación de terapias génicas ha sido una tendencia importante en el mercado de la AME. Spinraza (nusinersen) fue el primer tratamiento aprobado por la FDA para la AME, seguido de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), que es una terapia de reemplazo genético de una sola vez. Estos tratamientos tienen como objetivo abordar la causa genética subyacente de la AME y han mostrado resultados prometedores en la mejora de la función motora de los pacientes.

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SEGMENTACIÓN DEL MERCADO DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

Análisis por tipo

Según el tipo, el mercado se puede segmentar en Candidatos en etapa inicial y Candidatos en etapa tardía.

Por análisis de aplicaciones

Según la aplicación, el mercado se puede dividir en Hospital, Clínica, Otros.

FACTORES IMPULSORES

Apoyo regulatorio para estimular el crecimiento del mercado

Las agencias reguladoras, como la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), han desempeñado un papel fundamental a la hora de acelerar el desarrollo y la aprobación de los tratamientos para la AME. Las vías aceleradas, las designaciones de medicamentos huérfanos y las revisiones prioritarias han respaldado la disponibilidad oportuna de terapias novedosas para los pacientes con AME.  Las colaboraciones entre compañías farmacéuticas, instituciones de investigación y grupos de defensa de pacientes han acelerado el progreso en la investigación y el desarrollo de la AME. Estas colaboraciones facilitan el intercambio de conocimientos, la puesta en común de recursos y la traducción eficiente de descubrimientos científicos en terapias efectivas. Las asociaciones también desempeñan un papel crucial en la realización de ensayos clínicos, la ampliación del acceso al tratamiento y la promoción de la defensa de los pacientes.

Varias ventajas del producto para impulsar el crecimiento del mercado

Los fuertes esfuerzos de promoción de las organizaciones de pacientes con AME y los grupos de apoyo han influido significativamente en el mercado de la AME. Estas organizaciones crean conciencia, brindan redes de apoyo y participan activamente con las partes interesadas para impulsar la investigación, el acceso al tratamiento y los cambios de políticas. Las historias y experiencias de los pacientes han ayudado a generar empatía y movilizar recursos para la investigación y el desarrollo de tratamientos para la AME. Todos estos factores están respaldando el crecimiento del mercado de la atrofia muscular espinal.

FACTORES RESTRICTIVOS

Alto costo de los tratamientos para restringir el crecimiento del mercado

Los tratamientos para la atrofia muscular espinal, como las terapias genéticas como Zolgensma y Spinraza, pueden resultar extremadamente costosos. Los altos costos asociados con estas terapias pueden representar una barrera importante de acceso para muchos pacientes, limitando su disponibilidad y asequibilidad.  Debido a los altos costos de los tratamientos de AME, el reembolso y la cobertura del seguro pueden ser limitados, lo que genera desafíos financieros para los pacientes y sus familias. Una cobertura insuficiente puede restringir el acceso a las opciones de tratamiento e impactar el crecimiento del mercado.

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PERSPECTIVAS REGIONALES DEL MERCADO DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

Presencia de actores clave enAmérica del norteSe prevé que impulse la expansión del mercado

América del Norte ocupa una posición de liderazgo en la cuota de mercado de la atrofia muscular espinal. Estados Unidos ha estado a la vanguardia de la investigación, el diagnóstico y el tratamiento de la atrofia muscular espinal, y alberga varias compañías farmacéuticas que participan activamente en el desarrollo de terapias para la AME. Además, la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el primer tratamiento para la AME llamado nusinersen (nombre comercial Spinraza) en diciembre de 2016. Spinraza ha supuesto un avance significativo en el tratamiento de la AME y ha contribuido a la prominencia de los EE. UU. en el mercado.

JUGADORES CLAVE DE LA INDUSTRIA

Adopción de estrategias innovadoras por parte de actores clave que influyen en el crecimiento del mercado

Destacados actores del mercado están realizando esfuerzos de colaboración asociándose con otras empresas para mantenerse por delante de la competencia. Muchas empresas también están invirtiendo en el lanzamiento de nuevos productos para ampliar su cartera de productos.

Los principales actores clave del mercado son Lonis Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, AveXis, Novartis, Cytokinetics, Ionis Pharmaceuticals. Las estrategias para desarrollar nuevas tecnologías, inversión de capital en I + D, mejorar la calidad de los productos, adquisiciones, fusiones y competir por el mercado les ayudan a perpetuar su posición y valor en el mercado. Además, la colaboración con otras empresas y la amplia posesión de cuotas de mercado por parte de los actores clave estimulan la demanda del mercado.

Lista de las principales empresas de atrofia muscular espinal

• Lonis Pharmaceuticals
• F. Hoffmann-La Roche
• AveXis
• Novartis
• Cytokinetics
• Ionis Pharmaceuticals

COBERTURA DEL INFORME

Este informe examina la comprensión del tamaño, la participación y la tasa de crecimiento del mercado de atrofia muscular espinal, la segmentación por tipo, aplicación, actores clave y escenarios de mercado anteriores y actuales. El informe también recopila datos precisos del mercado y pronósticos realizados por expertos del mercado. Además, describe el estudio del desempeño financiero, las inversiones, el crecimiento, las marcas de innovación y los lanzamientos de nuevos productos de esta industria por parte de las principales empresas y ofrece información detallada sobre la estructura actual del mercado, análisis competitivo basado en actores clave, fuerzas impulsoras clave y restricciones que afectan la demanda de crecimiento, oportunidades y riesgos.

Además, en el informe también se indican los efectos de la pandemia posterior a COVID-19 sobre las restricciones del mercado internacional y una comprensión profunda de cómo se recuperará la industria y las estrategias. El panorama competitivo también se ha examinado en detalle para aclararlo.

Este informe también divulga la investigación basada en metodologías que definen el análisis de tendencias de precios de las empresas objetivo, la recopilación de datos, estadísticas, competidores objetivo, importación y exportación, información y registros de años anteriores basados ​​en las ventas del mercado. Además, se han explicado en detalle todos los factores importantes que influyen en el mercado, como la industria de las pequeñas o medianas empresas, los indicadores macroeconómicos, el análisis de la cadena de valor y la dinámica del lado de la demanda, con todos los principales actores empresariales. Este análisis está sujeto a modificaciones si cambian los actores clave y el análisis factible de la dinámica del mercado.