Dimensione del mercato, quota, crescita e analisi della sperimentazione clinica sulla terapia cellulare e genica, per tipo (Fase I, Fase II, Fase III e Fase IV), per applicazione (oncologia, cardiologia, sistema nervoso centrale, muscoloscheletrico, malattie infettive, dermatologia, sistema endocrino, metabolico, genetico, immunologia e infiammazione, oftalmologia e altri (gastroenterologia, ematologia, ecc.), approfondimenti regionali e previsioni dal 2026 al 2026. 2035

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PANORAMICA DEL MERCATO DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA

Si stima che il mercato globale delle sperimentazioni cliniche sulla terapia cellulare e genica avrà un valore di circa 0,01 miliardi di dollari nel 2026. Si prevede che il mercato raggiungerà 0,08 miliardi di dollari entro il 2035, espandendosi a un CAGR del 22,1% dal 2026 al 2035. Il Nord America domina con una quota di circa il 50% nelle sperimentazioni avanzate, l'Europa segue con circa il 30% e l'Asia-Pacifico detiene circa il 15%. La crescita è guidata dallo sviluppo della medicina di precisione.

Il registro degli studi clinici con l'applicazione di terapie cellulari e terapia genica è definito come lo screening di farmaci sperimentali che includono la somministrazione di cellule o il caricamento genetico responsabili del trattamento e della cura di varie malattie. D'altro canto, le indagini sulle terapie geniche/cellulari a livello preclinico, che implicano esami sperimentali su animali e di laboratorio, precedono il reclutamento di volontari umani per le sperimentazioni cliniche. Questo documento è un resoconto dettagliato dei principi di azione, dei problemi di sicurezza e delle modalità della terapia.

IMPATTO DEL COVID-19

La crescita del mercato è aumentata dalla pandemia grazie al monitoraggio remoto e alla telemedicina

La pandemia globale di COVID-19 è stata sconcertante e senza precedenti, con il mercato che ha registrato una domanda superiore al previsto in tutte le regioni rispetto ai livelli pre-pandemia. L'improvvisa crescita del mercato riflessa dall'aumento del CAGR è attribuibile alla crescita del mercato e alla domanda che ritorna ai livelli pre-pandemia.

L'evoluzione verso il monitoraggio remoto e la telemedicina ha permesso di mantenere attive le indagini, che si svolgono attraverso la sorveglianza dei pazienti, la raccolta dati e i controlli virtuali. Abbiamo così consentito di mitigare gli effetti correlati, come i disagi causati dai lockdown, dalle restrizioni ai viaggi e dalle misure di distanziamento sociale.

ULTIME TENDENZE

Progressi nelle tecnologie di editing genetico per stimolare la crescita del mercato

La nascita delle tecnologie di modifica del genoma, come CRISPR-Cas9, ha trasformato l'area della terapia genica da un approccio vago e inedito ad un approccio attrezzato e preciso. Ultimamente sono diventati di moda gli studi clinici basati sulla tecnologia di editing genetico progettati per rettificare gli SNP, modellare il sistema immunitario e sviluppare terapie personalizzate. I recenti progressi nelle tecnologie di editing genetico, in particolare la tecnica CRISPR-Cas9, hanno aumentato la precisione e la velocità del processo di editing in modo che gli scienziati siano in grado di individuare geni specifici con una precisione precedentemente sconosciuta. Questa precisione millimetrica consente di apportare modifiche molto precise al genoma, compresa la correzione di mutazioni patogene e l'inserimento di geni terapeutici curativi.

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SEGMENTAZIONE DEL MERCATO DEGLI SPERIMENTAZIONI CLINICHE PER LA TERAPIA CELLULARE E GENICA

Per tipo

In base alla tipologia, il mercato globale può essere classificato in Fase I, Fase II, Fase III e Fase IV.

• Fase I - La Fase I prevede la valutazione del grado di tollerabilità e sicurezza, tra alcuni gruppi di soggetti, per il prodotto sperimentale.

• Gli studi di Fase II-Fase II si concentrano su un maggiore controllo della sicurezza e dell'efficacia attraverso il coinvolgimento su larga scala di pazienti con la condizione target.

• Fase III - Negli studi di Fase III vengono condotti studi più ampi, che confermano la sicurezza e l'efficacia. I risultati di questi studi vengono utilizzati per richiedere l'approvazione normativa per la terapia sperimentale.

• Fase IV - Ai fini della valutazione continua della terapia dopo l'approvazione e durante il suo utilizzo in contesti reali, il tipo di studi è chiamato studi di fase IV. Nella pratica medica questi studi sono comunemente chiamati studi post-marketing o valutazione terapeutica.

Per applicazione

In base all'applicazione, il mercato globale può essere classificato in oncologia, cardiologia, sistema nervoso centrale, muscoloscheletrico, malattie infettive, dermatologia, endocrino, metabolico, genetico, immunologia e infiammazione, oftalmologia e altri (gastroenterologia, ematologia, ecc.).

• Oncologia: configurazioni di cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR) alterato per pazienti distinti che si adattano continuamente al loro sistema di coordinate. I linfociti T del paziente sono innatamente in grado di svolgere questa funzione perché sono stati geneticamente modificati per trasportare un gene che lo fa.

• Cardiologia: la terapia genetica è una terapia che contiene una terapia mirata a riparare un gene difettoso responsabile di una malattia, come insufficienza cardiaca, ischemia cardiaca, ecc.

• Sistema nervoso centrale (SNC) - Attraverso l'aiuto della terapia genica, esiste un rimedio per i disturbi neurodegenerativi che influenzano la qualità della vita di molte persone, tra cui il morbo di Parkinson, il morbo di Alzheimer, la malattia di Huntington e la degenerazione laterale amiotrofica (SLA).

• Muscoloscheletrico - Le ricerche sull'impianto di AC (impianto autologo di condrociti) e sul trapianto di MSC (cellule staminali mesenchimali) sono mirate specificamente al recupero e alla rigenerazione della cartilagine nell'artrite e nei difetti della cartilagine.

• Malattie infettive: nell'attuale repertorio di applicazioni di questo processo, l'editing genetico del marcatore CRISPR e la modulazione dell'RNA sono le tecniche dominanti utilizzate per impedirne la progressione.

• Dermatologia – L'applicazione della terapia genica ci consentirebbe di trattare una vasta gamma di disturbi dermatologici genetici come la malattia delle lucertole, l'ittiosi e il cancro della pelle che si manifestano su base ereditaria.

• La terapia genica endocrina e metabolica gioca un ruolo centrale sin dalla scoperta di molteplici ricerche per riparare disturbi metabolici come i disturbi da accumulo lisosomiale, le malattie metaboliche ereditarie e il diabete di tipo 2.

• Disturbi genetici – È quindi evidente che la manipolazione genetica è stata il fattore principale che ha portato all'uso dell'ingegneria genetica per trattare un'ampia varietà di malattie ereditarie, come condizioni monogeniche, anomalie cromosomiche e disordini metabolici.

• Immunologia e infiammazione - Terapia cellulare sviluppata su cellule immunitarie mirate, ad es. Le cellule staminali mesenchimali e le cellule T regolatrici forniscono un contributo senza effetti avversi ai trattamenti antinfiammatori convenzionali utilizzati per curare malattie autoimmuni come l'artrite reumatoide, la sclerosi multipla e molte altre.

• Oftalmologia: essendo una sottoarea dinamica della medicina, la terapia genica ha molte aspettative per il trattamento di affezioni oculari come la retinite da difetti dei pigmenti, la degenerazione dell'ambliopia da tabacco e l'AMD associate all'invecchiamento.

FATTORI DRIVER

La crescente prevalenza delle malattie croniche per rilanciare il mercato

Uno dei fattori chiave nella crescita del mercato globale degli studi clinici sulla terapia cellulare e genica è la crescente prevalenza delle malattie croniche. Tra le malattie croniche e genetiche, i tumori, le malattie cardiovascolari, le malattie neurodegenerative e le malattie genetiche rare sono i principali esempi di malattie che stanno aumentando rapidamente e che, pertanto, richiedono la creazione di nuove strategie di trattamento. Le terapie cellulari e geniche adottano tattiche ammissibili che mirano all'origine della malattia e offrono sollievo terapeutico cronico, facilitando la ricerca e lo sviluppo clinici. L'aumento di condizioni croniche come il cancro, le patologie cardiache, le malattie neurodegenerative e i disturbi genetici rari che rappresentano, di conseguenza, bisogni medici insoddisfatti, ha stimolato ricerche approfondite. La maggior parte delle condizioni sopra menzionate prevede alcune opzioni di trattamento che funzionano e non sono presenti terapie curative. Pertanto, esiste una forte necessità di soluzioni creative come la terapia cellulare e genica che reinventeranno le procedure di trattamento.

Progressi nella biotecnologia e nell'ingegneria genetica per espandere il mercato

Un altro fattore trainante nella sperimentazione clinica globale sulla terapia cellulare e genica Il mercato è Progressi nella biotecnologia e nell'ingegneria genetica. Gli sviluppi continui nel campo della biotecnologia, dell'ingegneria genetica e delle tecnologie di modifica del genoma hanno fornito ai ricercatori la base per sviluppare terapie cellulari e genetiche, nonché nuove applicazioni. Il recente sviluppo di tecniche di modificazione del genoma, costituite da CRISPR-Cas9, TALEN e nucleasi dito di zinco (ZFN), consente quindi variazioni precise alla sequenza del DNA, di conseguenza, porta al progresso di trattamenti diretti a obiettivi specifici e personalizzati. I progressi nel campo della biotecnologia e dell'ingegneria genetica non solo hanno prodotto un nuovo arsenale di strumenti e tecniche, ma anche una vasta gamma di innovazioni utilizzate nell'arena dello sviluppo della terapia cellulare e genica. Inoltre, includono nuove strategie di modificazione genetica, come CRISPR-Cas9, ZFN (nucleasi a dito di zinco) e TALEN (nucleasi effettrici simili ad attivatori di trascrizione) che consentono agli scienziati di manipolare con precisione il DNA. Pertanto, l'uso di strumenti di editing genetico come CRISPR/Cas9 nelle terapie cellulari e geniche svolgerà un ruolo importante nel trattamento di numerose malattie, tra cui il cancro e i disturbi monogenetici, poiché i ricercatori possono semplicemente mettere a punto i geni, apportare correzioni alle mutazioni e apportare modifiche alle funzioni cellulari in modo molto preciso ed esatto.

FATTORI LIMITANTI

Capacità produttiva limitata per ostacolare potenzialmente la crescita del mercato

Uno dei fattori chiave di contenimento nella sperimentazione clinica globale sulla terapia cellulare e genica mercato è la capacità produttiva limitata. La produzione di cellule e geni in scala e con un buon rapporto costo-efficacia rappresenta una sfida significativa, in particolare per le terapie autologhe in cui è necessaria una modifica cellulare specifica per il paziente. La scarsità di unità produttive, una complessa rete di filiera e un ambiente fortemente regolamentato possono contribuire all'insufficienza delle terapie cellulari e geniche sul mercato, il che si tradurrà di conseguenza in situazioni critiche in cui i servizi sanitari saranno carenti e le complicazioni per accedere alle cure saranno inevitabili. La produzione di terapie cellulari e geniche è particolarmente complessa in quanto di solito consiste in passaggi altamente complessi come l'isolamento cellulare, l'editing genetico, il trattamento/differenziazione, la produzione, la raccolta, il congelamento, lo scongelamento, il controllo di qualità e altri. Questi saranno i requisiti che comprendono la disponibilità di attrezzature adeguate e precise ben progettate, conoscenze tecniche e l'adesione alle GMP (buone pratiche di fabbricazione) che garantiranno che si tratti di una produzione sicura ed efficace.

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APPROFONDIMENTI REGIONALI SUL MERCATO DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLA TERAPIA CELLULARE E GENICA

La regione del Nord America domina il mercato grazie alla forte infrastruttura di ricerca.

Il mercato è principalmente suddiviso in Europa, America Latina, Asia Pacifico, Nord America, Medio Oriente e Africa.

Il Nord America è emerso come la regione più dominante nella quota di mercato globale degli studi clinici sulla terapia cellulare e genica a causa di diversi fattori. Nel Nord America, in particolare negli Stati Uniti, si trovano i centri di ricerca e le università più famosi che godono di riconoscimento internazionale e possiedono poli biotecnologici all'avanguardia nella ricerca sulla terapia cellulare e genica. Istituzioni leader, tra cui Harvard, MIT, Stanford e l'Università della Pennsylvania, conducono ricerche innovative in stretta collaborazione con aziende biofarmaceutiche, fornendo il vantaggio di una cooperazione intelligente per lo sviluppo di farmaci.

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Principali attori del settore che plasmano il mercato attraverso l'innovazione e l'espansione del mercato

La sperimentazione clinica sulla terapia cellulare e genica Il mercato è significativamente influenzato dai principali attori del settore che svolgono un ruolo fondamentale nel guidare le dinamiche del mercato e nel modellare le preferenze dei consumatori. Questi attori chiave possiedono estese reti di vendita al dettaglio e piattaforme online, fornendo ai consumatori un facile accesso a un'ampia varietà di sperimentazioni cliniche sulla terapia cellulare e genica opzioni. La loro forte presenza globale e il riconoscimento del marchio hanno contribuito ad aumentare la fiducia e la lealtà dei consumatori, favorendo l'adozione del prodotto. Inoltre, questi giganti del settore investono continuamente in ricerca e sviluppo, introducendo design, materiali e funzionalità intelligenti innovativi nelle sperimentazioni cliniche sulla terapia cellulare e genica, soddisfacendo le esigenze e le preferenze dei consumatori in evoluzione. Gli sforzi collettivi di questi importanti attori hanno un impatto significativo sul panorama competitivo e sulla futura traiettoria del mercato.

Elenco delle principali società di sperimentazioni cliniche sulla terapia cellulare e genica

• IQVIA (U.S.)
• ICON Plc (Ireland)
• Covance (U.S.)
• Charles River Laboratory (U.S.)
• PAREXEL International Corporation (U.S.)

SVILUPPO INDUSTRIALE

 Maggio 2022:Il farmaco che verrà menzionato in questo caso è un prodotto della svizzera Novartis e della FDA statunitense che è stato reso pubblico da loro (evidenza fattuale da news-use-today, 2020).

COPERTURA DEL RAPPORTO

Lo studio comprende un'analisi SWOT completa e fornisce approfondimenti sugli sviluppi futuri del mercato. Esamina vari fattori che contribuiscono alla crescita del mercato, esplorando un'ampia gamma di categorie di mercato e potenziali applicazioni che potrebbero influenzarne la traiettoria nei prossimi anni. L'analisi tiene conto sia delle tendenze attuali che dei punti di svolta storici, fornendo una comprensione olistica delle componenti del mercato e identificando potenziali aree di crescita.

Il rapporto di ricerca approfondisce la segmentazione del mercato, utilizzando metodi di ricerca sia qualitativi che quantitativi per fornire un'analisi approfondita. Valuta inoltre l'impatto delle prospettive finanziarie e strategiche sul mercato. Inoltre, il rapporto presenta valutazioni nazionali e regionali, considerando le forze dominanti della domanda e dell'offerta che influenzano la crescita del mercato. Il panorama competitivo è meticolosamente dettagliato, comprese le quote di mercato dei principali concorrenti. Il rapporto incorpora nuove metodologie di ricerca e strategie dei giocatori su misura per il periodo di tempo previsto. Nel complesso, offre approfondimenti preziosi e completi sulle dinamiche del mercato in modo formale e facilmente comprensibile.