Dimensioni del mercato, quota, crescita e analisi del settore delle malattie orfane, per tipo (ocologia, ematologia, neurologia, endocrinologia, cardiovascolare, respiratoria, immunoterapia e altri), per applicazione (farmacia ospedaliera, farmacia al dettaglio e altri) e approfondimenti e previsioni regionali dal 2026 al 2035

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PANORAMICA DEL RAPPORTO DI MERCATO DELLE MALATTIE ORFane

Il mercato globale delle malattie orfane ha un valore di 0,52 miliardi di dollari nel 2026 e si prevede che raggiungerà 1,49 miliardi di dollari entro il 2035. Cresce a un tasso di crescita annuale composto (CAGR) di circa il 14,1% dal 2026 al 2035.

Le malattie orfane o malattie rare sono state definite come quelle malattie che non colpiscono un gran numero di persone in un dato paese e, ai fini di questo documento, si dice che gli Stati Uniti d'America abbiano meno di 2.000 pazienti. Sebbene tali malattie siano rare, il loro impatto su milioni di pazienti in tutto il mondo solleva numerosi problemi da diagnosticare, trattare e indagare. In questo caso, l'uso del termine "orfano" è un'ammissione del fatto che l'industria farmaceutica aveva poco interesse ad affrontare e curare questi disturbi più spesso perché in realtà non c'erano stimoli finanziari per farlo.

IMPATTO DEL COVID-19

Crescita del mercato limitata a causa diProve interrotte o rallentate

La pandemia globale di COVID-19 è stata sconcertante e senza precedenti, con il mercato che ha registrato una domanda inferiore al previsto in tutte le regioni rispetto ai livelli pre-pandemia. L'improvvisa crescita del mercato riflessa dall'aumento del CAGR è attribuibile alla crescita del mercato e alla domanda che ritorna ai livelli pre-pandemia.

Secondo l'attuale situazione con COVID-19, il mercato di queste malattie deve affrontare diversi svantaggi. I pazienti affetti da malattie rare hanno dovuto aspettare più a lungo o non hanno potuto ricevere alcuna cura perché i loro studi sono stati interrotti o rallentati dalla necessità di imporre blocchi e reindirizzare molti medici e strutture mediche per combattere la minaccia principale rappresentata dal COVID-19. Ciò ha danneggiato i pazienti e ha sconvolto il settore poiché ha creato enormi ritardi nell'approvazione di nuovi farmaci orfani. Inoltre, i pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale hanno citato difficoltà nell'ottenere le cure abituali, compresi i farmaci da prescrizione di base, che peggiorerebbero la malattia.

ULTIME TENDENZE

Terapia genica, medicina personalizzata e biotecnologia per stimolare la crescita del mercato

Le tendenze esistenti nel mercato globale ruotano attorno agli investimenti e all'innovazione, stimolate dalle nuove tendenze nella terapia genica, nella medicina personalizzata e nella biotecnologia. Queste sono alcune delle tecnologie che le aziende farmaceutiche utilizzano per creare una medicina personalizzata, correggendo principalmente le mutazioni genetiche responsabili delle malattie rare. Anche altre autorità, tra cui la FDA e l'EMA, stanno operando in modo sempre più efficiente e addirittura offrendo incentivi per semplificare l'approvazione dei farmaci orfani. 

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MERCATO DELLE MALATTIE ORFane SEGMENTAZIONE

Per tipo

In base alla tipologia, il mercato può essere classificato in oncologia, ematologia, neurologia, endocrinologia, cardiovascolare, respiratoria, immunoterapia e altri.

• Oncologia: Colpisce neoplasie particolari come alcune forme di leucemia, sarcomi e tumori NE. Farmaci e progressi sono gli approcci utilizzati nel trattamento e nella prevenzione delle malattie. Ricerca casuale di trattamenti e sperimentazioni efficaci che possano aiutare a far fronte alla condizione.

• Ematologia: è costituita da condizioni che causano specifiche patologie del sangue per le quali si può ricorrere solo alla trasfusione di sangue e comprendono l'emofilia, la talassemia, tra le altre, e l'anemia falciforme. I progressi compiuti in materia di genetica, insieme all'avvio della scoperta di nuovi farmaci che possono essere utilizzati nella gestione e nella cura di queste malattie, hanno aumentato la consapevolezza dei modelli filosofici di trattamento con particolare riferimento alle descrizioni genetiche.

• Neurologia: copre le malattie neurologiche come l'Huntington, la malattia dei motoneuroni e altre come la distrofia muscolare, una malattia genetica. Progressi positivi nella gestione e riabilitazione dei disturbi neuronali e enorme progresso nelle tecniche di editing genetico. Astrazione degli ideali per ottenere una migliore qualità della vita, nonché una diminuzione della manifestazione dei sintomi.

• Endocrinologia: dalle crisi addisoniane alla sindrome di Cushing e persino all'iperparatiroidismo primario, farmaci da banco come terapie farmacologiche sostitutive ormonali e sistemi efficienti di somministrazione dei farmaci. Hanno cercato e riscontrato un aumento combinato di forme specifiche di assistenza, come la diagnosi iniziale e il trattamento iniziale, per prevenire il verificarsi di conseguenze negative.

• Cardiovascolare: include condizioni come l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e l'ipercolesterolemia familiare, che sono genotipi piuttosto rari. Nuovi farmaci biologici e farmaci a piccole molecole, progettati per affrontare le fonti del problema. Applicazione e interpretazione efficaci e tempestive di strumenti diagnostici e di imaging ad alta tecnologia per una migliore gestione delle malattie trasmissibili.

• Respiratorio: sono coperte anche malattie come la fibrosi cistica e la fibrosi polmonare idiopatica. Ulteriori progressi nelle terapie inalatorie e nel gruppo di modulatori CFTR per risultati migliori. Più finanziamenti per la ricerca e, sorprendentemente, più attivismo dei pazienti.

• Immunoterapia: la specializzazione dei dipendenti si basa sull'approccio di nicchia dell'azienda, in particolare sulle malattie autoimmuni e sull'immunodeficienza, che sono malattie rare, inclusa la Immunodeficienza Primitiva. Efficacia di nuovi farmaci: anticorpi monoclonali e inibitori del checkpoint immunitario. Una pipeline crescente di nuovi candidati con lo scopo di prendere di mira il sistema immunitario.

Per applicazione

In base all'applicazione, il mercato può essere classificato in Farmacia ospedaliera, Farmacia al dettaglio e altri

• Farmacia ospedaliera: amplia la scelta del paziente di trattamenti e medicinali per alcune malattie che sono di natura complessa e spesso richiedono un dosaggio accurato. Descrive un sistema di lavoro di squadra di assistenza strutturato tra diversi operatori sanitari per migliorare la qualità dell'assistenza fornita ai pazienti con molteplici problemi di salute. Possono essere destinazioni per sperimentazioni e studi clinici, il che significa che i clienti possono ottenere nuovi trattamenti o terapie sperimentali.

• Farmacia al dettaglio: facilita l'acquisto di integratori per i pazienti affetti da alcune patologie trattati in regime ambulatoriale. Supporta il cliente negli aspetti relativi all'osservanza dei farmaci, alla consulenza e alla gestione delle interazioni farmaco-nutrienti. Permettendo ai pazienti di ottenere i farmaci vicino a casa, aumenta la loro soddisfazione e riduce la frequenza delle visite ospedaliere.

FATTORI DRIVER

Progressi nella biotecnologia e nella terapia genica per espandere il mercato

Uno dei principali fattori trainanti della crescita del mercato delle malattie orfane sono i progressi nella biotecnologia e nella terapia genica. I recenti progressi nel campo della biotecnologia e delle terapie geniche stanno trasformando il modo in cui le malattie rare possono essere affrontate. Tali progressi aiutano nella patologia genetica e molecolare di queste malattie e nelle possibilità di trattamenti personalizzati, che in questi casi possono essere potenzialmente curativi. 

Incentivi normativi e supporto per far avanzare il mercato

Politiche come l'Orphan Drug Act negli Stati Uniti e altre politiche in altre regioni aiutano a motivare l'industria farmaceutica a sviluppare farmaci orfani. Si tratta di esclusive di mercato, crediti d'imposta e sovvenzioni, queste ultime forme di finanziamento che non comportano rimborsi.

FATTORE LIMITANTE

Gli elevati costi di produzione di nuovi farmaci rappresentano potenziali ostacoli su questo mercato

È riconosciuto che uno dei maggiori limiti dell'attività sono gli alti costi associati alla produzione di nuovi farmaci e al trattamento di queste malattie. La cura o addirittura il trattamento delle malattie rare non attira molti soldi in termini di ricerca e sperimentazione clinica a causa del mercato limitato, oltre alla produzione complessa e costosa di nuovi farmaci. È pratica comune recuperare questi costi dai pazienti e dalle istituzioni sanitarie, il che implica che i farmaci orfani sono costosi e, come tali, non sono disponibili per molti pazienti. 

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IL MERCATO DELLE MALATTIE ORFane APPROFONDIMENTI REGIONALI

Il Nord America dominerà il mercato grazie alla sua Politiche e organizzazioni governative rigorose

Il mercato è principalmente suddiviso in Europa, America Latina, Asia Pacifico, Nord America, Medio Oriente e Africa.

Il Nord America è emerso come la regione più dominante nella quota di mercato delle malattie orfane principalmente a causa di rigide politiche e organizzazioni governative, di un sistema sanitario ben sviluppato e di maggiori fondi per il progresso della ricerca e dello sviluppo. Quest'area è ancora supportata da politiche favorevoli come l'Orphan Drug Act, che è stato implementato negli Stati Uniti per stimolare la produzione di farmaci costosi ma in grado di cambiare la vita delle persone affette da malattie rare. Inoltre, tutte le parti interessate nel settore in Nord America includono diverse industrie farmaceutiche e biotecnologiche rilevanti, strutture e organizzazioni di ricerca leader e alti livelli di reciprocità tra i partecipanti, che contribuiscono al progresso del settore. 

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Attori chiave che trasformano il mercato delle malattie orfane attraverso la ricerca e lo sviluppo

I principali partecipanti industriali svolgono un ruolo importante nel determinare lo sviluppo di questo mercato attraverso i loro ingenti investimenti in ricerca e sviluppo per trovare nuove terapie. Queste aziende possono anche svolgere un ruolo importante nello sviluppo di nuovi trattamenti e nel lancio di vasti studi clinici che stabiliscano un nuovo punto di riferimento per i trattamenti e potrebbero aprire un nuovo approccio al trattamento delle malattie. Ciò dà loro la capacità di gestire le varie normative per ottenere uno scudo brevettuale sui nuovi farmaci orfani, la maggior parte dei quali entrano nel mercato in regime di monopolio. 

Elenco delle principali aziende che si occupano di malattie orfane

• Bristol-Myers Squibb (U.S.)
• Novartis (Switzerland)
• Celgene (U.S.)
• Roche (Switzerland)
• Pfizer (U.S.)

SVILUPPO INDUSTRIALE

2024:Takeda Pharmaceutical Company è tra le aziende farmaceutiche leader a livello mondiale nella lotta all'emofilia; si tratta di un'azienda che ha fatto molti progressi nella fornitura di trattamenti per i disturbi emorragici. Il fulcro dell'accordo era il mercato dell'emofilia, che dopo l'acquisizione di Shire è diventato fondamentale per Takeda. La continua ricerca condotta da Takeda sull'emofilia rende l'azienda strategicamente ben posizionata per soddisfare le esigenze dei pazienti affetti da questa malattia rara.

COPERTURA DEL RAPPORTO

Questo rapporto si basa su un'analisi storica e su calcoli previsionali che mirano ad aiutare i lettori a ottenere una comprensione completa del mercato globale delle malattie orfane da più angolazioni, fornendo anche un supporto sufficiente alla strategia e al processo decisionale dei lettori. Inoltre, questo studio comprende un'analisi completa di SWOT e fornisce approfondimenti per gli sviluppi futuri del mercato. Esamina vari fattori che contribuiscono alla crescita del mercato scoprendo le categorie dinamiche e le potenziali aree di innovazione le cui applicazioni potrebbero influenzarne la traiettoria nei prossimi anni. Questa analisi prende in considerazione sia le tendenze recenti che i punti di svolta storici, fornendo una comprensione olistica dei concorrenti del mercato e identificando aree capaci di crescita.

Questo rapporto di ricerca esamina la segmentazione del mercato utilizzando metodi sia quantitativi che qualitativi per fornire un'analisi approfondita che valuti anche l'influenza delle prospettive strategiche e finanziarie sul mercato. Inoltre, le valutazioni regionali del rapporto considerano le forze dominanti della domanda e dell'offerta che influiscono sulla crescita del mercato. Il panorama competitivo è dettagliato meticolosamente, comprese le quote di importanti concorrenti sul mercato. Il rapporto incorpora tecniche di ricerca non convenzionali, metodologie e strategie chiave adattate al periodo di tempo previsto. Nel complesso, offre informazioni preziose e complete sulle dinamiche del mercato in modo professionale e comprensibile.