Dimensione del mercato, quota, crescita e analisi del mercato dell’atrofia muscolare spinale, per tipo (candidati nella fase iniziale, candidati nella fase avanzata), per applicazione (ospedale, clinica, altri), approfondimenti regionali e previsioni fino al 2035

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PANORAMICA DEL MERCATO DELL'ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

Il mercato globale dell'atrofia muscolare spinale è valutato a circa 2,1 miliardi di dollari nel 2026 e si prevede che raggiungerà i 5,2 miliardi di dollari entro il 2035. Cresce a un tasso di crescita annuale composto (CAGR) di circa il 10,7% dal 2026 al 2035.

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i motoneuroni del midollo spinale, causando debolezza muscolare e atrofia (deperimento). È causata principalmente da mutazioni nel gene del motoneurone di sopravvivenza 1 (SMN1), responsabile della produzione di una proteina chiamata motoneurone di sopravvivenza (SMN). Questa proteina è essenziale per il normale funzionamento dei motoneuroni, che controllano il movimento muscolare.

La SMA è tipicamente ereditata con modalità autosomica recessiva, il che significa che un individuo deve ereditare una copia difettosa del gene SMN1 da entrambi i genitori per sviluppare la condizione. Se una persona ha un gene difettoso e un gene normale, è considerata portatrice e di solito non presenta sintomi. La gravità della SMA può variare ampiamente, spaziando da una forma grave che inizia nell'infanzia e porta a una disabilità significativa e a una ridotta aspettativa di vita, a forme più lievi che si manifestano più tardi nell'infanzia o nell'età adulta.

IMPATTO DEL COVID-19

La pandemia ha ostacolato la domanda di mercato

L'impatto di COVID-19 sul mercato Atrofia muscolare spinale (SMA) è stato significativo. Sebbene la SMA stessa sia una malattia genetica rara, la pandemia ha avuto implicazioni più ampie per i sistemi sanitari, la ricerca e l'accesso ai trattamenti, che hanno influenzato indirettamente il mercato della SMA.  A causa del sovraccarico dei sistemi sanitari e della deviazione delle risorse durante la pandemia, si sono verificati ritardi nella diagnosi e nel trattamento di varie patologie, inclusa la SMA. Ciò ha portato a un potenziale aumento dei casi non diagnosticati o a un ritardo nell'inizio del trattamento, con un impatto sulla popolazione complessiva dei pazienti e sulla domanda di terapie per la SMA.  Molti studi clinici in corso sulla SMA e sulle terapie correlate hanno subito interruzioni a causa del COVID-19. L'arruolamento di nuovi pazienti, le visite di monitoraggio e le valutazioni di follow-up sono stati influenzati, portando a ritardi nel completamento dello studio e nelle approvazioni normative. Queste interruzioni potrebbero aver ritardato la disponibilità di nuovi trattamenti o limitato i dati necessari per la loro approvazione.

ULTIME TENDENZE

Accesso al trattamento e accessibilità economica per la crescita del mercato dei combustibili

L'accesso ai trattamenti per l'atrofia muscolare spinale è stato una preoccupazione significativa a causa dei loro costi elevati. Sono stati compiuti sforzi per garantire un accesso più ampio a queste terapie attraverso una copertura assicurativa estesa, programmi di assistenza ai pazienti e negoziazioni sui prezzi. Queste iniziative mirano ad affrontare i problemi di accessibilità associati ai trattamenti per la SMA. I programmi di screening neonatale si stanno espandendo in vari paesi, consentendo la diagnosi precoce della SMA. La diagnosi precoce consente interventi e trattamenti tempestivi, che portano a risultati migliori. I programmi di screening ampliati mirano a identificare i casi di SMA alla nascita o nella fase pre-sintomatica, quando gli interventi possono essere più efficaci. L'approvazione delle terapie geniche ha rappresentato una tendenza significativa nel mercato della SMA. Spinraza (nusinersen) è stato il primo trattamento approvato dalla FDA per la SMA, seguito da Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), che è una terapia di sostituzione genica una tantum. Questi trattamenti mirano ad affrontare la causa genetica alla base della SMA e hanno mostrato risultati promettenti nel miglioramento della funzione motoria nei pazienti.

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SEGMENTAZIONE DEL MERCATO DELL'ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

Per tipo di analisi

A seconda della tipologia, il mercato può essere segmentato in Candidati Early Stage e Candidati Late Stage.

Per analisi dell'applicazione

In base all'applicazione, il mercato può essere suddiviso in Ospedale, Clinica, Altro.

FATTORI DRIVER

Supporto normativo per stimolare la crescita del mercato

Le agenzie di regolamentazione, come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), hanno svolto un ruolo fondamentale nell'accelerare lo sviluppo e l'approvazione dei trattamenti per la SMA. Percorsi accelerati, designazioni di farmaci orfani e revisioni prioritarie hanno supportato la tempestiva disponibilità di nuove terapie per i pazienti affetti da SMA.  Le collaborazioni tra aziende farmaceutiche, istituti di ricerca e gruppi di difesa dei pazienti hanno accelerato i progressi nella ricerca e nello sviluppo della SMA. Tali collaborazioni facilitano la condivisione delle conoscenze, la messa in comune delle risorse e la traduzione efficiente delle scoperte scientifiche in terapie efficaci. Le partnership svolgono anche un ruolo cruciale nella conduzione di studi clinici, nell'ampliamento dell'accesso ai trattamenti e nella promozione della difesa dei pazienti.

Diversi vantaggi del prodotto per alimentare la crescita del mercato

I forti sforzi di sensibilizzazione delle organizzazioni dei pazienti SMA e dei gruppi di supporto hanno influenzato in modo significativo il mercato della SMA. Queste organizzazioni sensibilizzano, forniscono reti di supporto e interagiscono attivamente con le parti interessate per promuovere la ricerca, l'accesso al trattamento e i cambiamenti politici. Le storie e le esperienze dei pazienti hanno contribuito a generare empatia e a mobilitare risorse per la ricerca sulla SMA e lo sviluppo del trattamento. Tutti questi fattori stanno supportando la crescita del mercato dell'atrofia muscolare spinale.

FATTORI LIMITANTI

Costo elevato dei trattamenti per limitare la crescita del mercato

I trattamenti per l'atrofia muscolare spinale, come le terapie geniche come Zolgensma e Spinraza, possono essere estremamente costosi. I costi elevati associati a queste terapie possono rappresentare una barriera significativa all'accesso per molti pazienti, limitandone la disponibilità e l'accessibilità economica.  A causa dei costi elevati dei trattamenti per la SMA, il rimborso e la copertura assicurativa possono essere limitati, creando sfide finanziarie per i pazienti e le loro famiglie. Una copertura insufficiente può limitare l'accesso alle opzioni terapeutiche e avere un impatto sulla crescita del mercato.

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APPROFONDIMENTI REGIONALI DEL MERCATO DELL'ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

Presenza di attori chiave InAmerica del NordSi prevede che favorirà l'espansione del mercato

Il Nord America detiene una posizione di leadership nella quota di mercato dell'atrofia muscolare spinale. Gli Stati Uniti sono stati in prima linea nella ricerca, nella diagnosi e nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale e ospitano diverse aziende farmaceutiche attivamente coinvolte nello sviluppo di terapie per la SMA. Inoltre, nel dicembre 2016, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il primo trattamento in assoluto per la SMA chiamato nusinersen (marchio Spinraza). Spinraza ha rappresentato un progresso significativo nel trattamento della SMA e ha contribuito all'importanza degli Stati Uniti nel mercato.

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Adozione di strategie innovative da parte dei principali attori che influenzano la crescita del mercato

Importanti operatori del mercato stanno compiendo sforzi di collaborazione collaborando con altre aziende per stare al passo con la concorrenza. Molte aziende stanno anche investendo nel lancio di nuovi prodotti per espandere il proprio portafoglio prodotti.

I principali attori trattati in questo mercato sono Lonis Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, AveXis, Novartis, Cytocinetica, Ionis Pharmaceuticals. Le strategie per sviluppare nuove tecnologie, investimenti di capitale in ricerca e sviluppo, migliorare la qualità dei prodotti, acquisizioni, fusioni e competere per la concorrenza di mercato li aiutano a perpetuare la loro posizione e valore sul mercato. Inoltre, la collaborazione con altre società e l'ampio possesso delle quote di mercato da parte degli attori chiave stimolano la domanda del mercato.

Elenco delle principali aziende produttrici di atrofia muscolare spinale

• Lonis Pharmaceuticals
• F. Hoffmann-La Roche
• AveXis
• Novartis
• Cytokinetics
• Ionis Pharmaceuticals

COPERTURA DEL RAPPORTO

Questo rapporto esamina la comprensione delle dimensioni, della quota e del tasso di crescita del mercato Atrofia muscolare spinale, la segmentazione per tipo, applicazione, attori chiave e scenari di mercato precedenti e attuali. Il rapporto raccoglie anche dati precisi e previsioni del mercato da parte di esperti di mercato. Inoltre, descrive lo studio delle prestazioni finanziarie, degli investimenti, della crescita, dei segni di innovazione e del lancio di nuovi prodotti di questo settore da parte delle migliori aziende e offre approfondimenti sull'attuale struttura del mercato, analisi competitiva basata su attori chiave, forze trainanti chiave e restrizioni che influenzano la domanda di crescita, opportunità e rischi.

Inoltre, nel rapporto vengono indicati gli effetti della pandemia post-COVID-19 sulle restrizioni del mercato internazionale e una profonda comprensione di come il settore si riprenderà e delle strategie. Anche il panorama competitivo è stato esaminato in dettaglio per fornire chiarimenti sul panorama competitivo.

Questo rapporto rivela anche la ricerca basata su metodologie che definiscono l'analisi dell'andamento dei prezzi delle società target, la raccolta di dati, statistiche, concorrenti target, import-export, informazioni e record degli anni precedenti basati sulle vendite sul mercato. Inoltre, tutti i fattori significativi che influenzano il mercato come l'industria delle piccole e medie imprese, gli indicatori macroeconomici, l'analisi della catena del valore e le dinamiche dal lato della domanda, con tutti i principali attori aziendali sono stati spiegati in dettaglio. Questa analisi è soggetta a modifiche se cambiano gli attori chiave e l'analisi fattibile delle dinamiche di mercato.