Tamanho do mercado de doenças órfãs, participação, crescimento e análise da indústria, por tipo (ocologia, hematologia, neurologia, endocrinologia, cardiovascular, respiratória, imunoterapia e outros), por aplicação (farmácia hospitalar, farmácia de varejo e outros) e insights regionais e previsão de 2026 a 2035

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VISÃO GERAL DO RELATÓRIO DE MERCADO DE DOENÇAS ÓRFÃS

O mercado global de doenças órfãs é avaliado em US$ 0,52 bilhão em 2026 e deve atingir US$ 1,49 bilhão até 2035. Ele cresce a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de cerca de 14,1% de 2026 a 2035.

As doenças órfãs ou doenças raras foram definidas como aquelas que não afectam um grande número de pessoas num determinado país e, para efeitos deste documento, diz-se que os Estados Unidos da América têm menos de 2.000 pacientes. Embora tais doenças sejam raras, o seu impacto em milhões de pacientes em todo o mundo levanta numerosos problemas para diagnosticar, tratar e investigar. Neste caso, a utilização do termo «órfão» é uma admissão do facto de que havia pouco interesse manifestado pela indústria farmacêutica em abordar e tratar estas doenças com mais frequência, porque na verdade não havia estímulo financeiro para o fazer.

IMPACTO DA COVID-19

Crescimento do mercado contido devido aTestes interrompidos ou retardados

A pandemia global da COVID-19 tem sido sem precedentes e surpreendente, com o mercado a registar uma procura inferior ao previsto em todas as regiões, em comparação com os níveis pré-pandemia. O crescimento repentino do mercado refletido pelo aumento do CAGR é atribuível ao crescimento do mercado e ao regresso da procura aos níveis pré-pandemia.

De acordo com a situação atual com a COVID-19, o mercado destas doenças enfrenta várias desvantagens. Os pacientes que sofrem de doenças raras tiveram de esperar mais tempo ou não puderam receber tratamento porque os seus ensaios foram interrompidos ou retardados pela necessidade de impor confinamentos e redirecionar muitos médicos e instalações médicas para combater a principal ameaça representada pela COVID-19. Isto prejudicou os pacientes e perturbou a indústria, uma vez que criou enormes atrasos na aprovação de novos medicamentos órfãos. Além disso, os pacientes que sofrem de doenças de armazenamento lisossómico referiram dificuldades em obter os cuidados habituais, incluindo medicamentos básicos prescritos, o que agravaria as doenças.

ÚLTIMAS TENDÊNCIAS

Terapia genética, medicina personalizada e biotecnologia para impulsionar o crescimento do mercado

As tendências existentes no mercado global têm girado em torno do investimento e da inovação, impulsionadas pelas novas tendências em terapia genética, medicina personalizada e biotecnologia. Estas são algumas das tecnologias que as empresas farmacêuticas estão a utilizar para criar medicamentos personalizados, corrigindo principalmente mutações genéticas responsáveis ​​por doenças raras. Outras autoridades, incluindo a FDA e a EMA, também estão a fornecer resultados cada vez mais eficientes e até a oferecer incentivos para simplificar a aprovação de medicamentos órfãos. 

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MERCADO DE DOENÇAS ÓRFÃS SEGMENTAÇÃO

Por tipo

Com base no tipo, o mercado pode ser categorizado em Oncologia, Hematologia, Neurologia, Endocrinologia, Cardiovascular, Respiratória, Imunoterapia e Outros

• Oncologia: Afeta neoplasias específicas como alguns tipos de leucemia, sarcomas e tumores NE. Medicamentos e avanços são as abordagens utilizadas no tratamento e prevenção de doenças. Pesquisa aleatória de tratamentos e ensaios eficazes que ajudem a lidar com a doença.

• Hematologia: É constituída por condições que provocam patologias sanguíneas específicas para as quais só se pode recorrer à transfusão de sangue e incluem hemofilia, talassemia, entre outras, e anemia falciforme. Os avanços em matéria de genética, juntamente com o início da descoberta de novos medicamentos que podem ser utilizados no tratamento e cura destas doenças, aumentaram a consciência dos modelos filosóficos de tratamento com especial referência às descrições genéticas.

• Neurologia: Abrange doenças neurológicas como Huntington, doença do neurônio motor e outras como distrofia muscular, um distúrbio genético. Avanços benevolentes no manejo e reabilitação de distúrbios neuronais e o enorme avanço das técnicas de edição genética. Abstração de ideais de obtenção de melhoria da qualidade de vida, bem como diminuição da manifestação de sintomas.

• Endocrinologia: Variando de crises addisonianas à síndrome de Cushing e até hiperparatireoidismo primário, medicamentos de venda livre, como terapias de reposição hormonal e sistemas eficientes de administração de medicamentos. Procuraram e encontraram um aumento combinado de formas específicas de cuidados, como o diagnóstico inicial e o tratamento inicial, para prevenir a ocorrência de consequências adversas.

• Cardiovascular: Inclui condições como hipertensão arterial pulmonar (HAP) e hipercolesterolemia familiar, que são genótipos bastante raros. Novos produtos biológicos e medicamentos de moléculas pequenas, concebidos para abordar as fontes do problema. Aplicação e interpretação eficazes e precoces de ferramentas de imagem e diagnóstico de alta tecnologia para uma melhor gestão de doenças transmissíveis.

• Respiratórias: Doenças como fibrose cística e fibrose pulmonar idiopática também estão cobertas. Avanços adicionais nas terapias de inalação, bem como no grupo de moduladores CFTR para melhores resultados. Mais dinheiro para bolsas de investigação e, surpreendentemente, mais activismo dos pacientes.

• Imunoterapia: A especialização dos funcionários é baseada na abordagem de nicho da empresa, principalmente doenças autoimunes e imunodeficiências, que são doenças raras, incluindo IDP. Eficácia de novos medicamentos: anticorpos monoclonais e inibidores de checkpoint imunológico. Aumentar o pipeline de novos candidatos com o objetivo de atingir o sistema imunológico.

Por aplicativo

Com base na aplicação, o mercado pode ser categorizado em Farmácia Hospitalar, Farmácia de Varejo e Outros

• Farmácia hospitalar: Amplia a escolha do paciente em tratamentos e medicamentos para certas doenças que são de natureza complexa e muitas vezes requerem dosagem cuidadosa. Descreve um sistema de trabalho em equipe de atendimento padronizado entre diferentes prestadores de cuidados de saúde para melhorar a qualidade do atendimento prestado a pacientes com múltiplos problemas de saúde. Podem ser destinos para ensaios e estudos clínicos, o que significa que os clientes podem obter novos tratamentos ou terapia experimental.

• Farmácia Varejo: Facilita a aquisição de suplementos para pacientes com algumas doenças que são atendidos ambulatorialmente. Apoia o cliente nos aspectos de adesão à medicação, aconselhamento e tratamento de interações medicamentosas-nutrientes. Ao permitir que os pacientes obtenham os seus medicamentos perto de casa, aumenta a sua satisfação e reduz a frequência das visitas ao hospital.

FATORES DE CONDUÇÃO

Avanços em biotecnologia e terapia genética para expandir o mercado

Um dos principais fatores propulsores do crescimento do mercado de doenças órfãs são os avanços em biotecnologia e terapia genética. Os recentes avanços no domínio da biotecnologia e das terapias genéticas estão a transformar a forma como as doenças raras podem ser combatidas. Tais avanços auxiliam na patologia genética e molecular dessas doenças e nas chances de tratamentos individualizados, que podem ser potencialmente curativos nesses casos. 

Incentivos regulatórios e apoio para o avanço do mercado

Políticas como a Lei dos Medicamentos Órfãos nos Estados Unidos e outras políticas noutras regiões ajudam a motivar a indústria farmacêutica a desenvolver medicamentos órfãos. Envolvem exclusividades de mercado, créditos fiscais e subvenções, sendo estas últimas formas de financiamento que não envolvem reembolsos.

FATOR DE RESTRIÇÃO

Altos custos de produção de novos medicamentos podem representar potenciais impedimentos neste mercado

Uma das principais limitações do negócio são reconhecidamente os elevados custos associados à produção de novos medicamentos e ao tratamento destas doenças. Curar ou mesmo tratar doenças raras não atrai muito dinheiro em pesquisas e ensaios clínicos devido ao seu mercado restrito, além da produção complexa e dispendiosa de novos medicamentos. É prática comum recuperar estes custos junto dos pacientes e das instituições de saúde, o que implica que os medicamentos órfãos são caros e, como tal, não estão disponíveis para muitos pacientes. 

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PERSPECTIVAS REGIONAIS DO MERCADO DE DOENÇAS ÓRFÃS

América do Norte dominará o mercado devido ao seu Políticas e organizações governamentais rigorosas

O mercado é segregado principalmente na Europa, América Latina, Ásia-Pacífico, América do Norte e Oriente Médio e África.

A América do Norte emergiu como a região mais dominante na participação de mercado de doenças órfãs, principalmente devido a políticas e organizações governamentais rigorosas, um sistema de saúde bem desenvolvido e aumento de fundos para o avanço da pesquisa e desenvolvimento. Esta área ainda é apoiada por políticas favoráveis, como a Lei dos Medicamentos Órfãos, que foi implementada nos Estados Unidos para estimular a produção de medicamentos caros, mas que mudam a vida das pessoas com doenças raras. Além disso, todas as partes interessadas no campo na América do Norte incluem várias indústrias farmacêuticas e biotecnológicas relevantes, instalações e organizações de investigação líderes e elevados níveis de reciprocidade entre os participantes, contribuindo para o avanço do campo. 

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Principais players que transformam o mercado de doenças órfãs por meio de pesquisa e desenvolvimento

Os principais participantes industriais desempenham um papel importante na determinação do desenvolvimento deste mercado através do seu enorme investimento em investigação e desenvolvimento para criar novas terapias. Estas empresas também podem desempenhar um papel importante no desenvolvimento de novos tratamentos e no lançamento de enormes ensaios clínicos que estabeleçam uma nova referência para tratamentos e possam abrir uma nova abordagem ao tratamento de doenças. Isto dá-lhes a capacidade de gerir os vários regulamentos para obter um escudo de patente sobre novos medicamentos órfãos, a maioria dos quais entra no mercado com monopólios. 

Lista das principais empresas de doenças órfãs

• Bristol-Myers Squibb (U.S.)
• Novartis (Switzerland)
• Celgene (U.S.)
• Roche (Switzerland)
• Pfizer (U.S.)

DESENVOLVIMENTO INDUSTRIAL

2024:A Takeda Pharmaceutical Company está entre as empresas farmacêuticas líderes mundiais no combate à hemofilia; é uma empresa que tem avançado muito no tratamento de distúrbios hemorrágicos. O foco do acordo estava no mercado de hemofilia, que se tornou fundamental para a Takeda após a aquisição da Shire. A pesquisa contínua que está sendo realizada pela Takeda em hemofilia torna a empresa estrategicamente bem posicionada para atender às necessidades dos pacientes com esta doença rara.

COBERTURA DO RELATÓRIO

Este relatório é baseado em análises históricas e cálculos de previsões que visam ajudar os leitores a obter uma compreensão abrangente da Mercado de Doenças Órfãs global de vários ângulos, o que também fornece suporte suficiente à estratégia e tomada de decisões dos leitores. Além disso, este estudo compreende uma análise abrangente do SWOT e fornece insights para desenvolvimentos futuros no mercado. Examina diversos fatores que contribuem para o crescimento do mercado, descobrindo as categorias dinâmicas e potenciais áreas de inovação cujas aplicações podem influenciar sua trajetória nos próximos anos. Esta análise abrange tanto as tendências recentes como os pontos de viragem históricos, proporcionando uma compreensão holística dos concorrentes do mercado e identificando áreas capazes de crescimento.

Este relatório de pesquisa examina a segmentação do mercado utilizando métodos quantitativos e qualitativos para fornecer uma análise minuciosa que também avalia a influência das perspectivas estratégicas e financeiras no mercado. Além disso, as avaliações regionais do relatório consideram as forças dominantes da oferta e da procura que impactam o crescimento do mercado. O cenário competitivo é detalhado meticulosamente, incluindo participações de concorrentes significativos no mercado. O relatório incorpora técnicas de pesquisa não convencionais, metodologias e estratégias-chave adaptadas ao período de tempo previsto. No geral, oferece insights valiosos e abrangentes sobre a dinâmica do mercado de forma profissional e compreensível.