Tamanho do mercado de atrofia muscular espinhal, participação, crescimento e análise da indústria, por tipo (candidatos em estágio inicial, candidatos em estágio final), por aplicação (hospital, clínica, outros), insights regionais e previsão para 2033

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Visão geral do mercado de atrofia muscular espinhal

O tamanho do mercado global de atrofia muscular espinhal foi de US $ 1,69 bilhão em 2024 e o mercado deve atingir US $ 4,27 bilhões em 2033, exibindo uma CAGR de 10,7% durante o período de previsão.

A atrofia muscular espinhal (SMA) é um distúrbio genético que afeta os neurônios motores na medula espinhal, levando à fraqueza e atrofia muscular (desperdício). É causado principalmente por mutações no gene do neurônio motor 1 da sobrevivência (SMN1), responsável pela produção de uma proteína chamada neurônio motor de sobrevivência (SMN). Esta proteína é essencial para o funcionamento normal dos neurônios motores, que controlam o movimento muscular.

A SMA é tipicamente herdada de maneira autossômica recessiva, o que significa que um indivíduo deve herdar uma cópia defeituosa do gene SMN1 de ambos os pais para desenvolver a condição. Se uma pessoa tem um gene defeituoso e um gene normal, ela é considerada portadores e geralmente não experimentam sintomas. A gravidade da SMA pode variar amplamente, variando de uma forma severa que começa na infância e leva a uma incapacidade significativa e a expectativa de vida reduzida, a formas mais amenas que se manifestam posteriormente na infância ou na idade adulta.

Impacto covid-19

Pandemia dificultou a demanda por mercado

O impacto do Covid-19 no mercado de atrofia muscular espinhal (SMA) tem sido significativa. Embora a própria SMA seja um distúrbio genético raro, a pandemia teve implicações mais amplas para sistemas de saúde, pesquisa e acesso a tratamentos, que afetaram indiretamente o mercado de SMA.  Devido a sistemas de saúde sobrecarregados e recursos desviados durante a pandemia, houve atrasos no diagnóstico e tratamento de várias condições, incluindo a SMA. Isso levou a um aumento potencial nos casos não diagnosticados ou no início do tratamento, impactando a população geral de pacientes e a demanda por terapias de SMA.  Muitos ensaios clínicos em andamento para SMA e terapias relacionadas sofreram interrupções devido ao Covid-19. A inscrição de novos pacientes, visitas de monitoramento e avaliações de acompanhamento foi afetada, levando a atrasos na conclusão do teste e aprovações regulatórias. Essas interrupções podem ter adiado a disponibilidade de novos tratamentos ou limitado os dados necessários para sua aprovação.

Últimas tendências

Acesso ao tratamento e acessibilidade ao crescimento do mercado de combustíveis

O acesso a tratamentos de atrofia muscular espinhal tem sido uma preocupação significativa devido aos seus altos custos. Foram feitos esforços para garantir um acesso mais amplo a essas terapias por meio de cobertura de seguro expandida, programas de assistência ao paciente e negociações sobre preços. Essas iniciativas visam abordar os problemas de acessibilidade associados aos tratamentos SMA. Os programas de triagem recém -nascidos estão se expandindo em vários países, permitindo a detecção precoce da SMA. O diagnóstico precoce permite intervenções e tratamentos oportunos, levando a melhores resultados. Os programas de triagem expandidos visam identificar casos de SMA no nascimento ou no estágio pré-sintomático, quando as intervenções podem ser mais eficazes. A aprovação de terapias genéticas tem sido uma tendência significativa no mercado de SMA. O Spinraza (Nusinersen) foi o primeiro tratamento aprovado pela FDA para SMA, seguido por Zolgensma (Onasnogene Abeparvovec), que é uma terapia de reposição de genes única. Esses tratamentos visam abordar a causa genética subjacente da SMA e mostraram resultados promissores na melhoria da função motora nos pacientes.

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Segmentação do mercado de atrofia muscular espinhal

Por análise de tipo

De acordo com o Type, o mercado pode ser segmentado em candidatos em estágio inicial, candidatos em estágio tardio.

Por análise de aplicação

Com base na aplicação, o mercado pode ser dividido em Hospital, clínica, outros.

Fatores determinantes

Suporte regulatório para estimular o crescimento do mercado

As agências regulatórias, como a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), desempenharam um papel vital na aceleração do desenvolvimento e aprovação dos tratamentos da SMA. Caminhos acelerados, designações de medicamentos órfãos e revisões prioritárias apoiaram a disponibilidade oportuna de novas terapias para pacientes com SMA.  Colaborações entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e grupos de defesa de pacientes aceleraram o progresso na pesquisa e desenvolvimento da SMA. Tais colaborações facilitam o compartilhamento de conhecimento, o agrupamento de recursos e a tradução eficiente de descobertas científicas em terapias eficazes. As parcerias também desempenham um papel crucial na realização de ensaios clínicos, na expansão do acesso ao tratamento e na promoção da defesa do paciente.

Várias vantagens do produto para combater o crescimento do mercado

Os fortes esforços de advocacia das organizações de pacientes e grupos de apoio à SMA influenciaram significativamente o mercado de SMA. Essas organizações aumentam a conscientização, fornecem redes de suporte e se envolvem ativamente com as partes interessadas para impulsionar a pesquisa, o acesso ao tratamento e as mudanças de políticas. Histórias e experiências dos pacientes ajudaram a gerar empatia e mobilizar recursos para a pesquisa e desenvolvimento de tratamento da SMA. Todos esses fatores estão apoiando o crescimento do mercado da atrofia muscular espinhal.

Fatores de restrição

Alto custo dos tratamentos para restringir o crescimento do mercado

Os tratamentos de atrofia muscular espinhal, como terapias genéticas como Zolgensma e Spinraza, podem ser extremamente caras. Os altos custos associados a essas terapias podem representar uma barreira significativa ao acesso a muitos pacientes, limitando sua disponibilidade e acessibilidade.  Devido aos altos custos dos tratamentos SMA, o reembolso e a cobertura do seguro podem ser limitados, criando desafios financeiros para os pacientes e suas famílias. A cobertura insuficiente pode restringir o acesso às opções de tratamento e afetar o crescimento do mercado.

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Mercado de atrofia muscular espinhal Insights regionais

Presença de jogadores -chave emAmérica do NortePrevisto para impulsionar a expansão do mercado

A América do Norte ocupa a posição de liderança na participação no mercado da atrofia muscular espinhal. Os Estados Unidos estão na vanguarda da pesquisa, diagnóstico e tratamento da atrofia muscular espinhal, e é o lar de várias empresas farmacêuticas envolvidas ativamente no desenvolvimento de terapias para a SMA. Além disso, a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou o primeiro tratamento para a SMA chamado Nusinersen (nome da marca Spinraza) em dezembro de 2016. A Spinraza tem sido um avanço significativo no tratamento da SMA e contribuiu para a destaque dos EUA no mercado.

Principais participantes do setor

Adoção estratégias inovadoras por participantes -chave que influenciam o crescimento do mercado

Os participantes proeminentes do mercado estão fazendo esforços colaborativos ao fazer parceria com outras empresas para ficar à frente da concorrência. Muitas empresas também estão investindo em lançamentos de novos produtos para expandir seu portfólio de produtos.

Os principais players-chave do mercado são Lonis Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Avexis, Novartis, Cytokinetics, Ionis Pharmaceuticals. As estratégias para desenvolver novas tecnologias, investimentos de capital em P&D, melhorar a qualidade do produto, aquisições, fusões e competir pela concorrência no mercado os ajudam a perpetuar sua posição e valor no mercado. Além disso, a colaboração com outras empresas e extensa posse sobre quotas de mercado pelos principais players estimula a demanda do mercado.

Lista das principais empresas de atrofia muscular da coluna vertebral

• Lonis Pharmaceuticals
• F. Hoffmann-La Roche
• AveXis
• Novartis
• Cytokinetics
• Ionis Pharmaceuticals

Cobertura do relatório

Este relatório examina um entendimento do tamanho, participação e taxa de crescimento do mercado de atrofia muscular espinhal, segmentação por tipo, aplicação, participantes -chave e cenários de mercado anteriores e atuais. O relatório também coleta os dados e previsões precisos do mercado por especialistas em mercado. Além disso, ele descreve o estudo do desempenho financeiro, investimentos, crescimento, marcas de inovação e lançamentos de novos produtos deste setor pelas principais empresas e oferecem informações profundas sobre a estrutura atual do mercado, análises competitivas com base em participantes importantes, principais forças motrizes e restrições que afetam a demanda por crescimento, oportunidades e riscos.

Além disso, os efeitos da pandemia pós-Covid-19 nas restrições internacionais do mercado e uma profunda compreensão de como a indústria se recuperará, e as estratégias também são declaradas no relatório. O cenário competitivo também foi examinado em detalhes para fornecer esclarecimentos do cenário competitivo.

Este relatório também divulga a pesquisa baseada em metodologias que definem a análise de tendências de preços de empresas-alvo, coleta de dados, estatísticas, concorrentes-alvo, exportação de importação, informações e registros de anos anteriores com base nas vendas do mercado. Além disso, todos os fatores significativos que influenciam o mercado, como indústria de pequenas ou médias empresas, indicadores macroeconômicos, análise da cadeia de valor e dinâmica do lado da demanda, com todos os principais players de negócios, foram explicados em detalhes. Essa análise está sujeita a modificação se os principais players e a análise viável da dinâmica do mercado mudarem.