Taille, part, croissance et analyse de l’industrie du marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN), par type (thérapie systémique basée sur les liposomes et thérapie systémique basée sur les nanoparticules), par application (hôpital, instituts de recherche, sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques et institutions universitaires) et perspectives et prévisions régionales jusqu’en 2034

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APERÇU DU MARCHÉ THÉRAPEUTIQUE DES PETITS ARN INTERFÉRANTS (SIRNA)

La taille du marché mondial thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) était d'environ 2,08 milliards de dollars en 2025, devrait atteindre 2,38 milliards de dollars en 2026 et devrait atteindre 7,98 milliards de dollars d'ici 2034, avec un TCAC d'environ 14,39 % sur l'ensemble de la période 2025-2034.

Le marché des thérapies siARN est en train de devenir l'un des marchés révolutionnaires dans le domaine de la médecine moderne en raison de son potentiel à désactiver certains gènes responsables de la progression de la maladie. Les mécanismes ciblés ont ouvert de nouvelles voies dans le traitement des maladies génétiques et présentent un immense potentiel dans le traitement du cancer et des maladies virales. Les investissements croissants en R&D, les essais cliniques fructueux et les approbations réglementaires des médicaments à base d'ARNsi sont quelques moteurs sous-jacents du marché. Les moteurs du marché sont également l'amélioration des technologies d'administration et la demande croissante de médecine de précision. Par conséquent, de nombreuses sociétés pharmaceutiques développent actuellement de manière agressive leur pipeline pour exploiter cette plateforme thérapeutique attrayante.

PRINCIPALES CONSTATATIONS

IMPACTS DE LA COVID-19

L'industrie thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) a eu un effet positif en raison de l'essor du marché pendant la pandémie de COVID-19

La pandémie mondiale de COVID-19 a été sans précédent et stupéfiante, le marché connaissant une demande plus élevée que prévu dans toutes les régions par rapport aux niveaux d'avant la pandémie. La croissance soudaine du marché reflétée par la hausse du TCAC est attribuable au retour de la croissance du marché et de la demande aux niveaux d'avant la pandémie.

La pandémie de COVID-19 a eu un effet bénéfique sur le marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN), qui a intensifié la recherche sur la thérapie basée sur l'ARN et accru la sensibilisation à la technologie de l'ARN dans le monde. Encore plus d'investissements et de partenariats dans les plateformes siRNA ont été déclenchés par un besoin aigu d'approches antivirales prêtes à l'emploi. Cet élan a augmenté le pipeline clinique et accéléré les calendriers de développement cible d'un certain nombre de candidats. En général, la pandémie a considérablement augmenté l'ampleur de la croissance du marché en raison d'une meilleure compréhension de la capacité thérapeutique de l'interférence ARN.

DERNIER TENDANCES

 La livraison de GalNAc stimule la croissance du marché grâce à l'innovation

Parmi les développements les plus récents redéfinissant le marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN), on peut citer le développement rapide de la technologie d'administration, en particulier le développement et l'utilisation de systèmes de conjugaison GalNAc qui offrent des performances ciblées sur le foie jusqu'à 90 % d'efficacité, réduisant ainsi la nécessité d'administrer l'administration mensuellement par voie sous-cutanée par rapport aux modes d'administration intraveineuse précédents. De plus, l'amélioration des nanoparticules lipidiques et des vésicules extracellulaires ou des formulations polymères donne accès à des tissus non hépatiques, ouvrant ainsi la voie à l'utilisation des siARN dans des classes d'actifs telles que l'oncologie et les maladies cardiovasculaires. Le pipeline clinique du marché s'est considérablement élargi et plus de 150 essais parrainés par l'industrie ont été réalisés entre 2020 et 2024, ce qui indique une forte confiance des investisseurs et un rythme d'innovation plus rapide. Parmi ces tendances, l'une des plus marquantes pourrait bien être la conjugaison GalNAc, qui, parce qu'elle peut réduire la fréquence des doses, diminuer les effets secondaires et accroître le confort du patient, constitue le début de la transition vers une plus grande adoption et une plus grande échelle commerciale.

• Selon la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA, 2023), le nombre de traitements siARN approuvés par la FDA a atteint 5 traitements en 2022, y compris des traitements ciblant des troubles génétiques rares tels que l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine.

• Selon les National Institutes of Health (NIH, 2023), plus de 72 % des essais cliniques d'ARNsi en cours en 2022 ont utilisé des technologies d'administration de nanoparticules lipidiques pour améliorer l'absorption cellulaire et réduire les effets hors cible.

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SEGMENTATION DU MARCHÉ THÉRAPEUTIQUE DES PETITS ARN INTERFÉRANTS (SIRNA)

Par type

En fonction du type, le marché mondial peut être classé en thérapie systémique basée sur les liposomes et en thérapie systémique basée sur les nanoparticules.  

• Thérapie systémique par liposomes : le traitement systémique par liposomes est un mécanisme d'administration courant sur le marché thérapeutique des siARN, qui démontre la biocompatibilité et la capacité de transporter des constructions de siARN vers un site cible. Dans ces vésicules lipidiques, le siARN est protégé contre la dégradation par les enzymes et un temps de circulation sanguine plus long est assuré. Ils pénètrent facilement dans la cellule par voie intracellulaire, fusionnant ainsi avec les membranes cellulaires et délivrant le siARN au cytoplasme. Cette approche a joué un rôle central dans les premiers succès cliniques et est encore en cours de perfectionnement pour produire une grande spécificité et une toxicité réduite.

• Thérapie systémique basée sur les nanoparticules : l'utilisation de nanoparticules dans la thérapie systémique devient populaire sur le marché thérapeutique des siARN, car elles délivrent des siARN à d'autres organes que le foie. Ces polymères, lipides ou particules inorganiques présentent une stabilité accrue, une libération contrôlée et une administration spécifique au site. Ils n'ont pas besoin d'échapper aux réponses immunitaires ; ils peuvent plutôt être conçus pour accéder à des endroits difficiles tels que les tumeurs ou le cerveau. Par conséquent, une telle stratégie catalyse l'évolution du traitement de maladies aussi complexes que le cancer et les maladies neurologiques.

Par candidature

En fonction des applications, le marché mondial peut être classé en hôpitaux, instituts de recherche, sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques et établissements universitaires.

• Hôpital : Le rôle des hôpitaux sur le marché des thérapies siARN ne peut être sous-estimé car ce sont des lieux où sont traités les essais cliniques et les patients avec des médicaments siARN autorisés. Ils fournissent la structure de soutien à l'administration des médicaments, à l'observation de la réponse thérapeutique et à la réponse aux effets secondaires possibles. Les hôpitaux adoptent désormais le concept de médecine personnalisée à mesure que les médicaments à base d'ARN se multiplient. Leur rôle garantit le transfert des thérapies développées en laboratoire vers la pratique pratique et les soins aux patients.

• Institutions de recherche : le domaine de recherche le plus récent visant à produire de nouvelles molécules d'ARNsi et à évaluer les cibles génétiques et les systèmes de délivrance est celui des instituts de recherche. Ils contribuent à la réalisation des principales découvertes qui deviennent l'épine dorsale du développement de traitements basés sur les siARN. Le partenariat entre les organismes de recherche et les membres de l'industrie contribue à accélérer les périodes de développement de médicaments. Ces institutions proposent également des tests précliniques, qui sont utilisés pour faciliter la soumission aux autorités et dans les études cliniques ultérieures.

• Entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques : l'avancement et la commercialisation de thérapies à base d'ARNsi sont facilités par les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques grâce aux progrès des thérapies à grande échelle. La société consacre également beaucoup de fonds à la R&D, aux essais cliniques et aux mécanismes de réglementation pour commercialiser de nouvelles thérapies basées sur l'ARN. Ces entreprises augmentent leurs pipelines et atteignent le monde entier grâce à des partenariats stratégiques, des fusions et des accords de licence. L'accent mis sur la médecine de précision et les thérapies ciblées continue d'alimenter le marché.

• Institutions universitaires : les institutions universitaires aident ce marché dans le sens où elles sont les innovateurs qui réalisent de nombreuses découvertes liées aux approches thérapeutiques siARN, elles publient les résultats de leurs travaux et forment la future génération de scientifiques. Ils ont tendance à lancer des travaux de recherche préliminaires, qui peuvent révéler de nouvelles cibles de gènes et de systèmes de distribution. Les partenariats avec des entreprises de biotechnologie sont utiles pour faire progresser les découvertes académiques vers des candidats commerciaux. L'éducation et l'innovation sont toutes essentielles à leur expansion descendante dans l'industrie.

DYNAMIQUE DU MARCHÉ

La dynamique du marché comprend des facteurs déterminants et restrictifs, des opportunités et des défis indiquant les conditions du marché.

Facteur déterminant

La prévalence des maladies génétiques stimule considérablement la croissance du marché

Le fardeau croissant des maladies génétiques, du cancer et des maladies chroniques a grandement nécessité le recours à des thérapies ciblées telles que les siARN. L'inactivation des gènes pathogènes a été obtenue grâce aux thérapies siARN, car elles permettent une inactivation efficace et plus spécifique au niveau de l'ARNm. Les conditions de qualité qui ont démontré leur efficacité grâce aux médicaments à base d'ARNsi comprennent l'amylose à transthyrétine, l'hypercholestérolémie et les infections virales. Le SiRNA suscite un grand intérêt clinique car les thérapies traditionnelles ne parviennent pas, dans la plupart des cas, à traiter les causes génétiques primaires. L'incidence accrue signifie qu'il existe une demande constante pour de telles thérapies avancées sur le marché, ce qui entraîne une faible croissance du marché des thérapies à ARN interférents.

• Selon l'Orphanet Journal of Rare Diseases (Commission européenne, 2023), plus de 320 maladies génétiques rares sont ciblées par des thérapies basées sur les siARN aux stades précliniques et cliniques dans le monde.

• Selon l'Agence européenne des médicaments (EMA, 2023), les modifications chimiques, notamment la 2'-O-méthylation, ont amélioré la stabilité des siARN chez plus de 65 % des candidats cliniques, réduisant ainsi la dégradation par les nucléases sériques.

Les innovations avancées en matière de livraison stimulent la croissance et le potentiel du marché

Cibler la délivrance efficace de molécules vers des tissus spécifiques est l'une des principales limitations existantes au développement de siARN. Ces problèmes ont été résolus récemment grâce à des percées, notamment la conjugaison GalNAc pour cibler les nanoparticules hépatiques et lipidiques, ce qui les rend beaucoup plus largement applicables en clinique. Ces réalisations ont amélioré la stabilité thérapeutique et la biodisponibilité et ont minimisé les effets hors cible, et les traitements sont ainsi devenus réalisables. De meilleurs systèmes d'administration ont permis de minimiser la fréquence d'administration, garantissant ainsi l'observance des patients. Par conséquent, l'innovation en matière de délivrance est un facteur de croissance impératif qui libère encore le potentiel thérapeutique des siARN.

Facteur de retenue

Les problèmes de sécurité et les effets hors cible entravent la croissance du marché

La question du hors cible et de l'activation du système immunitaire est l'un des principaux facteurs restrictifs du marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN). Même si cela s'est amélioré, la molécule d'ARNsi peut, dans certains cas, éliminer par inadvertance des gènes non ciblés, provoquant des effets secondaires indésirables. De plus, ils sont fabriqués de manière synthétique, ce qui peut avoir des implications sur la sécurité et la tolérabilité via la réponse immunitaire. Le développement de médicaments pour répondre à ces défis biologiques rend la tâche plus complexe et plus coûteuse. Par conséquent, la nécessité d'un ciblage précis et d'une application sûre constitue un obstacle majeur à une utilisation plus large dans la pratique clinique.

• Selon le National Center for Biotechnology Information des États-Unis (NCBI, 2023), 58 % des produits thérapeutiques siARN sont confrontés à des goulots d'étranglement dans leur production en raison d'exigences complexes de synthèse et de purification, ce qui augmente les délais de mise sur le marché.

• Selon le NIH Clinical Center (2023), moins de 35 % des essais sur les siARN ont rapporté des résultats de sécurité à long terme au-delà de 24 mois, ce qui rend les régulateurs prudents dans les processus d'approbation.

L'expansion des applications au-delà des maladies du foie stimule la croissance du marché

Opportunité

Un grand potentiel de développement du marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) réside dans son élargissement à d'autres domaines que les maladies du foie, tels que l'oncologie, les troubles neurodégénératifs et les maladies respiratoires. Avec les progrès des technologies d'administration, il devient plus facile de cibler les tissus extra-hépatiques avec le siARN.

Cela élargit d'autres domaines thérapeutiques jusqu'ici inaccessibles aux techniques d'interférence ARN. La possibilité de satisfaire les besoins médicaux non satisfaits dans des maladies aussi complexes suscite des intérêts industriels et universitaires agressifs. Cette diversification des cibles de maladies devrait largement contribuer à l'expansion du marché.

• Selon l'American Cancer Society (ACS, 2023), plus de 150 thérapies siARN axées sur l'oncologie sont en développement préclinique, ciblant des voies telles que KRAS et BCL-2 dans diverses tumeurs solides.

• Selon l'Alliance for Regenerative Medicine (ARM, 2023), 47 partenariats entre des sociétés de biotechnologie et des établissements universitaires ont été initiés en 2022 pour améliorer l'administration de siARN spécifiques aux tissus.

Les obstacles à la livraison des tissus autres que le foie limitent la croissance du marché

Défi

La principale menace du marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) est l'incapacité de délivrer les molécules de siARN à plusieurs tissus non hépatiques. Bien que la conjugaison GalNAc ait optimisé le foie en tant qu'organe cible, il est très compliqué d'atteindre tout autre organe, tel que le cerveau, les poumons ou les tumeurs, à l'aide d'ARNsi.

Ces obstacles résultent de la barrière biologique, qui comprend l'absorption, la dégradation et l'élimination cellulaire. Les contraintes de livraison peuvent être surmontées grâce à des méthodes de formulation supérieures et à des dépenses de R&D accrues. Le problème persiste de limiter le potentiel thérapeutique du siARN dans la plupart des indications pathologiques.

• Selon les Centers for Disease Control and Prevention (CDC, 2023), 29 % des candidats siARN dans les essais de phase précoce ont montré une activation immunitaire légère à modérée, nécessitant des stratégies de dosage prudentes.

• Selon le Comité de l'EMA pour les thérapies avancées (2023), 42 % des soumissions thérapeutiques d'ARNsi nécessitaient des études de toxicité précliniques supplémentaires avant de recevoir une approbation conditionnelle.

 

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APERÇU RÉGIONAL DU MARCHÉ THÉRAPEUTIQUE DES PETITS ARN INTERFÉRANTS (SIRNA)

• Amérique du Nord

Une infrastructure solide et l'innovation stimulent la croissance du marché nord-américain.

La région de l'Amérique du Nord possède le plus grand marché de produits thérapeutiques à petits ARN interférents (ARNsi) car elle dispose d'un niveau élevé d'infrastructure biopharmaceutique, d'un niveau élevé de financement de la recherche et d'un accès précoce aux technologies avancées d'ARN. Les entreprises dominantes de thérapie par ARN sont situées dans la région ainsi que les essais cliniques. Dans le monde, le marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) aux États-Unis est le plus grand exposant en croissance aux États-Unis. Les approbations de la FDA, les activités commerciales collaboratives et les investissements intensifs dans la R&D basée sur l'ARN sont tous réalisés par les États-Unis. Ce leadership témoigne du fait que l'Amérique du Nord est un leader mondial en matière d'innovations en matière d'ARNsi.

• Europe

La force académique et les investissements alimentent la croissance du marché européen

L'Europe a sa part du marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN), notamment une puissante communauté de recherche universitaire, un cadre réglementaire favorable et un taux d'investissement croissant dans les médicaments à base d'ARN. Un certain nombre d'entreprises de biotechnologie dans d'autres pays, comme l'Allemagne, le Royaume-Uni et la Suisse, progressent dans le développement du pipeline siRNA. Le développement clinique progresse grâce aux programmes de financement européens et aux projets de travail en équipe avec des sociétés pharmaceutiques internationales. La région bénéficie également d'un niveau avancé de connaissances et d'exposition à l'utilisation de la médecine de précision. Tout cela fait de l'Europe un acteur dominant sur la voie de la croissance des thérapies siARN.

• Asie

Les investissements et les essais biotechnologiques accélèrent la croissance du marché asiatique

L'Asie détient une part de marché thérapeutique remarquable des petits ARN interférents (siARN) en raison de l'augmentation des investissements dans la biotechnologie, des progrès des infrastructures de soins de santé et de l'intérêt pour la médecine génomique. Des pays comme la Chine, le Japon et la Corée du Sud soutiennent directement la recherche sur l'ARN au niveau gouvernemental en termes de recherche et de financement. Les sociétés pharmaceutiques locales établissent des partenariats stratégiques avec des acteurs internationaux dans le but de ralentir le développement de la médecine siARN. La représentation de l'oncologie, outre celle des maladies rares, augmente également dans la région en ce qui concerne l'activité des essais cliniques. Cet élan fait de l'Asie un centre en plein essor de recherche et de commercialisation des siARN.

ACTEURS CLÉS DE L'INDUSTRIE

Les partenariats et les innovations des principaux acteurs stimulent la croissance du marché

Selon les principaux acteurs de l'industrie, les contributions importantes au marché thérapeutique des petits ARN interférents (siARN) sont dues à des partenariats efficaces, à des niveaux accrus d'investissement en R&D et à un grand succès avec le lancement de produits. Des organisations commerciales, telles qu'Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna et Arrowhead, développent des pipelines cliniques et reçoivent l'approbation des autorités réglementaires pour les médicaments à base d'ARNsi.

• Alnylam Pharmaceuticals (États-Unis) : selon la FDA (2023), Alnylam a produit plus de 120 000 doses de ses produits thérapeutiques siARN, dont ONPATTRO et GIVLAARI, au service de patients dans plus de 35 pays.

• Ionis Pharmaceuticals (États-Unis) : selon le NIH (2023), Ionis a signalé plus de 15 programmes en cours basés sur les siARN dans le cadre d'essais cliniques précoces et avancés, se concentrant sur les thérapies ciblant le foie et le SNC.

Ils se concentrent davantage sur de nouveaux systèmes de délivrance et de nouvelles indications, ce qui alimente la croissance du marché. En outre, les alliances avec des entreprises de biotechnologie et des universités contribuent à l'innovation, tandis que leurs plans de commercialisation mondiale contribuent à l'expansion de la disponibilité et de l'influence des thérapies siARN dans toutes les régions du monde.

Liste des principales sociétés thérapeutiques à base d'ARN interférent (Sirna)

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

DÉVELOPPEMENT D'UNE INDUSTRIE CLÉ

20 mai 2025, Sirius Therapeutics a également annoncé un vaste partenariat avec CRISPR Therapeutics pour co-développer et co-commercialiser SRSD107, un siARN à action prolongée de nouvelle génération ciblant le facteur XI ; CRISPR recevra une participation d'environ 20 % dans la société et Sirius Therapeutics versera à CRISPR Therapeutics un paiement unique en espèces d'environ 17 millions de dollars américains. L'essai de phase 1 a révélé une diminution de plus de 93 % de l'activité et de l'efficacité du facteur XI, observée jusqu'à six mois après l'administration de la dose. Aux termes de l'accord, CRISPR paiera d'avance 25 millions de dollars en espèces et 70 millions de dollars en capitaux propres et partagera également les coûts et les bénéfices à parts égales avec Sirius, mais aura le droit de concéder sous licence jusqu'à 2 autres programmes siRNA supplémentaires.

COUVERTURE DU RAPPORT

L'étude comprend une analyse SWOT complète et donne un aperçu des développements futurs du marché. Il examine divers facteurs qui contribuent à la croissance du marché, explorant un large éventail de catégories de marché et d'applications potentielles susceptibles d'avoir un impact sur sa trajectoire dans les années à venir. L'analyse prend en compte à la fois les tendances actuelles et les tournants historiques, fournissant une compréhension globale des composantes du marché et identifiant les domaines potentiels de croissance.

Ce rapport de recherche examine la segmentation du marché en utilisant des méthodes quantitatives et qualitatives pour fournir une analyse approfondie qui évalue également l'influence des perspectives stratégiques et financières sur le marché. De plus, les évaluations régionales du rapport prennent en compte les forces dominantes de l'offre et de la demande qui ont un impact sur la croissance du marché. Le paysage concurrentiel est méticuleusement détaillé, y compris les parts des principaux concurrents du marché. Le rapport intègre des techniques de recherche non conventionnelles, des méthodologies et des stratégies clés adaptées au laps de temps prévu. Dans l'ensemble, il offre des informations précieuses et complètes sur la dynamique du marché de manière professionnelle et compréhensible.