Dimensione del mercato, quota, crescita e analisi del settore della terapia genica, per tipo (terapia genica virale, terapia genica non virale), per applicazione (malattie neurologiche, cancro, altro) e previsioni regionali fino al 2035

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PANORAMICA DEL MERCATO DELLA TERAPIA GENICA

Il mercato globale della terapia genica è destinato a salire da 14,7 miliardi di dollari nel 2026, a raggiungere i 105,2 miliardi di dollari entro il 2035, crescendo a un CAGR del 27,6% tra il 2026 e il 2035.

La terapia genica è un metodo clinico innovativo che implica la modifica delle qualità all'interno delle cellule di un singolo individuo per curare o prevenire le malattie. Utilizzando vari metodi, ad esempio vettori virali o metodi non virali, la terapia genica mira a riparare, soppiantare o alterare le qualità danneggiate responsabili di causare infezioni. Ha la capacità di trattare problemi ereditari, cancro e altre malattie resistenti ai trattamenti convenzionali. Questa metodologia innovativa sta cambiando il panorama della terapia, offrendo ai farmaci personalizzati la possibilità di essere adeguati e persino corretti a lungo termine. Con enormi progressi nei progressi nell'alterazione genetica, incluso CRISPR, la terapia genica si sta preparando per farmaci specifici e accurati che tendono ad essere il principale motore delle malattie invece di limitarsi a supervisionare gli effetti collaterali.

Il mercato della terapia genica ha registrato negli ultimi tempi uno sviluppo vigoroso, alimentato da enormi progressi nella ricerca ereditaria, negli apparati di alterazione genetica e nel miglioramento dei vettori virali e non virali. Con l'aumento dell'interesse per trattamenti personalizzati e designati, il mercato della terapia genica si sta espandendo rapidamente, attirando speculazioni significative sia da aree pubbliche che riservate. La crescente pervasività di malattie ereditarie e malattie persistenti come il cancro e le infezioni neurologiche ha inoltre determinato l'estensione del mercato. Alcune importanti organizzazioni farmaceutiche e aziende biotecnologiche si stanno impegnando con vigore nel lavoro innovativo sulla terapia genica, spingendo un numero crescente di prodotti di terapia genica a raggiungere i preliminari clinici e l'approvazione amministrativa. Con la possibilità di riformare il modo in cui affrontiamo il trattamento delle malattie complesse, il mercato è pronto per un ulteriore sviluppo man mano che i progressi avanzano e i sistemi amministrativi si adattano ai nuovi progressi nel settore.

RISULTATI CHIAVE

IMPATTO DEL COVID-19

L'industria della terapia genica ha avuto un effetto negativo a causa dei preliminari clinici sconvolti durante la pandemia di COVID-19

La pandemia globale di COVID-19 è stata sconcertante e senza precedenti, con il mercato che ha registrato una domanda inferiore al previsto in tutte le regioni rispetto ai livelli pre-pandemia. L'improvvisa crescita del mercato riflessa dall'aumento del CAGR è attribuibile alla crescita del mercato e alla domanda che ritorna ai livelli pre-pandemia.

La pandemia di Coronavirus ha influenzato in modo fondamentale il settore dei servizi medici a livello mondiale, compreso il mercato della terapia genica. In un primo momento, la pandemia ha sconvolto i test clinici, gli studi e la rete di negozi di prodotti di terapia genica, poiché molte risorse dei servizi medici sono state dirottate per combattere l'infezione. Tuttavia, la pandemia ha anche accelerato lo sviluppo nel settore delle biotecnologie, evidenziando l'importanza dei trattamenti basati sui geni nella cura di numerose malattie, comprese le malattie virali. La pandemia ha messo in evidenza la capacità degli anticorpi mRNA, che dipendono da standard comparativi come la terapia genica, rendendo più degna di nota la consapevolezza e l'interesse per la ricerca sulla terapia genica.

ULTIME TENDENZE

Crescenti riflettori sui farmaci personalizzati per stimolare la crescita del mercato

Il mercato della terapia genica sta vedendo alcuni modelli chiave che ne stanno determinando lo sviluppo e il futuro. Uno dei modelli più sorprendenti è la crescente attenzione rivolta ai farmaci personalizzati, il che significa adattare i farmaci ai singoli pazienti alla luce dei loro profili ereditari. Questo approccio prende in considerazione trattamenti più potenti e mirati, diminuendo la scommessa degli effetti collaterali e sviluppando ulteriormente i risultati del trattamento. Man mano che si sviluppano le innovazioni della terapia genica, vi è una crescente enfasi sul miglioramento degli strumenti di alterazione genetica come CRISPR, che consentono cambiamenti esatti e precisi del materiale ereditario. Questo modello sta stimolando la nascita di nuove terapie geniche che offrono la possibilità di affrontare le trasformazioni ereditarie alla fonte.

• Secondo il rapporto del terzo trimestre del 2024 dell'American Society of Gene & Cell Therapy, circa 3.700 programmi di terapia genetica, cellulare e RNA erano attivi nello sviluppo clinico o preclinico.

• Secondo una revisione di Nature (2024), 29 terapie geniche in vivo e 14 ex vivo hanno ottenuto l'approvazione nelle principali giurisdizioni normative.

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SEGMENTAZIONE DEL MERCATO DELLA TERAPIA GENICA

Per tipo

In base al tipo, il mercato globale può essere classificato in terapia genica virale e terapia genica non virale.

• Terapia genica virale: la terapia genica virale utilizza infezioni adattate come vettori per trasmettere qualità riparative alle cellule bersaglio. Le infezioni più regolarmente utilizzate nella terapia genica comprendono adenovirus, retrovirus e lentivirus, progettati per trasmettere e incorporare qualità nelle cellule del paziente. Questa tecnica si è rivelata efficace in diversi preliminari clinici ed è l'approccio più ampiamente utilizzato nella terapia genica grazie alla sua competenza nel trasporto genico.

• Terapia genica non virale: la terapia genica non virale prevede l'utilizzo di materiali ingegnerizzati, come liposomi o nanoparticelle, per trasmettere qualità curative alle cellule bersaglio senza la necessità di infezioni. I vettori non virali sono meno propensi a provocare una reazione sicura, il che li rende un'opzione interessante rispetto ai vettori virali. Comunque sia, il test sta nel garantire un trasporto genetico produttivo e un'articolazione stabile nelle cellule obiettivo.

Per applicazione

In base all'applicazione, il mercato globale può essere classificato in Malattie neurologiche, Cancro, Altro.

• Malattie neurologiche: la terapia genica riveste un ruolo fondamentale nella terapia di problemi neurologici come il morbo di Parkinson, il morbo di Alzheimer e il decadimento solido spinale (SMA). Concentrandosi sulle ragioni ereditarie fondamentali di queste malattie, la terapia genica offre il potenziale per miglioramenti a lungo termine nella comprensione dei risultati, rendendola un'area imperativa di lavoro innovativo nel campo delle neuroscienze.

• Cancro: la terapia genica viene progressivamente studiata come terapia per diversi tipi di malattie, compresi tumori gravi e tumori ematologici. Presentando qualità che favoriscono la morte delle cellule malate o migliorano la reazione invulnerabile contro le cellule tumorali, la terapia genica significa lavorare sulla fattibilità dei trattamenti tradizionali contro il cancro, come la chemioterapia e le radiazioni, offrendo un'opzione terapeutica più mirata e meno velenosa.

• Altro: si studia anche la terapia genica per la cura di diverse malattie, tra cui malattie cardiovascolari, problemi agli occhi e infezioni del sistema immunitario. Con la capacità di modificare facilmente il materiale genetico nelle cellule colpite, la terapia genica offre la possibilità di affrontare un gran numero di condizioni difficili da trattare con i metodi tradizionali.

DINAMICHE DEL MERCATO

Le dinamiche del mercato includono fattori trainanti e restrittivi, opportunità e sfide che determinano le condizioni del mercato.

Fattori trainanti

La crescente predominanza dei problemi ereditari per rilanciare il mercato

La crescita del mercato della terapia genica è fondamentalmente determinata dalla crescente prevalenza di problemi ereditari e di malattie croniche, che spesso sono difficili da trattare utilizzando trattamenti convenzionali. Man mano che si sviluppa la consapevolezza riguardo alla capacità della terapia genica di offrire soluzioni a lungo termine, persino curative, sempre più pazienti cercano questi farmaci. Anche gli sforzi nella ricerca genetica, inclusa la scoperta di nuovi dispositivi di alterazione genetica, hanno assunto un ruolo fondamentale nel guidare lo sviluppo del mercato. Inoltre, i progressi delle terapie geniche in fase iniziale, come quelle utilizzate per trattare interessanti problemi ereditari, hanno dimostrato come la terapia genica possa dare risultati inequivocabili, accelerando ulteriormente lo sviluppo del mercato.

• Secondo gli elenchi dei prodotti della FDA statunitense, 36 prodotti di terapia cellulare e genica sono stati documentati tra i prodotti OTP approvati, riflettendo lo slancio normativo.

• Secondo un riepilogo del panorama del settore, di recente sono stati avviati circa 1.894 studi clinici sulla terapia genica, indicando un forte volume di programmi di ricerca e sviluppo.

Progressioni tecnologiche per espandere il mercato

La quota di mercato della terapia genica si sta rapidamente espandendo, alimentata dai progressi tecnologici, da un riconoscimento amministrativo più importante e dallo sviluppo di iniziative industriali. Le organizzazioni impegnate in attività innovative nel campo della terapia genica utilizzano associazioni, sforzi coordinati e acquisizioni per rafforzare la propria posizione sul mercato. Ciò sta portando allo sviluppo di una pipeline più ampia di prodotti di terapia genica in grado di trattare una vasta gamma di malattie, dai problemi ereditari ai tumori e ai disturbi neurologici. Man mano che sempre più terapie geniche raggiungono i preliminari clinici e l'approvazione amministrativa, la loro quota di mercato continua a svilupparsi, provocando una scena profondamente spietata nel settore della terapia genica.

Fattore restrittivo

Spese significative per ostacolare potenzialmente la crescita del mercato

Nonostante le promettenti potenzialità della terapia genica, alcuni elementi ne stanno limitando l'illimitata ricezione. Uno degli ostacoli principali sono le spese significative legate all'andamento degli eventi, all'assemblaggio e all'organizzazione dei prodotti di terapia genica. Questi trattamenti richiedono innovazioni complesse, ad esempio dispositivi di alterazione genetica e vettori virali, che sono costosi da fornire. Di conseguenza, il costo del trattamento può essere restrittivamente elevato, rendendolo bloccato per alcuni pazienti, soprattutto nei paesi a bassa e media retribuzione. Inoltre, la spesa significativa rappresenta un test per le strutture di assistenza medica e le agenzie assicurative, che dovrebbero scegliere se sovvenzionare queste costose terapie.

• Secondo analisi peer-reviewed, circa il 70% degli studi si basa su vettori virali, creando vincoli di scala di produzione e di immunogenicità.

• Secondo i rapporti di settore, solo un piccolo numero a due cifre di studi di terapia genica ha raggiunto la Fase III, evidenziando colli di bottiglia nello sviluppo in fase avanzata.

Crescente interesse per i farmaci focalizzati sulle malattie non comuni e orfane per creare opportunità per il prodotto sul mercato

Opportunità

Una porta aperta fondamentale nel mercato della terapia genica risiede nel crescente interesse per i farmaci focalizzati su farmaci non comuni e malattie orfane. Un gran numero di questi casi hanno scelte terapeutiche limitate e i trattamenti tradizionali spesso forniscono soluzioni carenti o inesistenti. La terapia genica può eventualmente affrontare la causa alla base di queste malattie risolvendo le trasformazioni ereditarie ad esse responsabili. Con motivazioni amministrative, ad esempio, approvazioni rapide e status di farmaci vaganti, le organizzazioni di terapia genica hanno un'eccellente opportunità di concentrarsi su malattie rare, offrendo farmaci potenzialmente salvavita a pazienti che in ogni caso non hanno molte scelte. Con lo sviluppo della consapevolezza e della ricerca, il mercato della terapia genica dovrebbe vedere un'ondata di speculazioni e miglioramenti per i trattamenti incentrati su rari problemi ereditari, preparandosi a passi in avanti in circostanze precedentemente incurabili.

• Secondo i tracker della pipeline clinica, le approvazioni di nuove terapie di editing genetico hanno aperto percorsi di trattamento in ospedale, con molteplici nuove piattaforme che stanno avanzando verso le fasi di registrazione.

 

• Secondo i resoconti normativi e di ricerca, gli avviamenti più ampi di sperimentazioni non oncologiche rappresentano oltre il 50% dei programmi appena avviati, ampliando le indicazioni indirizzabili.

La non convenzionalità della metodologia della terapia genica potrebbe rappresentare una potenziale sfida per i consumatori

Sfida

Sebbene il mercato della terapia genica presenti enormi porte aperte, persistono alcune difficoltà che potrebbero rallentarne lo sviluppo e la ricezione. Una delle difficoltà essenziali è la complessità e la non convenzionalità della metodologia della terapia genica. La creazione di strategie efficaci, solide e versatili per trasmettere qualità curative alle cellule giuste del corpo rimane un ostacolo critico. I vettori virali, sebbene ampiamente utilizzati, presentano restrizioni, ad esempio risposte resistenti e difficoltà nel realizzare una riconciliazione genetica stabile. Le tecniche non virali, sebbene promettenti, devono ancora affrontare problemi legati all'abilità di trasporto e al comportamento genetico a lungo termine.

• Secondo le revisioni tecniche, secondo il National Institutes of Health, le risposte immunitarie contro i vettori virali causano insuccessi nel trattamento nel 15-20% dei pazienti.

 

• Secondo i rapporti sull'accesso all'assistenza sanitaria, la scalabilità della produzione rimane limitata, con le strutture attuali che producono meno di 1.000 dosi al mese per terapie ad alta richiesta.

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APPROFONDIMENTI REGIONALI SUL MERCATO DELLA TERAPIA GENICA

• America del Nord

Il mercato nordamericano della terapia genica è uno dei più grandi e sviluppati, trainato dalla presenza di importanti organizzazioni biotecnologiche e farmaceutiche, istituti di ricerca all'avanguardia e buone condizioni amministrative. Gli Stati Uniti, in particolare, assumono un ruolo cruciale nello sviluppo del mercato a causa della loro ricca struttura di servizi medici, degli interessi critici nel lavoro innovativo e dell'approvazione di alcune terapie genetiche da parte della Food and Drug Administration (FDA). Il governo degli Stati Uniti ha inoltre sostenuto la ricerca sulla terapia genica attraverso finanziamenti e associazioni pubblico-private. Questo, insieme alla popolarità per le scelte terapeutiche all'avanguardia, posiziona il Nord America come membro centrale nel mercato mondiale della terapia genica.

• Europa

Anche in Europa il mercato della terapia genica sta conoscendo un enorme sviluppo, spinto da interessi in espansionebiotecnologia, iniziative di esame cooperative e un clima amministrativo stabile. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha recentemente approvato alcuni prodotti di terapia genica, dimostrando un crescente riconoscimento delle terapie geniche nel distretto. Inoltre, i paesi europei stanno adottando sempre più farmaci personalizzati, che integrano i vantaggi della terapia genica. Tuttavia, gli ostacoli amministrativi, le difficoltà in termini di costi e le aberrazioni nella fondazione dell'assistenza medica nei paesi europei potrebbero rallentare la diffusione ad ampio raggio della terapia genica in distretti specifici.

• Asia

L'Asia presenta enormi porte aperte per lo sviluppo del mercato della terapia genica a causa della crescente pervasività delle malattie ereditarie e delle circostanze in corso, oltre all'espansione degli interessi dei servizi medici in nazioni come Cina, Giappone e India. L'interesse per i farmaci all'avanguardia è in aumento poiché queste nazioni si concentrano sull'ulteriore sviluppo dell'accesso e del quadro delle cure mediche. La terapia genica è ancora nelle prime fasi di sviluppo in molti settori asiatici, ma i progressi nei test clinici, gli sforzi coordinati a livello locale e gli accordi di buon governo dovrebbero guidare lo sviluppo del mercato in breve tempo. Lo sviluppo del mercato della terapia genica in Asia potrebbe essere accelerato rapidamente dalla crescente accessibilità ai test ereditari e ai farmaci personalizzati.

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Principali attori del settore che plasmano il mercato attraverso l'innovazione e l'espansione del mercato

Alcuni attori di spicco stanno guidando il mercato della terapia genica, promuovendo il progresso, l'esplorazione e il miglioramento. Questi mostri del settore non stanno solo investendo risorse nei progressi all'avanguardia dell'alterazione genetica, ma allo stesso tempo stanno creando organizzazioni vitali e sforzi congiunti per mettere le terapie genetiche in vendita al pubblico ancora più rapidamente.

• Biogen: secondo documenti pubblici e dati aziendali, Biogen ha registrato circa 7.600 dipendenti a livello globale nel 2024 e mantiene programmi mirati alle malattie neurologiche rare.

• Novartis: Secondo gli annunci aziendali, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) di Novartis ha ricevuto l'approvazione degli Stati Uniti nel 2019, segnando un'importante pietra miliare commerciale nel campo della terapia genica.

Organizzazioni come Novartis, Gilead Sciences, Sarepta Therapeutics e Flash Therapeutics sono in prima linea nella creazione di trattamenti per una vasta gamma di malattie ereditarie e persistenti, inclusi problemi intriganti e il cancro. Queste organizzazioni stanno adottando misure cruciali nei preliminari clinici e nelle approvazioni amministrative, per alcuni trattamenti attualmente accessibili ai pazienti.

Elenco delle principali aziende di terapia genica

• Biogen (U.S.)
• Novartis (Switzerland)
• Gilead Sciences (U.S.)
• Sarepta Therapeutics (U.S.)
• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Amgen (U.S.)
• Spark Therapeutics (U.S.)
• Akcea Therapeutics (U.S.)
• bluebird bio (U.S.)
• Sunway Biotech (China)
• SIBIONO (China)
• AnGes (Japan)
• Orchard Therapeutics (U.K.)
• Human Stem Cells Institute (Russia)

SVILUPPO DEL SETTORE CHIAVE

Agosto 2024:Viene lanciata una piattaforma di terapia genica chiamata "GeneWave", che utilizza strutture di trasporto avanzate per migliorare l'accuratezza e la produttività dell'alterazione genetica, con la possibilità di trattare con successo un gran numero di problemi ereditari. Questa piattaforma inventiva dovrebbe accelerare il miglioramento dei trattamenti per condizioni che per qualche tempo sono state considerate incurabili.

COPERTURA DEL RAPPORTO

Lo studio comprende un'analisi SWOT completa e fornisce approfondimenti sugli sviluppi futuri del mercato. Esamina vari fattori che contribuiscono alla crescita del mercato, esplorando un'ampia gamma di categorie di mercato e potenziali applicazioni che potrebbero influenzarne la traiettoria nei prossimi anni. L'analisi tiene conto sia delle tendenze attuali che dei punti di svolta storici, fornendo una comprensione olistica delle componenti del mercato e identificando potenziali aree di crescita.

La terapia genica sta registrando un enorme sviluppo, alimentato dalla crescente attenzione ai suoi vantaggi, dal crescente interesse dei consumatori per soluzioni sostenibili e dai persistenti progressi tecnologici. Nonostante si trovi ad affrontare difficoltà quali limitazioni dell'offerta e costi crescenti, il continuo interesse per scelte innovative ed eccellenti sta spingendo l'espansione e il progresso in tutta l'area. I principali attori del settore stanno guidando il progresso attraverso sviluppi essenziali ed estensioni del mercato, migliorando sia l'offerta che l'attrattiva. Man mano che le inclinazioni degli acquirenti si spostano verso scelte migliori e più diverse, si suppone che il mercato prosperi, sostenuto da sviluppi progressivi e da un crescente riconoscimento dei suoi contributi.