Dimensioni del mercato, quota, crescita e analisi del mercato dei prodotti terapeutici a base di RNA interferenti piccoli (siRNA), per tipo (terapia sistemica basata su liposomi e terapia sistemica basata su nanoparticelle), per applicazione (ospedale, istituti di ricerca, aziende farmaceutiche e biotecnologiche e istituzioni accademiche), approfondimenti regionali e previsioni fino al 2034

•   
•   
  

  Scarica campione GRATUITO per saperne di più su questo rapporto

    

PANORAMICA DEL MERCATO TERAPEUTICO DEI PICCOLI RNA INTERFERENTI (SIRNA).

La dimensione globale del mercato terapeutico dei piccoli RNA interferenti (siRNA) era di circa 2,08 miliardi di dollari nel 2025, si prevede che salirà a 2,38 miliardi di dollari nel 2026 e si prevede che raggiungerà 7,98 miliardi di dollari entro il 2034, espandendosi a un CAGR di circa il 14,39% nel periodo 2025-2034.

Il mercato dei siRNA terapeutici sta diventando uno dei mercati rivoluzionari nel campo della medicina moderna grazie al suo potenziale di disattivare alcuni geni che causano il progresso della malattia. Meccanismi mirati hanno aperto nuove strade nel trattamento delle malattie genetiche e hanno un immenso potenziale nel trattamento del cancro e nel trattamento delle malattie virali. I crescenti investimenti in ricerca e sviluppo, i fruttuosi studi clinici e le approvazioni normative della medicina basata su siRNA sono alcuni dei fattori trainanti del mercato. I driver del mercato sono anche il miglioramento delle tecnologie di consegna e l'aumento della domanda di medicina di precisione. Di conseguenza, molte aziende farmaceutiche stanno attualmente costruendo in modo aggressivo la propria pipeline per sfruttare questa interessante piattaforma terapeutica.

RISULTATI CHIAVE

IMPATTO DEL COVID-19

L'industria terapeutica dei piccoli RNA interferenti (siRNA) ha avuto un effetto positivo a causa dell'impennata del mercato durante la pandemia di COVID-19

La pandemia globale di COVID-19 è stata sconcertante e senza precedenti, con il mercato che ha registrato una domanda superiore al previsto in tutte le regioni rispetto ai livelli pre-pandemia. L'improvvisa crescita del mercato riflessa dall'aumento del CAGR è attribuibile alla crescita del mercato e alla domanda che ritorna ai livelli pre-pandemia.

La pandemia COVID-19 ha avuto un effetto benefico sul mercato dei prodotti terapeutici per piccoli RNA interferenti (siRNA), che ha aumentato il livello della ricerca sulla terapia basata sull'RNA e una maggiore consapevolezza della tecnologia dell'RNA in tutto il mondo. Un numero ancora maggiore di investimenti e partnership nelle piattaforme siRNA è stato innescato da un'acuta necessità di approcci antivirali pronti all'uso. Questo impulso ha aumentato la pipeline clinica e accelerato i programmi di sviluppo degli obiettivi di un certo numero di candidati. In generale, la pandemia ha notevolmente aumentato l'entità della crescita del mercato grazie ad una maggiore comprensione della capacità terapeutica dell'interferenza dell'RNA.

ULTIMO TENDENZE

 La fornitura di GalNAc guida la crescita del mercato attraverso l'innovazione

Tra gli sviluppi più recenti che ridefiniscono il mercato terapeutico dei piccoli RNA interferenti (siRNA), si può citare il rapido sviluppo della tecnologia di somministrazione, in particolare lo sviluppo e l'uso di sistemi di coniugazione GalNAc che forniscono prestazioni mirate al fegato con un'efficacia fino al 90%, riducendo la necessità di somministrare la somministrazione su base mensile per via sottocutanea rispetto alle precedenti modalità di somministrazione endovenosa. Inoltre, il miglioramento delle nanoparticelle lipidiche e delle vescicole extracellulari o della formulazione polimerica sta fornendo accesso a tessuti non epatici, aprendo possibilità di utilizzo dei siRNA in classi di attività come l'oncologia e le malattie cardiovascolari. La pipeline clinica del mercato si è ampliata notevolmente e tra il 2020 e il 2024 sono in corso oltre 150 studi sponsorizzati dal settore, il che indica una forte fiducia degli investitori e un tasso di innovazione più rapido. Di queste tendenze, una delle più impattanti potrebbe essere la coniugazione GalNAc che, poiché può ridurre la frequenza delle dosi, diminuire gli effetti collaterali e aumentare la comodità del paziente, costituisce l'inizio della transizione verso una maggiore adozione e scala commerciale.

• Secondo la Food and Drug Administration (FDA, 2023) degli Stati Uniti, il numero di terapie siRNA approvate dalla FDA ha raggiunto i 5 trattamenti nel 2022, comprese terapie mirate a malattie genetiche rare come l'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina.

• Secondo il National Institutes of Health (NIH, 2023), oltre il 72% degli studi clinici sui siRNA in corso nel 2022 hanno utilizzato tecnologie di rilascio di nanoparticelle lipidiche per migliorare l'assorbimento cellulare e ridurre gli effetti fuori bersaglio.

•   
•   
  

  Scarica campione GRATUITO per saperne di più su questo rapporto

    

SEGMENTAZIONE DEL MERCATO TERAPEUTICO A PICCOLO RNA INTERFERENTE (SIRNA).

Per tipo

In base al tipo, il mercato globale può essere classificato in terapia sistemica basata su liposomi e terapia sistemica basata su nanoparticelle  

• Terapia sistemica con liposomi: il trattamento sistemico con liposomi è un meccanismo di somministrazione comune nel mercato terapeutico dei siRNA, che dimostra biocompatibilità e capacità di trasportare costrutti di siRNA in un sito bersaglio. In queste vescicole lipidiche, il siRNA è protetto dalla degradazione da parte degli enzimi e viene fornito un maggiore tempo di circolazione sanguigna. Entrano facilmente nella cellula attraverso il rilascio intracellulare, fondendosi così con le membrane cellulari e consegnando il siRNA al citoplasma. Questo approccio ha svolto un ruolo centrale nel successo clinico iniziale ed è ancora in fase di perfezionamento per ottenere una maggiore specificità e una ridotta tossicità.

• Terapia sistemica basata su nanoparticelle: l'uso di nanoparticelle nella terapia sistemica sta diventando popolare nel mercato delle terapie con siRNA perché fornisce siRNA ad altri organi diversi dal fegato. Questi polimeri, lipidi o particelle di origine inorganica sono dotati di maggiore stabilità, rilascio controllato e rilascio sito-specifico. Non è necessario che eludano le risposte immunitarie; potrebbero invece essere progettati per accedere a luoghi difficili come i tumori o il cervello. Di conseguenza, tale strategia sta catalizzando l'evoluzione del trattamento di malattie complesse come il cancro e le malattie neurologiche.

Per applicazione

In base all'applicazione, il mercato globale può essere classificato in ospedali, istituti di ricerca, aziende farmaceutiche e biotecnologiche e istituzioni accademiche

• Ospedale: il ruolo degli ospedali nel mercato delle terapie siRNA non può essere sottovalutato poiché sono luoghi in cui vengono curati studi clinici e pazienti con farmaci siRNA approvati. Forniscono la struttura di supporto per la somministrazione dei farmaci, l'osservazione della risposta terapeutica e la risposta ai possibili effetti collaterali. Gli ospedali stanno ora abbracciando il concetto di medicina personalizzata con l'aumento dei farmaci basati sull'RNA. Il loro ruolo garantisce il trasferimento delle terapie sviluppate nei laboratori alla pratica pratica e alla cura del paziente.

• Istituti di ricerca: l'area di ricerca più recente per produrre nuove molecole di siRNA e valutare bersagli genici e sistemi di rilascio sono gli istituti di ricerca. Aiutano a realizzare le scoperte fondamentali che diventano la spina dorsale dello sviluppo di trattamenti basati su siRNA. La partnership tra organizzazioni di ricerca e membri dell'industria aiuta ad accelerare i periodi di sviluppo dei farmaci. Tali istituti forniscono anche test preclinici, che vengono utilizzati come ausilio per la presentazione alle autorità e nei successivi studi clinici.

• Imprese farmaceutiche e biotecnologiche: il progresso e la commercializzazione delle terapie basate su siRNA sono facilitati dalle aziende farmaceutiche e biotecnologiche con il progresso delle terapie su larga scala. L'azienda dedica inoltre molti fondi alla ricerca e sviluppo, agli studi clinici e ai meccanismi di regolamentazione per commercializzare nuove terapie basate sull'RNA. Queste aziende aumentano le loro pipeline e raggiungono il livello globale attraverso partnership strategiche, fusioni e accordi di licenza. La loro enfasi sulla medicina di precisione e sulle terapie mirate continua ad alimentare il mercato.

• Istituzioni accademiche: le istituzioni accademiche aiutano questo mercato nel senso che sono gli innovatori che fanno molte delle scoperte relative agli approcci terapeutici siRNA, pubblicano i risultati del loro lavoro e formano la futura generazione di scienziati. Tendono ad avviare lavori di ricerca preliminari, che possono rivelare nuovi bersagli di geni e sistemi di distribuzione. Le partnership con aziende biotecnologiche sono utili per promuovere le scoperte accademiche ai candidati commerciali. L'istruzione e l'innovazione sono tutte fondamentali per la loro espansione dall'alto verso il basso nel settore.

DINAMICHE DEL MERCATO

Le dinamiche del mercato includono fattori trainanti e restrittivi, opportunità e sfide che determinano le condizioni del mercato.

Fattore trainante

La prevalenza delle malattie genetiche guida in modo significativo la crescita del mercato

Il crescente peso delle malattie genetiche, del cancro e delle malattie croniche ha reso fortemente necessaria la necessità di terapie mirate come il siRNA. Il silenziamento dei geni che causano malattie è stato ottenuto con le terapie siRNA, poiché consentono un silenziamento efficace e più specifico attraverso il livello di mRNA. Le condizioni di qualità che hanno dimostrato la loro efficacia attraverso i farmaci basati su siRNA includono l'amiloidosi da transtiretina, l'ipercolesterolemia e le infezioni virali. Il SiRNA sta riscuotendo un grande interesse clinico poiché le terapie tradizionali nella maggior parte dei casi non riescono ad affrontare le cause genetiche primarie. L'aumento dell'incidenza significa che esiste una domanda costante di tali terapie avanzate nel mercato, con conseguente crescita del mercato delle terapie con RNA interferente.

• Secondo l'Orphanet Journal of Rare Diseases (Commissione Europea, 2023), più di 320 malattie genetiche rare sono prese di mira da terapie basate su siRNA in fasi precliniche e cliniche a livello globale.

• Secondo l'Agenzia europea per i medicinali (EMA, 2023), le modifiche chimiche, inclusa la 2'-O-metilazione, hanno migliorato la stabilità dei siRNA in oltre il 65% dei candidati clinici, riducendo la degradazione da parte delle nucleasi sieriche.

Le innovazioni avanzate di consegna aumentano la crescita e il potenziale del mercato

Mirare al rilascio efficiente di molecole a tessuti specifici è uno dei principali limiti esistenti allo sviluppo di siRNA. Questi problemi sono stati risolti di recente grazie a scoperte rivoluzionarie tra cui la coniugazione GalNAc per colpire il fegato e le nanoparticelle lipidiche, rendendole molto più ampiamente applicabili in clinica. Questi risultati hanno migliorato la stabilità terapeutica e la biodisponibilità e hanno ridotto al minimo gli effetti fuori bersaglio e, di conseguenza, i trattamenti sono diventati fattibili. Migliori sistemi di somministrazione hanno garantito che anche la frequenza di dosaggio fosse ridotta al minimo, garantendo la compliance dei pazienti. Di conseguenza, l'innovazione della consegna è un fattore imperativo di crescita che sblocca ancora il potenziale terapeutico dei siRNA.

Fattore restrittivo

Le preoccupazioni per la sicurezza e gli effetti fuori target ostacolano la crescita del mercato

La questione del fuori bersaglio e dell'attivazione del sistema immunitario è uno dei principali fattori di contenimento del mercato dei prodotti terapeutici a piccoli RNA interferenti (siRNA). Per quanto ciò sia migliorato, in alcuni casi la molecola di siRNA può inavvertitamente eliminare geni non bersaglio, causando effetti collaterali indesiderati. Inoltre, sono prodotti sinteticamente, il che può avere implicazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità attraverso la risposta immunitaria. Lo sviluppo di farmaci per queste sfide biologiche lo rende più complesso e costoso. Di conseguenza, la necessità di un targeting accurato e di un'applicazione sicura rappresenta il principale ostacolo a un più ampio utilizzo nella pratica clinica.

• Secondo il National Center for Biotechnology Information (NCBI, 2023) degli Stati Uniti, il 58% delle terapie a base di siRNA deve affrontare colli di bottiglia nella produzione a causa di complessi requisiti di sintesi e purificazione, che aumentano il time-to-market.

• Secondo il Centro Clinico NIH (2023), meno del 35% degli studi sui siRNA hanno riportato risultati di sicurezza a lungo termine oltre i 24 mesi, rendendo le autorità di regolamentazione caute nei processi di approvazione.

L'espansione delle applicazioni oltre le malattie del fegato guida la crescita del mercato

Opportunità

Un grande potenziale di sviluppo nel mercato terapeutico dei piccoli RNA interferenti (siRNA) è il suo ampliamento ad altre aree oltre alle malattie del fegato, come l'oncologia, i disturbi neurodegenerativi e le malattie respiratorie. Con il progresso nelle tecnologie di somministrazione, diventa sempre più semplice colpire il tessuto extraepatico con siRNA.

Ciò amplia altri campi terapeutici finora inaccessibili alle tecniche di RNA interferenza. La possibilità di soddisfare i bisogni medici insoddisfatti in malattie così complesse spinge l'industria e gli interessi accademici aggressivi. Questa diversificazione degli obiettivi legati alle malattie dovrebbe dare un grande contributo all'espansione del mercato.

• Secondo l'American Cancer Society (ACS, 2023), oltre 150 terapie siRNA focalizzate sull'oncologia sono in fase di sviluppo preclinico, mirando a percorsi come KRAS e BCL-2 in vari tumori solidi.

• Secondo l'Alliance for Regenerative Medicine (ARM, 2023), nel 2022 sono state avviate 47 partnership tra aziende biotecnologiche e istituzioni accademiche per migliorare il rilascio di siRNA tessuto-specifico.

Le barriere alla consegna dei tessuti non epatici limitano la crescita del mercato

Sfida

La principale minaccia del mercato terapeutico dei piccoli RNA interferenti (siRNA) è l'incapacità di fornire le molecole di siRNA a diversi tessuti non epatici. Sebbene la coniugazione GalNAc abbia ottimizzato il fegato come organo bersaglio, è fortemente complicato raggiungere qualsiasi altro organo, come il cervello, i polmoni o i tumori, utilizzando il siRNA.

Questi ostacoli sono il risultato della barriera biologica, che comprende l'assorbimento, la degradazione e l'eliminazione cellulare. I vincoli di consegna possono essere superati utilizzando metodi di formulazione superiori e una maggiore spesa in ricerca e sviluppo. Permane il problema di limitare il potenziale terapeutico dei siRNA nella maggior parte delle indicazioni patologiche.

• Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC, 2023), il 29% dei candidati siRNA negli studi in fase iniziale ha mostrato un'attivazione immunitaria da lieve a moderata, richiedendo attente strategie di dosaggio.

• Secondo il Comitato per le Terapie Avanzate dell'EMA (2023), il 42% delle proposte terapeutiche con siRNA richiedevano ulteriori studi preclinici sulla tossicità prima di ricevere l'approvazione condizionata.

 

•   
•   
  Scarica campione GRATUITO per saperne di più su questo rapporto

    

APPROFONDIMENTI REGIONALI SUL MERCATO TERAPEUTICO DEI PICCOLI RNA INTERFERENTI (SIRNA).

• America del Nord

Forti infrastrutture e innovazione guidano la crescita del mercato del Nord America.

La regione del Nord America ha il più grande mercato di terapie a base di piccoli RNA interferenti (siRNA) perché dispone di un elevato livello di infrastrutture biofarmaceutiche, di un elevato livello di finanziamenti per la ricerca e di un accesso anticipato alle tecnologie avanzate di RNA. Nella regione si trovano le principali società di terapia dell'RNA e gli studi clinici. Nel mondo, il mercato terapeutico degli RNA interferenti piccoli (siRNA) degli Stati Uniti è il più grande espositore in crescita negli Stati Uniti. Le approvazioni della FDA, le attività commerciali collaborative e gli investimenti intensivi nella ricerca e sviluppo basati sull'RNA vengono tutti effettuati dagli Stati Uniti. La leadership testimonia che il Nord America è leader mondiale nelle innovazioni siRNA.

• Europa

La forza accademica e gli investimenti alimentano la crescita del mercato europeo

L'Europa ha la sua quota nel mercato terapeutico dei piccoli RNA interferenti (siRNA), tra cui una potente comunità di ricerca accademica, un quadro normativo favorevole e una percentuale crescente di investimenti in farmaci basati su RNA. Diverse aziende biotecnologiche in altri paesi, come Germania, Regno Unito e Svizzera, stanno facendo progressi con il progetto siRNA. Lo sviluppo clinico è avanzato attraverso programmi di finanziamento europei e progetti di lavoro di squadra con aziende farmaceutiche internazionali. L'area sta inoltre godendo del livello avanzato di conoscenza e di esposizione all'uso della medicina di precisione. Tutto ciò rende l'Europa un attore dominante sulla strada verso la crescita delle terapie a base di siRNA.

• Asia

Gli investimenti e le sperimentazioni nel campo delle biotecnologie accelerano la crescita del mercato asiatico

L'Asia detiene una notevole quota di mercato delle terapie per i piccoli RNA interferenti (siRNA) a causa dei crescenti investimenti nella biotecnologia, del progresso nelle infrastrutture sanitarie e dell'interesse per la medicina genomica. Paesi come Cina, Giappone e Corea del Sud sostengono direttamente la ricerca sull'RNA a livello governativo in termini di ricerca e finanziamenti. Le aziende farmaceutiche locali stanno stringendo partnership strategiche con attori internazionali nel tentativo di ridurre lo sviluppo della medicina siRNA. Nella regione, oltre a quella delle malattie rare, è in aumento anche la rappresentanza dell'oncologia per quanto riguarda l'attività di sperimentazione clinica. Questo impulso sta rendendo l'Asia un centro in forte espansione per la ricerca e la commercializzazione dei siRNA.

PRINCIPALI ATTORI DEL SETTORE

Le partnership e le innovazioni dei principali attori guidano la crescita del mercato

Secondo i principali attori del settore, importanti contributi nel mercato Terapeutici del piccolo RNA interferente (siRNA) sono dovuti a partenariati efficaci, livelli crescenti di investimenti in ricerca e sviluppo e grande successo con il lancio di prodotti. Organizzazioni aziendali, come Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna e Arrowhead, stanno sviluppando pipeline cliniche e ricevendo l'approvazione delle autorità di regolamentazione per i farmaci basati su siRNA.

• Alnylam Pharmaceuticals (USA): secondo la FDA (2023), Alnylam ha prodotto oltre 120.000 dosi dei suoi farmaci siRNA, tra cui ONPATTRO e GIVLAARI, servendo pazienti in più di 35 paesi.

• Ionis Pharmaceuticals (USA): secondo il NIH (2023), Ionis ha segnalato oltre 15 programmi in corso basati su siRNA in studi clinici in fase iniziale e avanzata, concentrandosi su terapie mirate al fegato e al sistema nervoso centrale.

Si stanno concentrando maggiormente su nuovi sistemi e indicazioni di consegna, il che sta alimentando la crescita del mercato. Inoltre, le alleanze con aziende biotecnologiche e con università stanno contribuendo all'innovazione, mentre i loro piani di commercializzazione globale stanno contribuendo all'espansione della disponibilità e dell'influenza delle terapie a base di siRNA in tutte le parti del mondo.

Elenco delle principali aziende terapeutiche con piccoli RNA interferenti (Sirna).

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

SVILUPPO DEL SETTORE CHIAVE

20 maggio 2025Sirius Therapeutics ha inoltre annunciato un'ampia partnership con CRISPR Therapeutics per lo sviluppo e la co-commercializzazione di SRSD107, un siRNA di prossima generazione a lunga durata d'azione mirato al Fattore XI; CRISPR riceverà una partecipazione azionaria nella società di circa il 20% e Sirius Therapeutics corrisponderà a CRISPR Therapeutics un pagamento in contanti una tantum di circa 17 milioni di dollari USA. Lo studio di Fase 1 ha riscontrato una diminuzione di oltre il 93% nell'attività e nell'efficacia del Fattore XI, osservata fino a sei mesi dopo la dose. In base all'accordo, CRISPR pagherà un anticipo di 25 milioni di dollari in contanti e 70 milioni di dollari in azioni e condividerà anche costi e profitti equamente con Sirius ma avrà il diritto di concedere in licenza fino a 2 altri programmi siRNA aggiuntivi.

COPERTURA DEL RAPPORTO

Lo studio comprende un'analisi SWOT completa e fornisce approfondimenti sugli sviluppi futuri del mercato. Esamina vari fattori che contribuiscono alla crescita del mercato, esplorando un'ampia gamma di categorie di mercato e potenziali applicazioni che potrebbero influenzarne la traiettoria nei prossimi anni. L'analisi tiene conto sia delle tendenze attuali che dei punti di svolta storici, fornendo una comprensione olistica delle componenti del mercato e identificando potenziali aree di crescita.

Questo rapporto di ricerca esamina la segmentazione del mercato utilizzando metodi sia quantitativi che qualitativi per fornire un'analisi approfondita che valuti anche l'influenza delle prospettive strategiche e finanziarie sul mercato. Inoltre, le valutazioni regionali del rapporto considerano le forze dominanti della domanda e dell'offerta che influiscono sulla crescita del mercato. Il panorama competitivo è dettagliato meticolosamente, comprese le quote di importanti concorrenti di mercato. Il rapporto incorpora tecniche di ricerca non convenzionali, metodologie e strategie chiave adattate al periodo di tempo previsto. Nel complesso, offre informazioni preziose e complete sulle dinamiche del mercato in modo professionale e comprensibile.