ムコ多糖症治療市場規模、シェア、成長、産業分析、種類別（静脈内および脳室内（ICV））、用途別（病院、診療所、その他）、地域別洞察と2034年までの予測

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ムコ多糖症治療市場の概要

世界のムコ多糖症治療市場規模は2025年に27億7,300万米ドルで、2034年までに45億5,000万米ドルに達すると予測されており、予測期間中に5.5%のCAGRを示します。

ムコ多糖症（MPS）治療薬市場は、酵素補充療法（ERT）に関連した進歩と患者集団の疾患意識の高まり、希少疾患の管理に対する政府の支援により、着実に成長しています。 MPS は、臓器の機能不全を引き起こすグリコサミノグリカンの蓄積を引き起こす、酵素欠損を伴う遺伝性リソソーム貯蔵障害のグループを表すために使用される総称です。遺伝性疾患の発生率の増加と診断の強化により、早期段階での疾患の検出と治療の増加につながりました。バイオ医薬品企業はまた、従来の ERT が効果のない領域である神経症状を治療するために、血液脳関門を通過できる新しい治療法の研究開発に多大なリソースを投入しています。さらに、先進地域では新生児スクリーニングプログラムの拡大が普及しており、早期治療と患者の予後の改善につながっています。

さらに、新規製剤の臨床試験と規制当局の承認の拡大も市場の成長を促進しています。バイオテクノロジー企業と学術機関の間の戦略的パートナーシップにより、遺伝子治療と基質削減戦略の革新が推進されています。発展途上国では、高額な治療費と限られたアクセスが依然として課題となっていますが、医療費の増大と孤児疾患に対する政府の支援により、そのような障壁は緩和されつつあります。薬物標的の継続的な進歩と分子標的療法への焦点により、近い将来、MPS治療市場の成長が促進されると予想されます。

新型コロナウイルス感染症の影響

ムコ多糖症の治療新型コロナウイルス感染症のパンデミックによる治療アクセスと診断の深刻な混乱により、業界は悪影響を及ぼした

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の世界的なパンデミックは前例のない驚異的なものであり、市場ではパンデミック前のレベルと比較してすべての地域で需要が予想を下回っています。 CAGRの上昇を反映した市場の急激な成長は、市場の成長と需要がパンデミック前のレベルに戻ったことによるものです。

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックがムコ多糖症（MPS）治療市場に与えた影響は、プラスとマイナスの両方があります。最初のロックダウンと医療システムへの圧倒的な負担の結果、ほとんどの診断は遅れ、酵素補充療法 (ERT) 計画は中断され、臨床試験は遅れました。旅行が制限され、病院が新型コロナウイルス感染症対応サービスを優先したため、専門の治療センターにアクセスすることは患者にとって大きな障害となっていた。この混乱は、特に在宅での点滴サービスが利用できない国において、治療計画の忠実性に悪影響を及ぼしました。しかし、この緊急事態により、遠隔診療や在宅点滴プログラムなどの遠隔医療オプションの導入も促進され、患者が継続的な治療を受けやすくなりました。製薬会社と医療システムは迅速に方向転換し、治療と患者サポート プログラムの提供のための柔軟なモデルを作成することができました。さらに、パンデミック後の回復戦略により、RMPS などの希少疾患における研究資金提供と臨床試験の再開が促進されました。最終的な影響は一時的なものでした。混乱により市場は一時的に後退しましたが、新たに強化されたデジタルインフラストラクチャと患者中心のケアパラダイムは、MPS 治療領域に永続的で前向きな成果を生み出すことが期待されています。

最新のトレンド

市場の成長を促進する遺伝子治療と個別化治療アプローチの進歩

今後数年間でムコ多糖症（MPS）治療市場を形成すると予想される重要なトレンドの 1 つは、長期または治癒効果を達成するための遺伝子治療と精密医療への注目が高まっていることです。ただし、酵素は血液脳関門を通過できないため、ERT は神経学的関与には対処できません。また、ERT は体性症状を効果的に治療しますが、神経学的合併症には効果がありません。これに対抗するために、多くのバイオ医薬品企業は、アデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子治療と、MPS の原因となる根本的な遺伝子変異を目的としたゲノム編集アプローチに焦点を当てています。初期段階の臨床研究で酵素活性の強化とグリコサミノグリカンの貯蔵量の減少が示されているため、これらの戦略は勢いを増しています。さらに、遺伝子スクリーニングとバイオマーカーに基づく診断を組み合わせて治療計画を調整する、患者固有の治療パラダイムが最前線になることが予想されます。大学、バイオテクノロジー、患者団体が協力して研究を進めており、この分野のイノベーションを推進しています。これらの発展は（最近のオーファンドラッグ開発の規制上の奨励と合わせて）MPS治療の状況を、より安全でより強力で持続的な治療選択肢へと真に変えつつあります。

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ムコ多糖症治療市場セグメンテーション

タイプ別

種類に基づいて、世界市場は静脈内と脳室内 (ICV) に分類できます。

• 静脈内: 酵素補充療法 (ERT) の大部分がこの経路で提供されるため、静脈内セグメントはムコ多糖症治療市場で最大のシェアを占めています。これにより、酵素の全身送達が可能になり、肝臓、脾臓、心臓におけるグリコサミノグリカンの蓄積が大幅に減少することが示されています。患者の転帰を向上させ、静脈内 ERT の利用を拡大することは、輸液製剤と安全性関連の技術革新の継続的な開発です。

• 脳室内 (ICV): ICV セグメントは、静脈内経路の影響を受けない MPS の神経症状に焦点を当てるための効果的な治療戦略としても浮上しています。この方法では、治療用酵素または遺伝子治療を脳脊髄液に導入し、これらの分子を中枢神経系に送り込みます。有望な臨床試験結果と研究パートナーシップがその進歩を推進しており、ICV の送達は次世代の MPS 治療法にとって重要です。

用途別

アプリケーションに基づいて、世界市場は病院、診療所、その他に分類できます。

• 病院: 病院は引き続き MPS ケアの主要な治療場所であり、専門的なケア、点滴、診断を提供します。訓練を受けた人材と洗練されたインフラストラクチャが利用できるため、静脈内治療が安全かつ効果的に提供されます。病院ベースの研究プログラムの増加も、新しい治療法の受け入れに貢献しています。

• クリニック: 外来および在宅ケア提供モデルの選好が高まった結果、クリニックのセグメントは拡大しています。代謝性多系統障害 (MPS) MPS 患者にフォローアップ ケア、遺伝カウンセリング、継続的ケアを提供するために、代謝専門クリニックが設立されています。また、ERT 依存患者のケアの利便性と継続性も向上します。

• その他: このセクションは、緩和ケアと支持療法を支援する在宅点滴センター、研究センター、リハビリテーション センターで構成されます。遠隔医療の統合と遠隔監視ソリューションが進化し続けるにつれて、従来とは異なる環境で院外で MPS 治療を受ける患者が増えています。この波は、特に医療インフラが限られている地域でのアクセシビリティを高めています。

市場ダイナミクス

市場のダイナミクスには、市場の状況を示す推進要因と抑制要因、機会、課題が含まれます。

推進要因

遺伝性疾患の有病率の増加と早期診断の進歩により市場を活性化

ムコ多糖症（MPS）などの先天性代謝異常症（IEM）の発生率の増加は、ムコ多糖症治療市場の成長に寄与する主要な要因です。次世代シーケンス (NGS)、酵素アッセイ、新生児スクリーニング プログラムの拡張などの診断における技術の進歩により、MPS 患者の早期かつより正確な特定が可能になりました。酵素補充療法 (ERT) の早期開始は不可逆的な臓器損傷を防ぎ、生活の質の向上につながるため、高い治療効果を達成するには早期診断が非常に重要です。政府と医療制度は、家族が遺伝の危険因子について知り、早期治療の選択肢についての意識を高めるために、遺伝カウンセリングサービスを推進しています。これに加えて、遺伝子検査センターの数の増加、診断研究所と製薬会社との連携により、世界レベルでの希少疾患の特定が支援されています。専門的な診断の認識と利用可能性が高まるにつれて、MPS 治療の対象となる患者の数は世界中で増加しており、そのような患者を治療するための高度なソリューションに対する需要は着実に増加しています。

市場拡大に向けたオーファンドラッグ開発への研究開発投資と規制支援の増加

さらに、バイオ製​​薬企業による研究開発投資の増加と希少疾病用医薬品に対する規制上のインセンティブの利用可能性は、ムコ多糖症治療市場の成長を促進すると予想されるその他の要因の一部です。希少疾患としての MPS は、米国 FDA や EMA などの規制当局によって提供される加速承認経路および市場独占性インセンティブの対象となります。これらのインセンティブはイノベーションを促進し、高額な研究への投資による経済的負担を軽減します。トッププレイヤーは、満たされていない臨床ニーズを満たすために、遺伝子治療、基質削減療法 (SRT)、および幹細胞ベースの治療に積極的に取り組んでいます。大手バイオテクノロジー企業と研究大学の間の戦略レベルでの協力は、臨床試験と医薬品の商業化の加速につながっています。患者擁護団体やコンソーシアムも、研究に資金を提供し、希少疾患に対する意識を高めることに大きく貢献しています。強力な政策支援、資金調達計画、技術的能力開発の総合効果により、MPS 治療分野は引き続き大幅な成長を推進しています。

抑制要因

発展途上地域における高額な治療費とアクセスの制限が市場の成長を妨げる可能性がある

市場の成長を抑制する主な要因は、酵素補充療法（ERT）、遺伝子療法、生涯にわたる患者管理などの MPS 治療に関連するコストが高いことです。これらの治療法は通常、生涯にわたって受けなければならず、患者一人当たり毎年数十万ドルの費用がかかり、家族や医療制度に多大な経済的負担を加えています。先進国では償還制度が利用可能ですが、低・中所得環境ではほとんど提供されておらず、利用しやすさに不平等があります。さらに、治療を安全に提供するには専門の医療施設と訓練を受けた医療従事者が必要ですが、発展途上国ではどちらも不足しています。生物学的医薬品の保管と輸送に必要なコールドチェーン物流は、運営コストを増加させ続けています。したがって、発展途上地域の患者は依然として治療が遅れ、治療が中止されています。 = 命を救う MPS 治療に必要な経済的およびインフラストラクチャーのこの格差は、すべての潜在的なユーザーのアクセスを制限し、したがって世界規模の市場の潜在的な成長に損害を与えます。

遺伝子治療と新興市場の可能性を拡大し、市場での製品の機会を創出

機会

ムコ多糖症（MPS）治療市場は、遺伝子治療の急速な進歩と発展途上のヘルスケア市場における未開発の機会により、大きな利益をもたらす可能性を秘めています。患者の生涯にわたって投与する必要がある従来の酵素補充療法（ERT）とは異なり、遺伝子治療は、酵素欠乏の根本的な原因に遺伝子レベルで取り組むことで、1回限りの治癒治療を提供できる可能性があります。 AAV と LV を使用した複数の臨床研究では、特に MPS I、II、および Ⅲ に対して、酵素活性を回復し、疾患の進行を止めることが期待できることが実証されています。この画期的な進歩により、慢性疾患管理が変革され、患者の生活の質が大幅に向上する可能性があります。

さらに、インド、中国、ブラジルなどの新興国における医療インフラの発展とバイオテクノロジー産業への投資の増加も、さらなる発展を促進しています。さらに、より高度な治療法の使用を支援するために、これらの地域の政府による希少疾患および希少疾病用医薬品プログラムへの支援を強化しています。認知度とアクセスのしやすさが高まるにつれ、これらの地域は世界の MPS 治療市場に大きく貢献する地域として浮上すると予想されます。

複雑な疾患管理と既存の治療法の限られた有効性は、消費者にとって潜在的な課題となる可能性がある

チャレンジ

疾患管理の複雑さと、現在利用可能な治療法では神経症状の制御が不十分であることが、MPSの治療において大きな課題となることが予想されます。 ERT は現在推奨されている治療法ですが、この病気の体性症状を対象としたものであり、血液脳関門を通過して中枢神経系の合併症を治療するものではありません。したがって、長期にわたる治療の後でも、患者は認知機能の低下や神経学的合併症に悩まされます。

MPS サブタイプがまれで不均一であるため、診断と治療の決定はさらに複雑になり、その結果、介入が遅れ、臨床転帰が不安定になります。さらに、遺伝子治療と脳室内（ICV）投与は有望ではありますが、安全性、免疫反応、および法外に高額な開発費用の点で大きな障害に直面しています。治療薬の開発者は、製造の複雑さと厳格な規制監視というさらなる課題に対処する必要があります。将来の治療革新において、より完全な疾患制御とより大きな患者利益を達成するには、これらの臨床的および物流上の制限を克服する必要があります。

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ムコ多糖症治療市場の地域別洞察

• 北米

米国のムコ多糖症治療市場は、高度な治療オプションの利用可能性、主要プレーヤーの存在、病気に対する意識の高まり、支援的な研究インフラストラクチャーにより、最大の収益シェアを誇っています。治療法の導入は、償還政策や希少疾病用医薬品の規制とともに、希少疾患研究に対する政府の資金提供によって推進されています。新しい酵素置換（ERT）や遺伝子治療も一流の病院で利用可能であり、患者は最先端の治療を受けることができます。この国は、現在の臨床試験と製薬会社と研究機関の間の戦略的パートナーシップにより、MPS においても進歩しています。精密医療および在宅点滴プログラムへの投資の増加は、長期にわたる疾病管理に貢献する要因の一つであり、これは世界市場における北米の主導的な地位を維持するのにも役立ちます。

• ヨーロッパ

ヨーロッパは、堅牢な医療システム、早期診断プログラム、支援的な規制枠組みによって、ムコ多糖症治療市場で大きなシェアを占めています。ドイツ、フランス、英国などの国々は、希少疾病用医薬品の承認や新生児スクリーニングの取り組みの拡大に積極的に取り組んでいます。この地域は患者中心の医療に重点を置き、継続的な研究開発資金を提供しているため、酵素補充や遺伝子ベースの治療などの先進的な治療法の採用に貢献しています。ヨーロッパ全土の共同研究ネットワークにより、臨床転帰が改善され、医薬品開発が加速されています。さらに、政府の補助金と非営利団体の支援により、まれな代謝性疾患の患者が治療を受けやすくなります。

• アジア

アジア太平洋地域は、医療インフラの改善と希少疾患に対する意識の高まりにより、ムコ多糖症治療薬の市場シェアが急速に拡大しつつあります。日本、中国、インドなどの国々は、アクセシビリティを高めるために、遺伝子検査、希少疾患の登録、現地の医薬品生産に投資しています。世界的な製薬会社と地域のバイオテクノロジー企業とのパートナーシップにより、臨床研究と技術移転が推進されています。治療費と診断の遅れは依然として課題ですが、希少疾病用医薬品政策や資金提供の取り組みを通じた政府の支援の拡大が障壁の克服に役立っています。医療保険適用範囲と患者擁護プログラムの拡大により、先進的な治療法へのアクセスがさらに改善され、アジア太平洋地域が今後数年間の MPS 治療市場の重要な成長拠点として位置づけられています。

主要な業界関係者

イノベーションと市場拡大を通じて市場を形成する主要な業界プレーヤー

ムコ多糖症（MPS）治療市場の大手企業は、世界的な存在感を強化するために、研究革新、戦略的提携、患者中心の取り組みに積極的に注力しています。多くの企業は、現在の治療法では対処できない神経症状に対処するために、血液脳関門を通過できる次世代の遺伝子治療や酵素補充療法（ERT）の開発に多額の投資を行っています。バイオテクノロジー企業と製薬会社の間の戦略的パートナーシップにより、臨床試験が加速され、新しい医薬品製剤の規制当局の承認が前進しています。さらに、各企業は、特に新興市場における世界的なアクセスを改善するために、製造能力と流通ネットワークを拡大しています。いくつかの組織は、病気の認識と早期診断を強化するために、患者擁護団体や医療機関と緊密に連携しています。業界リーダーは、デジタル医療プラットフォームと個別化された治療アプローチを統合することで、患者のアドヒアランスと治療結果の向上を目指しています。これらの共同の取り組みにより、MPS の治療環境が再構築され、手頃な価格と世界的な治療の公平性を目指しながらイノベーションが推進されています。

ムコ多糖症治療のトップ企業のリスト

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) (Japan)
• Denali Therapeutics (United States)
• ArmaGen (United States)
• REGENXBIO Inc. (United States)
• Sangamo Therapeutics (United States)
• BioMarin (United States)
• Lysogene (France)
• Abeona Therapeutics Inc. (United States)
• Ultragenyx Pharmaceutical (United States)
• Genzyme Corporation (United States)

主要産業の発展

2024 年 5 月:デナリ・セラピューティクス（米国）は、ムコ多糖症II型（ハンター症候群）に対する酵素補充療法の治験薬であるDNL310の第3相臨床試験の開始を発表した。この開発は、患者の認知的転帰と身体的転帰の両方を改善することを目的とした血液脳関門通過療法の進歩における重要な一歩となり、リソソーム蓄積障害の治療分野におけるデナリのリーダー的地位を強化しました。

レポートの範囲

このレポートは、市場動向、技術進歩、競争環境などの主要な要素をカバーする、ムコ多糖症治療市場の包括的な分析を提供します。種類や用途別に重要なセグメントを調査し、病院、診療所、その他の医療現場における静脈内および脳室内療法のパフォーマンスに関する詳細な洞察を提供します。さらに、地域の成長パターンに焦点を当て、先進的な酵素補充および遺伝子治療の需要を促進する主な貢献国と新興市場を特定します。

さらに、このレポートは、主要企業、その戦略的取り組み、合併、買収、および治療へのアクセスの拡大を目的とした進行中の臨床試験についての詳細なレビューを提供します。また、規制の枠組み、償還ポリシー、市場の将来の軌道を形作るイノベーションのパイプラインについても調査します。このレポートは、定性的データと定量的データの両方を分析することにより、ムコ多糖症治療業界の進化するダイナミクスを理解しようとしている利害関係者、投資家、医療専門家にとって貴重なリソースとして役立ちます。