希少疾患の市場規模、シェア、成長、業界分析、タイプ別(腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、心臓血管、呼吸器、免疫療法など)、用途別(病院薬局、小売薬局など)、および2026年から2035年までの地域の洞察と予測

最終更新日:27 January 2026
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孤児疾患市場レポートの概要

世界の希少疾患市場は、2026年に5億2,000万米ドルと評価され、2035年までに14億9,000万米ドルに達すると予測されています。2026年から2035年にかけて約14.1%の年間平均成長率(CAGR)で成長します。

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希少疾患または希少疾患は、特定の国で多数の人々に影響を与えない疾患として定義されており、この論文の目的では、アメリカ合衆国の患者数は 2,000 人未満であると言われています。このような病気はまれではありますが、世界中の何百万人もの患者に影響を与えるため、診断、治療、調査すべき多くの問題が生じています。この場合、「孤児」という用語の使用は、実際にそうするための経済的刺激がなかったため、製薬業界がこれらの病気にもっと頻繁に対処し、治療することにほとんど関心が示されていなかったという事実を認めていることになります。

新型コロナウイルス感染症の影響

市場の成長は抑制されるトライアルの停止または速度低下

新型コロナウイルス感染症(COVID-19)の世界的なパンデミックは前例のない驚異的なものであり、市場ではパンデミック前のレベルと比較してすべての地域で予想を下回る需要が発生しています。 CAGRの上昇を反映した市場の急激な成長は、市場の成長と需要がパンデミック前のレベルに戻ったことによるものです。

新型コロナウイルス感染症の現在の状況によれば、これらの疾患の市場はいくつかの不利な点に直面しています。希少疾患に苦しむ患者は、新型コロナウイルス感染症がもたらす主要な脅威と戦うためにロックダウンを実施し、多くの医師や医療施設を振り向ける必要性により治験が中止または遅延されたため、より長く待たなければならなかったり、まったく治療を受けることができなかった。これは患者に損害を与え、新しい希少疾病用医薬品の承認に大幅な遅れをもたらしたため、業界に混乱をもたらしました。さらに、リソソーム蓄積症に苦しむ患者は、基本的な処方薬を含む通常の治療を受けることが困難であり、それが病気を悪化させると主張している。

最新のトレンド

市場の成長を促進する遺伝子治療、個別化医療、バイオテクノロジー

世界市場に存在するトレンドは、遺伝子治療、個別化医療、バイオテクノロジーの新たな傾向によって後押しされ、投資とイノベーションを中心に展開しています。これらは、製薬会社が個別化医療を開発するために使用しているテクノロジーの一部であり、主に希少疾患の原因となる遺伝子変異を修正します。 FDA や EMA などの他の当局も、ますます効率的な医療提供を進めており、希少疾病用医薬品の承認を簡素化するための奨励金さえ提供しています。 

 

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孤児疾患市場 セグメンテーション

タイプ別

タイプに基づいて、市場は腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、心臓血管学、呼吸器学、免疫療法などに分類できます。

  • 腫瘍学: ある種の白血病、肉腫、NE 腫瘍などの特定の新生物に影響を与えます。医薬品と進歩は、病気の治療と予防に使用されるアプローチです。この状態に対処するのに役立つ効果的な治療法や試験をランダムに検索します。

 

  • 血液学:これは、血友病、サラセミアなどの血友病、鎌状赤血球貧血など、輸血のみに頼ることができる特定の血液病態を引き起こす疾患で構成されています。遺伝学の問題の進歩は、これらの病気の管理と治療に使用できる新薬の発見の開始とともに、遺伝的記述に特に言及した治療の哲学的モデルに対する意識の高まりをもたらしました。

 

  • 神経学: ハンチントン病、運動ニューロン疾患などの神経疾患や、遺伝性疾患である筋ジストロフィーなどのその他の疾患が対象となります。神経疾患の管理とリハビリテーションにおける有益な進歩と、遺伝子編集技術の大幅な進歩。生活の質の向上と症状発現の軽減という理想の抽象化。

 

  • 内分泌学: アジソン病危機からクッシング症候群、さらには原発性副甲状腺機能亢進症、薬物ホルモン補充療法などの市販薬、薬物送達の効率的なシステムまで多岐にわたります。彼らは、悪影響の発生を防ぐために、初期診断や初期治療などの特定の形態のケアが複合的に増加していることを発見しました。

 

  • 心血管: 非常にまれな遺伝子型である肺動脈高血圧症 (PAH) や家族性高コレステロール血症などの疾患が含まれます。 問題の原因に対処するために設計された新しい生物製剤と低分子薬。 感染症の管理を改善するためのハイテク画像診断ツールの効果的かつ早期の適用と解釈。

 

  • 呼吸器:嚢胞性線維症や特発性肺線維症などの疾患も対象となります。 吸入療法とCFTRモジュレーター群のさらなる進歩により、より良い結果が得られます。 研究助成金が増えれば、驚くべきことに、患者の活動も増えます。

 

  • 免疫療法: 従業員の専門分野は、特に PID を含む希少疾患である自己免疫疾患や免疫不全など、当社のニッチなアプローチに基づいています。 新薬の有効性: モノクローナル抗体と免疫チェックポイント阻害剤。 免疫系を標的とすることを目的とした新規候補のパイプラインの増加。

用途別

アプリケーションに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、その他に分類できます。

  • 病院薬局: 本質的に複雑で、慎重な投与が必要な場合が多い特定の病気に対する患者の治療法や薬の選択肢を広げます。複数の健康上の問題を抱える患者に提供されるケアの質を向上させるために、さまざまな医療提供者間のパターン化されたケア チームワークのシステムについて説明します。臨床試験や研究の目的地となる場合があり、これはクライアントが新しい治療法や実験的治療を受けることができることを意味します。

 

  • 小売薬局: 外来で治療を受けているいくつかの病気の患者のサプリメントの入手を容易にします。服薬コンプライアンス、カウンセリング、薬物と栄養素の相互作用への対処の面でクライアントをサポートします。患者が自宅の近くで薬を入手できるようにすることで、患者の満足度が向上し、通院頻度が軽減されます。

推進要因

市場を拡大するバイオテクノロジーと遺伝子治療の進歩

希少疾病市場の成長の主な推進要因の1つは、バイオテクノロジーと遺伝子治療の進歩です。バイオテクノロジーと遺伝子治療の分野における最近の進歩により、希少疾患への取り組み方が変わりつつあります。このような進歩は、これらの疾患の遺伝子および分子病理の解明に役立ち、そのような場合に潜在的に治癒する可能性がある個別の治療の可能性を高めます。 

市場を前進させるための規制によるインセンティブとサポート

米国の希少疾病用医薬品法などの政策や他の地域のその他の政策は、製薬業界による希少疾病用医薬品の開発の動機付けに役立ちます。これらには市場独占権、税額控除、助成金が含まれており、後者は後に返済を伴わない融資形態となります。

抑制要因

この市場に潜在的な障害となる新薬の製造コストの高さ

この事業の大きな限界の 1 つは、新薬の生産とこれらの病気の治療に関連するコストが高いことであると認識されています。希少疾患の治癒や治療は、新薬の製造が複雑で高価であることに加え、市場が限られているため、研究や臨床試験に関してはそれほど多くの資金を集めません。これらの費用を患者と医療機関から回収するのが一般的ですが、これはオーファンドラッグが高価であるため、多くの患者が入手できないことを意味します。 

孤児疾患市場の地域的洞察

北米が市場を支配する 厳格な政府の政策と組織

市場は主にヨーロッパ、ラテンアメリカ、アジア太平洋、北米、中東およびアフリカに分類されます。

北米は、主に厳格な政府の政策と組織、よく発達した医療制度、研究開発の推進のための資金の増加により、希少疾病市場シェアで最も支配的な地域として浮上しています。この分野は、希少疾患を持つ人々のための高価だが人生を変える医薬品の生産を促進するために米国で施行された希少疾病者医薬品法などの有利な政策によって今も支えられている。さらに、北米のこの分野のすべての利害関係者には、いくつかの関連する製薬およびバイオテクノロジー産業、主要な研究施設および組織が含まれており、参加者間の高いレベルの相互関係がこの分野の進歩に貢献しています。 

業界の主要プレーヤー

研究開発を通じて希少疾病市場を変革する主要企業

主要な産業界の参加者は、新しい治療法を考案するための研究開発への巨額の投資を通じて、この市場の発展を決定する上で重要な役割を果たしています。これらの企業は、新しい治療法の開発や、治療の新たな基準を設定する大規模な臨床試験の開始でも重要な役割を果たす可能性があり、病気の治療に新たなアプローチを開く可能性があります。これにより、企業はさまざまな規制を管理して、そのほとんどが独占して市場に参入する新しい希少疾病用医薬品に関する特許シールドを獲得する能力を得ることができます。 

希少疾病のトップ企業のリスト

  • Bristol-Myers Squibb (U.S.)
  • Novartis (Switzerland)
  • Celgene (U.S.)
  • Roche (Switzerland)
  • Pfizer (U.S.)

産業の発展

2024年:武田薬品工業は、血友病との闘いにおいて世界をリードする製薬会社の 1 つです。彼らは出血性疾患の治療の提供において大きく進歩した会社です。この契約の焦点は、シャイアー買収後の武田にとって鍵となった血友病市場にあった。武田薬品は血友病に関する研究を継続的に行っており、同社はこの希少疾患の患者のニーズに応える戦略的に有利な立場にある。

レポートの範囲

このレポートは、読者が世界の希少疾病市場をさまざまな角度から包括的に理解するのに役立つことを目的とした歴史分析と予測計算に基づいており、読者の戦略と意思決定に十分なサポートも提供します。また、この調査は SWOT の包括的な分析で構成されており、市場内の将来の発展についての洞察を提供します。それは、今後数年間の市場の軌道に影響を与える可能性のあるイノベーションの動的なカテゴリーと潜在的な分野を発見することにより、市場の成長に貢献するさまざまな要因を調査します。この分析には、最近の傾向と歴史的な転換点の両方が考慮されており、市場の競合他社を総合的に理解し、成長可能な分野を特定します。

この調査レポートは、定量的および定性的方法の両方を使用して市場の細分化を調査し、市場に対する戦略的および財務的観点の影響も評価する徹底的な分析を提供します。さらに、レポートの地域評価では、市場の成長に影響を与える支配的な需要と供給の力が考慮されています。主要な市場競合他社のシェアなど、競争環境が細心の注意を払って詳細に説明されています。このレポートには、予想される時間枠に合わせて調整された型破りな研究手法、方法論、主要な戦略が組み込まれています。全体として、市場のダイナミクスに関する貴重かつ包括的な洞察を専門的にわかりやすく提供します。

希少疾病市場 レポートの範囲とセグメンテーション

属性 詳細

市場規模の価値(年)

US$ 0.52 Billion 年 2026

市場規模の価値(年まで)

US$ 1.49 Billion 年まで 2035

成長率

CAGR の 14.1%から 2026 to 2035

予測期間

2026 - 2035

基準年

2025

過去のデータ利用可能

はい

地域範囲

グローバル

対象となるセグメント

タイプ別

  • 腫瘍学
  • 血液学
  • 神経内科
  • 内分泌学
  • 心臓血管
  • 呼吸器系
  • 免疫療法
  • その他

用途別

  • 病院薬局
  • 小売薬局
  • その他

よくある質問

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