低分子干渉RNA（siRNA）治療薬の市場規模、シェア、成長、業界分析、タイプ別（リポソームベースの全身療法およびナノ粒子ベースの全身療法）、用途別（病院、研究機関、製薬およびバイオテクノロジー企業、学術機関）、地域別の洞察と2034年までの予測

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低分子干渉RNA（SIRNA）治療薬市場の概要

世界の低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場規模は、2025年に約20億8,000万米ドルで、2026年には23億8,000万米ドルに上昇すると予想され、2034年までに79億8,000万米ドルに達すると予測されており、2025年から2034年の期間を通じて約14.39%のCAGRで拡大します。

siRNA治療薬市場は、病気の進行を引き起こす特定の遺伝子のスイッチをオフにする可能性があるため、現代医学の分野における革命的な市場の1つになりつつあります。標的メカニズムは、遺伝病治療に新たな道を切り開き、がん治療やウイルス性疾患の治療に計り知れない可能性を秘めています。 siRNAベースの医薬品の研究開発投資の増加、実りある臨床試験、規制当局の承認は、市場の根本的な推進要因となっています。市場の原動力は、医療提供技術の向上と精密医療に対する需要の増加でもあります。その結果、多くの製薬会社は現在、この魅力的な治療プラットフォームを活用するためのパイプラインを積極的に構築しています。

主な調査結果

新型コロナウイルス感染症の影響

新型コロナウイルス感染症パンデミック中の市場急騰により、低分子干渉RNA（siRNA）治療薬業界にプラスの効果があった

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の世界的なパンデミックは前例のない驚異的なものであり、市場ではパンデミック前のレベルと比較して、すべての地域で予想を上回る需要が発生しています。 CAGRの上昇を反映した市場の急激な成長は、市場の成長と需要がパンデミック前のレベルに戻ったことによるものです。

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックは、低分子干渉RNA（siRNA）治療市場に有益な影響を及ぼし、世界中でRNAベースの治療に関する研究がレベルアップし、RNA技術に対する認識が高まりました。 siRNA プラットフォームへのさらに多くの投資とパートナーシップは、すぐに使える抗ウイルス アプローチに対する切実なニーズによって引き起こされました。この推進力により、臨床パイプラインが増加し、多くの候補の標的開発スケジュールが加速されました。一般に、パンデミックにより、RNA 干渉の治療能力に対する理解が深まったため、市場の成長規模が大幅に高まりました。

最新 トレンド

 GalNAc の提供はイノベーションを通じて市場の成長を促進します

低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場を再定義する最新の開発の中で、送達技術の迅速な開発が挙げられます。特に、肝臓を標的とした最大90％の有効性を実現するGalNAc結合システムの開発と使用が挙げられ、以前の静脈内投与と比較して、毎月の皮下送達の必要性が軽減されます。それ以上に、脂質ナノ粒子と細胞外小胞またはポリマー製剤の改良により、非肝組織へのアクセスが提供され、腫瘍学や心血管疾患などの資産クラスでの siRNA 使用の可能性が開かれています。市場の臨床パイプラインは大幅に拡大しており、2020 年から 2024 年の間に業界主催の治験が 150 件以上行われており、投資家の強い信頼とイノベーションの速度の速さを示しています。これらの傾向の中で、最も影響力のあるものの 1 つは、GalNAc 結合であると考えられます。GalNAc 結合は、投与頻度を減らし、副作用を減らし、患者の利便性を高める可能性があるため、より大きな導入と商業規模への移行の始まりを形成します。

• 米国食品医薬品局 (FDA、2023 年) によると、FDA が承認した siRNA 治療薬の数は、2022 年に 5 件の治療法に達しました。これには、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスなどの希少な遺伝性疾患を標的とした治療法も含まれます。

• 米国立衛生研究所 (NIH、2023) によると、2022 年に進行中の siRNA 臨床試験の 72% 以上で、細胞への取り込みを改善し、オフターゲット効果を低減するために脂質ナノ粒子送達技術が利用されました。

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低分子干渉 RNA (SIRNA) 治療薬市場セグメンテーション

タイプ別

タイプに基づいて、世界市場はリポソームベースの全身療法とナノ粒子ベースの全身療法に分類できます  

• リポソーム全身療法: リポソームによる全身治療は、siRNA 治療市場における一般的な送達メカニズムであり、生体適合性と siRNA 構築物を標的部位に運ぶ能力を実証しています。これらの脂質小胞では、siRNA が酵素による分解から保護され、血液循環時間が長くなります。 siRNA は細胞内送達によって細胞内に容易に侵入し、細胞膜と融合して細胞質に送達されます。このアプローチは初期の臨床成功において中心的な役割を果たしており、優れた特異性と毒性の軽減を実現するために現在も改良が続けられています。

• ナノ粒子ベースの全身療法:システムベースの治療におけるナノ粒子の使用は、肝臓以外の他の臓器に siRNA を送達するため、siRNA 治療市場で一般的になりつつあります。これらのポリマー、脂質、または無機製粒子は、安定性が向上し、放出制御が行われ、部位特異的に送達されます。免疫反応を回避する必要はありません。代わりに、腫瘍や脳などの困難な場所にアクセスできるように設計されている可能性があります。その結果、このような戦略は、がんや神経疾患などの複雑な疾患の治療の進化を促進しています。

用途別

アプリケーションに基づいて、世界市場は病院、研究機関、製薬およびバイオテクノロジー企業、学術機関に分類できます。

• 病院: siRNA 治療薬市場における病院の役割は、臨床試験や承認済みの siRNA 薬を使用した患者が治療される場所であるため、過小評価することはできません。これらは、薬物の投与、治療反応の観察、および起こり得る副作用への対応のサポート構造を提供します。 RNAベースの医薬品の急増に伴い、病院は現在、個別化医療の概念を受け入れています。彼らの役割は、研究室で開発された治療法を実際の診療や患者ケアに確実に移行することを保証します。

• 研究機関: 新しい siRNA 分子を生成し、遺伝子標的と送達システムを評価するための最新の研究分野は研究機関です。これらは、siRNA ベースの治療開発の根幹となる核となる知見を得るのに役立ちます。研究機関と業界関係者のパートナーシップは、医薬品開発期間の短縮に役立ちます。このような機関は、当局への提出やその後の臨床研究の補助として使用される前臨床検査も提供しています。

• 製薬企業およびバイオテクノロジー企業: siRNA ベースの治療法の進歩と商業化は、大規模な治療法の進歩に伴って製薬企業およびバイオテクノロジー企業によって促進されています。同社はまた、新しい RNA ベースの治療法を商業化するための研究開発、臨床試験、規制メカニズムに多額の資金を投入しています。これらの企業はパイプラインを増やし、戦略的パートナーシップ、合併、ライセンス契約を通じて世界的に事業を展開しています。精密医療と標的療法に重点を置くことで、市場に供給を続けています。

• 学術機関: 学術機関は、siRNA 治療アプローチに関連する多くの発見を生み出す革新者であり、研究結果を発表し、次世代の科学者を訓練するという意味で、この市場を支援しています。彼らは、遺伝子や送達システムの新しい標的を明らかにする可能性のある予備研究を開始する傾向があります。バイオテクノロジー企業とのパートナーシップは、学術的発見を商業化の候補者に進めるのに役立ちます。教育とイノベーションはすべて、業界におけるトップダウンの拡大に不可欠です。

市場力学

市場のダイナミクスには、市場の状況を示す推進要因と抑制要因、機会、課題が含まれます。

推進要因

遺伝病の蔓延が市場の大幅な成長を促進

遺伝病、がん、慢性疾患の負担が増大しているため、siRNAなどの標的治療薬の必要性が高まっています。病気の原因となる遺伝子のサイレンシングは、mRNA レベルを通じて効果的かつより特異的なサイレンシングを可能にする siRNA 治療薬によって達成されています。 siRNA ベースの薬剤による効果が実証されている質の高い症状には、トランスサイレチン アミロイドーシス、高コレステロール血症、ウイルス感染症などがあります。従来の治療法ではほとんどの場合、主要な遺伝的原因に対処できないため、SiRNA は臨床的に高い関心を集めています。発生率の増加は、市場においてそのような先進的な治療に対する需要が絶えず存在し、その結果、低干渉RNA治療薬市場が成長することを意味します。

• オーファネット希少疾病ジャーナル (欧州委員会、2023 年) によると、世界中で 320 を超える希少遺伝病が前臨床段階および臨床段階で siRNA ベースの治療の対象となっています。

• 欧州医薬品庁 (EMA、2023) によると、2'-O-メチル化を含む化学修飾により、臨床候補物質の 65% 以上で siRNA の安定性が向上し、血清ヌクレアーゼによる分解が減少しました。

高度な配送イノベーションが市場の成長と可能性を高める

特定の組織への分子の効率的な送達を標的とすることは、存在する siRNA の開発に対する重要な制限の 1 つです。これらの問題は、肝臓および脂質ナノ粒子を標的とするGalNAc結合などの画期的な進歩により最近解決され、臨床でより広範囲に適用できるようになりました。これらの成果により、治療の安定性とバイオアベイラビリティが向上し、オフターゲット効果が最小限に抑えられ、その結果、治療が可能になりました。より優れた送達システムにより、投与頻度も最小限に抑えられ、患者のコンプライアンスが確保されました。したがって、送達の革新は、siRNA の治療可能性をさらに解き放つ成長にとって不可欠な要素です。

抑制要因

安全性への懸念とターゲット外の影響が市場の成長を妨げる

オフターゲットと免疫系の活性化の問題は、低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場の主要な抑制要因の1つです。これは改善されましたが、場合によっては、siRNA 分子が標的以外の遺伝子を誤ってノックアウトし、望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。また、それらは合成的に製造されているため、免疫反応を介して安全性と忍容性に影響を与える可能性があります。このような生物学的課題に対処する薬剤の開発は、より複雑で高価なものになります。したがって、正確なターゲティングと安全な適用の必要性が、臨床現場での広範な使用に対する主な障害となっています。

• 米国国立バイオテクノロジー情報センター (NCBI、2023) によると、siRNA 治療薬の 58% は複雑な合成と精製の要件により生産のボトルネックに直面しており、市場投入までの時間が増加しています。

• NIH Clinical Center (2023) によると、24 か月を超える長期安全性結果を報告した siRNA 試験は 35% 未満であり、規制当局は承認プロセスに慎重になっています。

肝疾患を超えた用途の拡大が市場の成長を促進

機会

低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場における大きな発展の可能性は、腫瘍学、神経変性疾患、呼吸器疾患など、肝疾患以外の他の領域に拡大していることです。送達技術の進歩により、siRNA で肝外組織を標的にすることが容易になってきています。

これにより、これまで RNA 干渉技術が利用できなかった他の治療分野が増加します。このような複雑な疾患における満たされていない医療ニーズを満たす可能性により、産業界と学術界の積極的な関心が高まっています。この疾患対象の多様化は市場の拡大に大きく貢献するはずだ。

• 米国癌協会 (ACS、2023) によると、腫瘍学に焦点を当てた 150 以上の siRNA 治療薬が前臨床開発中であり、さまざまな固形腫瘍における KRAS や BCL-2 などの経路を標的としています。

• 再生医療同盟 (ARM、2023) によると、組織特異的 siRNA 送達を強化するために、バイオテクノロジー企業と学術機関の間で 47 件のパートナーシップが 2022 年に開始されました。

非肝臓組織への送達障壁が市場の成長を制限する

チャレンジ

低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬市場の主な脅威は、肝臓以外のいくつかの組織に siRNA 分子を送達できないことです。 GalNAc 結合により肝臓が標的臓器として最適化されましたが、siRNA を脳、肺、腫瘍などの他の臓器に到達させるのは非常に複雑です。

これらの障害は、細胞の取り込み、分解、クリアランスなどの生物学的障壁の結果として起こります。納期の制約は、優れた配合方法と研究開発費の増加により克服できます。この問題は依然として残り、ほとんどの疾患適応症における siRNA の治療可能性を制限しています。

• 米国疾病管理予防センター (CDC、2023) によると、初期段階の試験で siRNA 候補の 29% が軽度から中程度の免疫活性化を示したため、慎重な投与戦略が必要でした。

• EMA 先進治療委員会 (2023) によると、siRNA 治療薬申請の 42% は、条件付き承認を得る前に追加の前臨床毒性研究が必要でした。

 

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低分子干渉 RNA (SIRNA) 治療市場の地域別洞察

• 北米

強力なインフラストラクチャとイノベーションが北米市場の成長を推進します。

北米地域は、高レベルのバイオ医薬品インフラストラクチャ、高レベルの研究資金、および高度な RNA 技術への早期アクセスを備えているため、低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬の最大の市場を持っています。有力な RNA 治療会社がこの地域に拠点を置いており、臨床試験も行っています。世界では、米国の低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬市場が米国最大の成長市場です。 FDAの承認、共同事業活動、RNAベースの研究開発への集中投資はすべて米国によって行われている。このリーダーシップは、北米が siRNA イノベーションにおける世界のリーダーであることを証明しています。

• ヨーロッパ

学術的な強みと投資がヨーロッパ市場の成長を促進

欧州は、強力な学術研究コミュニティ、有利な規制枠組み、RNAベースの医薬品への投資比率の増加など、低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場でシェアを占めています。ドイツ、英国、スイスなど、他の国の多くのバイオテクノロジー企業が siRNA パイプラインの開発を進めています。臨床開発は、欧州の資金提供プログラムや国際製薬会社とのチームワークプロジェクトを通じて進められています。この分野では、高度なレベルの知識と精密医療の利用も享受しています。これらすべてにより、ヨーロッパは siRNA 治療薬の成長への主要なプレーヤーとなっています。

• アジア

バイオテクノロジーへの投資と試験がアジア市場の成長を加速

アジアは、バイオテクノロジーへの投資の増加、医療インフラの進歩、ゲノム医療への関心により、低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場で顕著なシェアを保持しています。中国、日本、韓国などの国々は、研究と資金提供の面で政府レベルでRNA研究を直接支援している。地元の製薬会社は、siRNA医薬品の開発を減らすために、国際的な企業と戦略的パートナーシップを結んでいる。この地域では、希少疾患に加えて、臨床試験活動に関して腫瘍学の代表者も増加しています。この推進力により、アジアは siRNA 研究と商業化の中心地として急成長しています。

業界の主要プレーヤー

主要企業によるパートナーシップとイノベーションが市場の成長を促進

主要な業界プレーヤーによると、低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場における重要な貢献は、効果的なパートナーシップ、研究開発投資のレベルの上昇、および製品発売の大成功によるものです。 Alnylam Pharmaceuticals、Dicerna、Arrowhead などの企業組織は、臨床パイプラインを開発し、siRNA に基づく医薬品の規制当局の承認を得ています。

• Alnylam Pharmaceuticals (米国): FDA (2023) によると、Alnylam は ONPATTRO や GIVLAARI を含む siRNA 治療薬を 120,000 回以上生産し、35 か国以上の患者にサービスを提供しています。

• Ionis Pharmaceuticals (米国): NIH (2023) によると、Ionis は、肝臓標的療法と CNS 標的療法に焦点を当てた、初期および後期臨床試験で 15 以上の siRNA ベースのプログラムが進行中であると報告しました。

彼らは新しい送達システムと適応症にさらに集中しており、それが市場の成長を促進しています。さらに、バイオテクノロジー企業や大学との提携はイノベーションに貢献しており、その世界的な商業化計画は世界各地での siRNA 治療薬の利用可能性と影響力の拡大に貢献しています。

低分子干渉 Rna (Sirna) 治療薬のトップ企業のリスト

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

主要産業の発展

2025 年 5 月 20 日, Sirius Therapeuticsはまた、第XI因子を標的とする次世代の長時間作用型siRNAであるSRSD107を共同開発し、共同商業化するためにCRISPR Therapeuticsと広範なパートナーシップを締結したことも発表した。 CRISPR は同社の株式所有権約 20% を取得し、Sirius Therapeutics は CRISPR Therapeutics に約 1,700 万米ドルの現金を一括で支払います。第 1 相試験では、第 XI 因子の活性と有効性が 93% 以上低下することが判明し、投与後 6 ヶ月まで観察されました。この契約に基づき、CRISPRは現金で2,500万ドルと株式で7,000万ドルを前払いし、コストと利益をシリウスと平等に共有するが、他の最大2つの追加siRNAプログラムのライセンスを取得する権利を有する。

レポートの範囲

この調査には包括的な SWOT 分析が含まれており、市場内の将来の発展についての洞察が得られます。市場の成長に寄与するさまざまな要因を調査し、今後数年間の市場の軌道に影響を与える可能性のある幅広い市場カテゴリーと潜在的なアプリケーションを調査します。分析では、現在の傾向と歴史的な転換点の両方が考慮され、市場の構成要素を総合的に理解し、成長の可能性のある分野が特定されます。

この調査レポートは、定量的および定性的方法の両方を使用して市場の細分化を調査し、市場に対する戦略的および財務的観点の影響も評価する徹底的な分析を提供します。さらに、レポートの地域評価では、市場の成長に影響を与える支配的な需要と供給の力が考慮されています。主要な市場競合他社のシェアなど、競争環境が細心の注意を払って詳細に説明されています。このレポートには、予想される時間枠に合わせて調整された型破りな研究手法、方法論、主要な戦略が組み込まれています。全体として、市場のダイナミクスに関する貴重かつ包括的な洞察を専門的にわかりやすく提供します。