脊髄性筋萎縮症の市場規模、シェア、成長、業界分析、タイプ別（初期段階候補、後期段階候補）、アプリケーション別（病院、クリニック、その他）、地域別洞察、および2035年までの予測

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脊髄性筋萎縮症市場の概要

世界の脊髄性筋萎縮症市場は、2026 年に約 21 億米ドルと評価され、2035 年までに 52 億米ドルに達すると予測されています。2026 年から 2035 年にかけて、約 10.7% の年間平均成長率 (CAGR) で成長します。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄の運動ニューロンに影響を及ぼし、筋力低下と萎縮（消耗）を引き起こす遺伝性疾患です。これは主に、生存運動ニューロン (SMN) と呼ばれるタンパク質の生成に関与する生存運動ニューロン 1 (SMN1) 遺伝子の変異によって引き起こされます。このタンパク質は、筋肉の動きを制御する運動ニューロンの正常な機能に不可欠です。

SMA は通常、常染色体劣性遺伝形式で遺伝します。これは、この状態を発症するには、個体が両親から SMN1 遺伝子の欠陥コピーを継承する必要があることを意味します。ある人が 1 つの欠陥遺伝子と 1 つの正常な遺伝子を持っている場合、その人は保因者とみなされ、通常は症状を経験しません。 SMA の重症度は、乳児期に始まり重大な障害や平均寿命の短縮につながる重度のものから、小児期または成人期の後半に現れる軽度のものまで、多岐にわたります。

新型コロナウイルス感染症の影響

パンデミックにより市場の需要が妨げられた

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）が脊髄性筋萎縮症（SMA）市場に与えた影響は重大です。 SMA自体はまれな遺伝性疾患ですが、パンデミックは医療制度、研究、治療へのアクセスに広範な影響を及ぼし、SMA市場に間接的に影響を与えています。  パンデミック中に医療システムが逼迫し、リソースが転用されたため、SMAを含むさまざまな症状の診断と治療に遅れが生じています。これにより、未診断の症例や治療開始の遅れが増加する可能性があり、患者数全体と SMA 治療の需要に影響を与えています。  SMA および関連治療法に関する進行中の臨床試験の多くは、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) の影響で中断を経験しました。新しい患者の登録、来院のモニタリング、追跡評価に影響があり、治験の完了と規制当局の承認の遅れにつながりました。こうした混乱により、新しい治療法の利用が遅れたり、承認に必要なデータが制限されたりした可能性があります。

最新のトレンド

市場の成長を促進する治療へのアクセスと手頃な価格

脊髄性筋萎縮症の治療へのアクセスは、費用が高額であるため、大きな懸念となっています。保険適用範囲の拡大、患者支援プログラム、価格交渉などを通じて、これらの治療法へのより幅広いアクセスを確保するための努力が行われてきました。これらの取り組みは、SMA 治療に関連する手頃な価格の問題に対処することを目的としています。新生児スクリーニングプログラムはさまざまな国で拡大しており、SMAの早期発見が可能になっています。早期診断によりタイムリーな介入と治療が可能になり、より良い結果が得られます。拡大されたスクリーニングプログラムは、介入が最も効果的と考えられる出生時または発症前の段階でSMA症例を特定することを目的としています。遺伝子治療の承認は、SMA 市場における重要なトレンドとなっています。スピンラザ (nusinersen) は FDA が承認した最初の SMA 治療法であり、次にゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク) が 1 回限りの遺伝子置換療法です。これらの治療法は、SMA の根本的な遺伝的原因に対処することを目的としており、患者の運動機能の改善において有望な結果が示されています。

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脊髄性筋萎縮症の市場セグメンテーション

タイプ別分析

タイプに応じて、市場は初期段階の候補者と後期段階の候補者に分類できます。

アプリケーション分析による

アプリケーションに基づいて、市場は次のように分類できます。 病院、クリニック、その他。

推進要因

市場の成長を刺激する規制サポート

米国食品医薬品局 (FDA) や欧州医薬品庁 (EMA) などの規制当局は、SMA 治療薬の開発と承認を促進する上で重要な役割を果たしてきました。経路の加速、希少疾病用医薬品の指定、優先審査により、SMA 患者に対する新しい治療法のタイムリーな利用が可能になりました。  製薬会社、研究機関、患者擁護団体の協力により、SMA の研究開発の進歩が加速しています。このようなコラボレーションにより、知識の共有、リソースの共有、科学的発見の効果的な治療への効率的な変換が促進されます。パートナーシップは、臨床試験の実施、治療アクセスの拡大、患者擁護の促進においても重要な役割を果たします。

市場の成長を促進する製品のいくつかの利点

SMA 患者団体と支援グループによる強力な擁護活動は、SMA 市場に大きな影響を与えています。これらの組織は意識を高め、サポート ネットワークを提供し、研究、治療へのアクセス、政策変更を推進するために利害関係者と積極的に関わっています。患者の話や経験は共感を生み、SMA の研究と治療法の開発にリソースを動員するのに役立ちました。これらすべての要因が脊髄性筋萎縮症市場の成長を支えています。

抑制要因

市場の成長を制限する高額な治療費

ゾルゲンスマやスピンラザなどの遺伝子治療などの脊髄性筋萎縮症の治療は、非常に高価な場合があります。これらの治療法に関連する高額な費用は、多くの患者にとってアクセスに対する大きな障壁となり、その利用可能性と手頃な価格が制限される可能性があります。  SMA の治療費は高額であるため、償還や保険適用が制限される可能性があり、患者とその家族にとって経済的な問題が生じます。保障が不十分だと治療選択肢へのアクセスが制限され、市場の成長に影響を与える可能性があります。

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脊髄性筋萎縮症市場の地域的洞察

キープレイヤーの存在 で北米市場拡大の推進が期待される

北米は脊髄性筋萎縮症の市場シェアで主導的な地位を占めています。米国は脊髄性筋萎縮症の研究、診断、治療の最前線にあり、SMA の治療法の開発に積極的に取り組んでいる製薬会社がいくつかあります。さらに、米国食品医薬品局（FDA）は、2016年12月にヌシネルセン（商品名スピンラザ）と呼ばれる史上初のSMA治療薬を承認した。スピンラザはSMA治療における大きな進歩であり、市場における米国の卓越性に貢献した。

主要な業界関係者

市場の成長に影響を与える主要企業による革新的な戦略の採用

著名な市場関係者は、競合他社に先んじるために、他の企業と提携して協力的な取り組みを行っています。多くの企業は、製品ポートフォリオを拡大するために新製品の発売にも投資しています。

市場のトップキープレーヤーは、Lonis Pharmaceuticals、F. Hoffmann-La Roche、AveXis、Novartis、Cytokinetics、Ionis Pharmaceuticals です。新技術の開発、研究開発への設備投資、製品品質の向上、買収、合併、市場競争への戦略は、市場における地位と価値を永続させるのに役立ちます。さらに、他の企業との提携や主要企業による市場シェアの広範な所有により、市場の需要が刺激されます。

脊髄性筋萎縮症のトップ企業のリスト

• Lonis Pharmaceuticals
• F. Hoffmann-La Roche
• AveXis
• Novartis
• Cytokinetics
• Ionis Pharmaceuticals

レポートの範囲

このレポートは、脊髄性筋萎縮症市場の規模、シェア、成長率、タイプ別のセグメント化、アプリケーション、主要プレーヤー、および以前と現在の市場シナリオについての理解を調べています。このレポートは、市場の正確なデータと市場専門家による予測も収集しています。また、この業界の財務実績、投資、成長、イノベーションの成果、トップ企業による新製品の発売に関する調査について説明し、現在の市場構造、主要企業、主要な推進力、成長の需要、機会、リスクに影響を与える制約に基づいた競争分析、についての深い洞察を提供します。

さらに、新型コロナウイルス感染症パンデミック後の国際市場制限への影響と、業界がどのように回復するかについての深い理解と戦略についてもレポートに記載されています。競争環境を明確にするために、競争環境も詳細に調査されています。

このレポートは、対象企業の価格傾向分析、データ収集、統計、対象競合他社、輸出入、情報、市場売上高に基づく前年の記録を定義する方法論に基づいた調査も開示します。さらに、中小企業業界、マクロ経済指標、バリューチェーン分析、需要側のダイナミクスなど、市場に影響を与えるすべての重要な要素と、すべての主要なビジネスプレーヤーが詳細に説明されています。この分析は、主要なプレーヤーや市場力学の実現可能な分析が変更された場合に変更される可能性があります。