뮤코다당증 치료 시장 규모, 점유율, 성장 및 산업 분석, 유형별(정맥 내 및 뇌실내(ICV)), 애플리케이션별(병원, 진료소 및 기타), 지역 통찰력 및 2034년 예측

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점액다당증 치료 시장 개요

전 세계 뮤코다당증 치료제 시장 규모는 2025년 27억 7300만 달러였으며, 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR) 5.5%를 기록해 2034년까지 45억 5000만 달러에 이를 것으로 예상됩니다.

뮤코다당증(MPS) 치료제 시장은 효소대체요법(ERT) 관련 발전과 환자 집단의 질병 인식 제고, 희귀질환 관리에 대한 정부 지원 등으로 꾸준히 성장하고 있다. MPS는 효소 결핍으로 인해 글리코사미노글리칸이 축적되어 장기 기능 장애를 일으키는 유전성 리소좀 축적 장애 그룹을 나타내는 데 사용되는 총칭입니다. 유전질환의 발생률이 증가하고 진단 기술이 향상됨에 따라 질병의 조기 발견 및 치료가 증가하고 있습니다. 바이오제약 회사들은 또한 전통적인 ERT가 효과적이지 않은 영역인 신경학적 증상을 치료하기 위해 혈액뇌장벽을 침투할 수 있는 새로운 치료법의 R&D에 상당한 자원을 투자하고 있습니다. 또한, 선진국에서는 신생아 검진 프로그램 확대가 확산되면서 조기 치료와 환자 예후 개선이 이뤄지고 있습니다.

게다가, 신약 제제에 대한 임상 시험 확대 및 규제 승인도 시장 성장을 강화하고 있습니다. 생명공학 기업과 학술 기관 간의 전략적 파트너십은 유전자 치료 및 기질 감소 전략의 혁신을 주도하고 있습니다. 개발도상국의 높은 치료 비용과 이에 대한 제한된 접근성은 여전히 ​​어려운 문제이지만, 의료비 지출 증가와 희귀 질병에 대한 정부 지원이 이러한 장벽을 완화하고 있습니다. 약물 표적의 지속적인 발전과 표적 분자 치료법에 대한 초점은 가까운 미래에 MPS 치료 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

코로나19 영향

뮤코다당증 치료업계는 코로나19 팬데믹 기간 동안 치료 접근 및 진단에 심각한 중단으로 인해 부정적인 영향을 받았습니다.

글로벌 코로나19 팬데믹은 전례가 없고 충격적이었습니다. 시장은 팬데믹 이전 수준에 비해 모든 지역에서 예상보다 낮은 수요를 경험했습니다. CAGR 증가로 인한 급격한 시장 성장은 시장 성장과 수요가 팬데믹 이전 수준으로 복귀했기 때문입니다.

코로나19 팬데믹이 점액다당류증(MPS) 치료제 시장에 미치는 영향은 긍정적인 동시에 부정적인 측면도 있다. 대부분의 진단이 지연되고, 효소 대체 요법(ERT) 요법이 중단되었으며, 초기 봉쇄와 의료 시스템에 대한 과도한 부담으로 인해 임상 시험이 지연되었습니다. 여행이 제한되고 병원이 코로나19 서비스를 우선시함에 따라 전문 치료 센터에 접근하는 것은 환자에게 상당한 장애물이 되었습니다. 이러한 중단은 특히 가정 기반 주입 서비스를 이용할 수 없는 국가에서 치료 요법에 대한 충실도에 부정적인 영향을 미쳤습니다. 그러나 이번 비상 사태로 인해 원격 의료 방문, 가정 주입 프로그램 등 원격 의료 옵션의 채택이 촉진되어 환자가 지속적인 치료를 더 쉽게 받을 수 있게 되었습니다. 제약회사와 의료 시스템은 빠르게 전환되었으며, 치료 제공 및 환자 지원 프로그램을 위한 유연한 모델을 만들 수 있었습니다. 또한, 팬데믹 이후 회복 전략은 MPS와 같은 희귀질환에 대한 연구 자금 지원 및 임상 시험 재개를 촉진했습니다. 순 효과는 과도기적이었습니다. 시장이 혼란으로 인해 일시적으로 후퇴하는 동안 새로 강화된 디지털 인프라와 환자 중심 치료 패러다임은 MPS 치료 영역에 지속적이고 긍정적인 결과를 가져올 것으로 예상됩니다.

최신 트렌드

시장 성장을 촉진하는 유전자 치료 및 맞춤형 치료 접근법의 발전

향후 점액다당류증(MPS) 치료 시장을 형성할 것으로 예상되는 주요 추세 중 하나는 장기 또는 치료 결과 달성을 위해 유전자 치료 및 정밀 의학에 대한 관심이 높아지고 있다는 것입니다. 그러나 ERT는 효소가 혈액뇌장벽을 통과할 수 없기 때문에 신경학적 침범을 다루지 않으며, 신체 증상을 효과적으로 치료하지만 신경학적 합병증에는 효과적이지 않습니다. 이에 대응하기 위해 다수의 바이오제약 회사에서는 MPS를 유발하는 근본적인 유전자 돌연변이를 해결하기 위해 고안된 AAV(아데노 연관 바이러스) 기반 유전자 치료법과 게놈 편집 접근법에 초점을 맞추고 있습니다. 초기 단계의 임상 연구에서 효소 활성이 향상되고 글리코사미노글리칸 저장량이 감소하는 것으로 나타났기 때문에 이러한 전략은 추진력을 얻고 있습니다. 또한, 맞춤형 치료 방식을 위해 유전자 스크리닝과 바이오마커 기반 진단을 결합한 환자 맞춤형 치료 패러다임이 선두에 있을 것으로 예상됩니다. 연구에 협력하는 대학, 생명공학, 환자 그룹이 이 분야의 혁신을 주도하고 있습니다. 이러한 개발(최근 희귀 의약품 개발에 대한 규제 장려와 함께)은 MPS 치료 환경을 더욱 안전하고 강력하며 지속적인 치료 옵션으로 변화시키고 있습니다.

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점액다당증 치료 시장 세분화

유형별

유형에 따라 글로벌 시장은 정맥 주사 및 뇌실내(ICV)로 분류될 수 있습니다.

• 정맥 주사: 정맥 주사 부문은 점액다당류증 치료 시장에서 가장 큰 점유율을 차지합니다. 왜냐하면 대부분의 효소 대체 요법(ERT)이 이 경로를 통해 제공되기 때문입니다. 이는 전신 효소 전달을 가능하게 하며, 이는 간, 비장 및 심장에서 글리코사미노글리칸의 축적을 크게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 환자 결과를 향상시키고 정맥 ERT의 활용을 확대하는 것은 주입 제제 및 안전 관련 혁신의 지속적인 발전입니다.

• 뇌실내(ICV): ICV 부분은 정맥 경로의 영향을 받을 수 없는 MPS의 신경학적 증상에 초점을 맞춘 효과적인 치료 전략으로 떠오르고 있습니다. 이 방법은 치료용 효소나 유전자 치료법을 뇌척수액에 도입하여 이들 분자를 중추신경계로 전달하는 방법입니다. 유망한 임상 시험 결과와 연구 파트너십이 발전을 주도하고 있으며 ICV 전달은 차세대 MPS 치료법에 매우 중요합니다.

애플리케이션별

응용 분야에 따라 글로벌 시장은 병원, 진료소 및 기타 시장으로 분류될 수 있습니다.

• 병원: 병원은 계속해서 MPS 치료의 주요 치료 장소로서 전문 치료, 주입 및 진단을 제공합니다. 숙련된 인력과 정교한 인프라를 통해 정맥 요법이 안전하고 효과적으로 전달됩니다. 더 많은 병원 기반 연구 프로그램도 새로운 양식을 수용하는 데 기여하고 있습니다.

• 클리닉: 외래 및 홈케어 제공 모델에 대한 선호도가 높아짐에 따라 클리닉 부문이 확대되고 있습니다. 대사다기관장애(MPS) MPS 환자에 대한 후속 치료, 유전 상담 및 지속적인 치료를 제공하기 위해 전문 대사 클리닉이 설립되고 있습니다. 또한 ERT 의존 환자에 대한 치료의 편의성과 연속성을 추가합니다.

• 기타: 이 섹션은 완화 및 지지 치료를 지원하는 가정 주입 센터, 연구 센터 및 재활 센터로 구성됩니다. 원격 의료 통합 및 원격 모니터링 솔루션이 계속 발전함에 따라 비전통적인 환경에서 병원 밖에서 MPS 치료를 받는 환자 수가 점점 늘어나고 있습니다. 이러한 물결은 특히 의료 인프라가 제한된 지역에서 접근성을 향상시키고 있습니다.

시장 역학

시장 역학에는 시장 상황을 나타내는 추진 및 제한 요인, 기회 및 과제가 포함됩니다.

추진 요인

시장 성장을 위한 유전 질환의 유병률 증가 및 조기 진단 발전

뮤코다당증(MPS)과 같은 선천적 대사 이상(IEM) 발생률 증가는 뮤코다당증 치료 시장 성장에 기여하는 주요 요인입니다. 차세대 염기서열 분석(NGS), 효소 분석, 확대된 신생아 선별 검사 프로그램 등 진단 기술의 발전으로 MPS 환자를 조기에 보다 정확하게 식별할 수 있게 되었습니다. 효소대체요법(ERT)을 조기에 시작하면 비가역적인 장기 손상을 예방하고 삶의 질을 향상시킬 수 있으므로 조기 진단이 높은 치료 효능을 달성하는 데 중요합니다. 정부와 의료 시스템에서는 가족이 유전적 위험 요인에 대해 알 수 있도록 유전 상담 서비스를 홍보하고 조기 치료 옵션에 대한 인식을 높이고 있습니다. 이 외에도 유전자 검사 센터의 수가 증가하고 진단 실험실과 제약회사 간의 협력이 글로벌 수준의 희귀질환 식별을 지원하고 있습니다. 전문 진단에 대한 인식과 가용성이 높아짐에 따라 전 세계적으로 MPS 치료에 적합한 환자 수가 증가하고 있으며 이러한 환자를 치료하기 위한 고급 솔루션에 대한 수요가 꾸준히 증가하고 있습니다.

시장 확대를 위한 희귀의약품 개발에 대한 R&D 투자 증가 및 규제 지원

또한, 바이오제약회사의 연구개발 투자 증가와 희귀의약품에 대한 규제 인센티브 가용성은 뮤코다당증 치료 시장의 성장을 촉진할 것으로 예상되는 다른 요인 중 일부입니다. 희귀질환인 MPS는 미국 FDA, EMA 등 규제 기관이 제공하는 신속한 승인 경로와 시장 독점 인센티브를 받을 수 있습니다. 이러한 인센티브는 혁신을 촉진하고 고비용 연구에 대한 투자에 따른 재정적 부담을 완화합니다. 미충족 임상수요를 충족시키기 위해 유전자치료제, 기질감소치료(SRT), 줄기세포 기반 치료 등의 분야에 선두주자들이 적극적으로 참여하고 있습니다. 대형 생명공학 기업과 연구대학 간의 전략적 차원의 협력을 통해 임상시험과 약물 상용화가 가속화되고 있습니다. 환자 옹호 단체와 컨소시엄은 또한 연구 자금을 지원하고 희귀병에 대한 인식을 높이는 데 크게 기여합니다. 강력한 정책 지원, 자금 조달 계획 및 기술 역량 개발의 집합적 효과는 MPS 치료 분야에서 계속해서 상당한 성장을 주도하고 있습니다.

억제 요인

시장 성장을 잠재적으로 방해할 수 있는 개발 지역의 높은 처리 비용과 제한된 접근성

시장 성장을 억제하는 주요 요인은 효소 대체 요법(ERT), 유전자 요법, 평생 환자 관리 등 MPS 치료와 관련된 높은 비용입니다. 이러한 치료법은 일반적으로 평생 동안 제공되어야 하며 매년 환자당 수십만 달러의 비용이 소요되므로 가족과 의료 시스템에 상당한 재정적 부담이 추가됩니다. 상환 제도는 선진국에서 이용 가능하지만 중저소득 환경에서는 거의 제공되지 않으며 접근성이 불평등합니다. 또한 안전한 치료를 위해서는 전문 의료 시설과 훈련된 의료 종사자가 필요하지만, 둘 다 개발도상국에서는 공급이 부족합니다. 생물학적 의약품의 보관 및 운송에 필요한 저온물류 물류로 인해 운영비용이 지속적으로 증가하고 있습니다. 따라서 개발도상국 환자들은 아직도 치료가 늦어지고 치료가 중단되고 있는 상황이다. 생명을 구하는 MPS 치료법을 제공하는 데 필요한 경제 및 인프라의 이러한 격차는 모든 잠재적 사용자의 접근을 제한하고 결과적으로 전 세계적으로 시장의 잠재적 성장에 피해를 줍니다.

시장에서 제품에 대한 기회를 창출하기 위해 유전자 치료 및 신흥 시장의 잠재력 확대

기회

뮤코다당증(MPS) 치료 시장은 유전자 치료의 신속한 발전과 의료 시장 개발에서의 미개척 기회로 인해 수익성 있는 잠재력을 제공합니다. 환자의 평생 동안 투여해야 하는 전통적인 효소 대체 요법(ERT)과 달리, 유전자 요법은 효소 부족의 근본 원인을 유전적 수준에서 해결함으로써 일회성 완치 치료를 제공할 수 있습니다. AAV 및 LV를 사용한 여러 임상 연구에서는 특히 MPS I, II 및  III의 경우 효소 활성을 복원하고 질병 진행을 중지할 수 있는 가능성을 입증하고 있습니다. 이 획기적인 발전은 만성 질환 관리를 변화시키고 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

또한 인도, 중국, 브라질 등 신흥 국가의 의료 인프라 개발과 생명공학 산업에 대한 투자 증가도 더욱 발전을 촉진하고 있습니다. 또한, 보다 발전된 치료법의 사용을 돕기 위해 희귀질환 및 희귀의약품 프로그램에 대한 이들 지역 정부의 지원을 늘립니다. 인식과 접근성이 높아짐에 따라 이들 지역은 글로벌 MPS 치료 시장에서 중요한 기여자로 부상할 것으로 예상됩니다.

복잡한 질병 관리와 기존 치료법의 제한된 효능은 소비자에게 잠재적인 과제가 될 수 있습니다.

도전

현재 이용 가능한 치료법으로는 질병 관리의 복잡성과 신경학적 증상의 부적절한 조절로 인해 MPS 치료에 큰 어려움이 있을 것으로 예상됩니다. ERT는 현재 권장되는 치료법이지만 질병의 신체 증상을 대상으로 하며 중추신경계 합병증을 치료하기 위해 혈액뇌관문을 통과하지 않습니다. 따라서 환자들은 장기간 치료를 받아도 여전히 인지 저하와 신경학적 합병증을 겪는다.

MPS 아형은 드물고 이질적이어서 개입이 지연되고 임상 결과가 다양해 진단 및 치료 결정이 더욱 복잡해집니다. 또한, 유전자 치료와 뇌실내 투여(ICV)는 유망하긴 하지만 안전성, 면역 반응, 엄청나게 높은 개발 비용 측면에서 큰 장애물에 직면해 있습니다. 치료법 개발자는 제조 복잡성과 엄격한 규제 감독이라는 형태의 추가적인 과제에 맞서 싸워야 합니다. 미래의 치료 혁신에서 더욱 완전한 질병 통제와 더 큰 환자 혜택을 달성하려면 이러한 임상적, 물류적 한계를 극복해야 합니다.

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점액다당증 치료 시장 지역 통찰력

• 북아메리카

미국 뮤코다당증 치료 시장은 고급 치료 옵션의 가용성, 주요 업체의 존재, 질병 인식 증가 및 지원 연구 인프라로 인해 가장 큰 수익 점유율을 가지고 있습니다. 희귀질환 연구를 위한 정부 자금 지원, 급여 정책, 희귀의약품 규제 등을 통해 치료제 채택이 촉진되고 있다. 선도적인 병원에서는 새로운 효소대체요법(ERT)과 유전자 치료법을 이용할 수 있어 환자들이 최첨단 치료를 받을 수 있습니다. 또한 현재 진행 중인 임상시험과 제약회사와 연구기관 간의 전략적 파트너십을 통해 MPS 분야에서도 발전하고 있습니다. 정밀 의학 및 가정 주입 프로그램에 대한 투자 증가는 확장된 질병 관리에 기여하는 또 다른 요인 중 하나이며, 이는 또한 글로벌 시장에서 북미 지역의 선두 위치를 유지하는 데 도움이 될 것입니다.

• 유럽

유럽은 강력한 의료 시스템, 조기 진단 프로그램 및 지원 규제 프레임워크를 통해 상당한 점액다당증 치료 시장 점유율을 차지하고 있습니다. 독일, 프랑스, ​​영국 등의 국가에서는 희귀의약품을 승인하고 신생아 선별검사 계획을 확대하는 데 적극적으로 참여해 왔습니다. 환자 중심 의료와 지속적인 R&D 자금 지원에 대한 이 지역의 강조는 효소 대체 및 유전자 기반 치료법을 포함한 첨단 치료법의 채택에 기여합니다. 유럽 ​​전역의 공동 연구 네트워크는 임상 결과를 개선하고 약물 개발을 가속화하고 있습니다. 또한, 정부 보조금과 비영리 단체 지원을 통해 희귀 대사 장애 환자의 치료에 대한 더 나은 접근성을 보장합니다.

• 아시아

아시아태평양 지역은 의료 인프라 개선과 희귀질환에 대한 인식 제고로 인해 점액다당증 치료제 시장점유율이 빠르게 확대되고 있는 지역으로 떠오르고 있다. 일본, 중국, 인도와 같은 국가에서는 접근성을 높이기 위해 유전자 검사, 희귀병 등록 및 현지 의약품 생산에 투자하고 있습니다. 글로벌 제약회사와 지역 생명공학 회사 간의 파트너십이 임상 연구와 기술 이전을 주도하고 있습니다. 치료 비용과 진단 지연이 여전히 과제로 남아 있지만, 희귀의약품 정책과 자금 지원 계획을 통해 정부 지원을 늘리면 장벽을 극복하는 데 도움이 됩니다. 의료 보장 범위와 환자 옹호 프로그램을 확대하면 첨단 치료법에 대한 접근성이 더욱 향상되어 아시아 태평양 지역이 향후 MPS 치료 시장의 핵심 성장 허브로 자리매김하게 될 것입니다.

주요 산업 플레이어

혁신과 시장 확장을 통해 시장을 형성하는 주요 산업 플레이어

점액다당류증(MPS) 치료 시장의 선두 기업들은 글로벌 입지를 강화하기 위해 연구 혁신, 전략적 협력, 환자 중심 이니셔티브에 적극적으로 집중하고 있습니다. 많은 기업들이 현재 치료법이 관리할 수 없는 신경학적 증상을 해결하기 위해 혈액뇌장벽을 넘을 수 있는 차세대 유전자 치료법과 효소대체요법(ERT) 개발에 막대한 투자를 하고 있습니다. 생명공학 회사와 제약 회사 간의 전략적 파트너십을 통해 임상 시험이 가속화되고 새로운 약물 제제에 대한 규제 승인이 진전되고 있습니다. 또한 플레이어들은 특히 신흥 시장에서 글로벌 접근성을 개선하기 위해 제조 역량과 유통 네트워크를 확장하고 있습니다. 몇몇 조직에서는 질병 인식 및 조기 진단을 강화하기 위해 환자 옹호 단체 및 의료 기관과 긴밀히 협력하고 있습니다. 업계 리더들은 디지털 건강 플랫폼과 맞춤형 치료 접근법을 통합함으로써 환자 순응도와 치료 결과를 향상시키는 것을 목표로 합니다. 이러한 공동의 노력은 MPS의 치료 환경을 재편하고 혁신을 촉진하는 동시에 경제성과 글로벌 치료 형평성을 위해 노력하고 있습니다.

최고의 뮤코다당증 치료 회사 목록

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) (Japan)
• Denali Therapeutics (United States)
• ArmaGen (United States)
• REGENXBIO Inc. (United States)
• Sangamo Therapeutics (United States)
• BioMarin (United States)
• Lysogene (France)
• Abeona Therapeutics Inc. (United States)
• Ultragenyx Pharmaceutical (United States)
• Genzyme Corporation (United States)

주요 산업 발전

2024년 5월:Denali Therapeutics(미국)는 뮤코다당류증 2형(헌터 증후군)에 대한 연구용 효소 대체 요법인 DNL310에 대한 3상 임상 시험을 시작했다고 발표했습니다. 이 개발은 환자의 인지적 및 신체적 결과를 모두 개선하고 리소좀 축적 장애 치료 환경에서 데날리의 리더십 위치를 강화하는 것을 목표로 하는 혈액뇌장벽 교차 치료법을 발전시키는 데 있어 중요한 단계입니다.

보고서 범위

이 보고서는 시장 동향, 기술 발전 및 경쟁 환경과 같은 주요 요소를 다루는 뮤코다당증 치료 시장에 대한 포괄적인 분석을 제공합니다. 유형과 응용 분야별로 중요한 부문을 조사하여 병원, 진료소 및 기타 의료 환경 전반에 걸쳐 정맥 및 뇌실내 치료법의 성능에 대한 자세한 통찰력을 제공합니다. 또한 지역적 성장 패턴을 강조하여 고급 효소 대체 및 유전자 치료법에 대한 수요를 주도하는 주요 기여자와 신흥 시장을 식별합니다.

또한 이 보고서는 선도 기업, 전략적 이니셔티브, 합병, 인수 및 치료 접근성 확대를 목표로 진행 중인 임상 시험에 대한 심층적인 검토를 제공합니다. 또한 시장의 미래 궤도를 형성하는 규제 프레임워크, 상환 정책 및 혁신 파이프라인을 탐구합니다. 정성적 및 정량적 데이터를 모두 분석함으로써 이 보고서는 뮤코다당증 치료 산업의 발전 역학을 이해하려는 이해관계자, 투자자 및 의료 전문가에게 귀중한 리소스 역할을 합니다.