肾上腺脑白质营养不良药物市场规模、份额和行业分析，按类型（激素替代、移植等）、按应用（儿童脑 ALD 肾上腺脊髓神经病 (AMN)、仅阿迪森等）、到 2031 年的区域预测

更新于: 15 April 2024

肾上腺脑白质营养不良药物市场报告概述

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全球肾上腺脑白质营养不良药物市场规模预计将从 2021 年的 3.305 亿美元增长到 2031 年将达到 15.2124 亿美元，预测期内复合年增长率 (CAGR) 为 16.5%。

一种罕见的遗传性疾病，称为肾上腺脑白质营养不良 (ALD)，与男性和女性的 X 染色体有关。肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 患者的 ABCD1 基因发生突变，导致 ALD 蛋白水平升高。使用这些蛋白质可以消除有害化合物饱和极长链脂肪酸。因此，身体组织中长链饱和脂肪酸的积累会导致髓磷脂分解，进而导致患者出现神经系统问题。

肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 对两性的影响相同，最常见于儿童。肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 的表型，例如儿童期发病、艾迪生病和肾上腺脊髓神经病，可用于进一步识别该病症。 ALD 可通过血液检查、磁共振成像、眼部检查、表皮活检和成纤维细胞组织样本进行诊断。干细胞移植、肾上腺皮质功能不全治疗、基因治疗和营养治疗都是肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 的治疗方法。

COVID-19 影响：供应和封锁限制阻碍市场发展

从 2021 年开始，新冠肺炎 (COVID-19) 疫情在全球蔓延，影响了无数人，世界主要政府发布了停工和限制出行的命令。除了提供医疗产品和生命支持设备的团体外，大多数举措都受到了严重影响。停工导致施工活动短暂停止或暂停，对市场的应用程序编程接口产生了重大影响。

肾上腺脑白质营养不良药物市场最终受到与工业活动减少、供应链更加受限、员工比例减少和关闭相关的限制的严重影响。全球多个市场都受到了 COVID-19 的影响。在全球肾上腺脑白质营养不良药品市场中，由于将神经科要求较高的病房和神经科设施重新分配给 COVID-19 患者，肾上腺脑白质营养不良患者面临着困难。涉及神经系统疾病的情况的管理非常具有挑战性。此外，供应链流程还受到多个国家当局实施的封锁和交通限制的影响，导致制药公司库存短缺。

由于需求不断增长以及诊断和基因检测实践的不断增加，肾上腺脑白质营养不良药物市场预计将增长。

最新趋势

" 诊断和基因检测实践刺激市场发展 "

大多数女性并不知道自己是 ALD 肾上腺脑白质营养不良的传播者，除非她们有家族史。因此，男孩或婴儿的症状有时会被误诊为行为或发育问题。医生在怀疑患有酒精性肝病时会进行两项测试，即进行血液检查以检测极长链脂肪酸的浓度（患有酒精性肝病的男性中这种脂肪酸的浓度似乎较高），以及进行核磁共振扫描以检查大脑皮层是否受损。 ALD 是由有缺陷的基因引起的，可以通过基因检测发现。它还可以正确识别患有 ALD 的其他家庭成员，包括尚未表现出症状的男孩和女性携带者。目前只有少数几个州提供产前医学检查，该检查是美国推荐的新生儿筛查小组引入的，发现血液中超长链脂肪酸含量高，这是 ALD 的一个迹象。通过新生儿筛查，可以及早发现和治疗处于危险中的男孩。

由于技术的进步，肾上腺脑白质营养不良药物市场预计将在整个预测期内快速增长。

肾上腺脑白质营养不良药物市场细分

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按类型

基于类型；市场分为激素替代、移植等

激素替代型是该类型细分市场的主导部分。

按应用程序

基于应用程序；市场分为儿童脑型ALD、肾上腺脊髓神经病（AMN）、仅艾迪生等

儿童脑ALD是该应用领域的主导部分。

驱动因素

" 基于病毒的基因治疗有助于市场扩张 "

ALD、阿狄森氏病或肾上腺皮质功能不全以及肾上腺脊髓神经病是罕见遗传性疾病（称为肾上腺脑白质营养不良）的一些症状。因此，必须根据症状评估肾上腺脑白质营养不良药物的性质，并进行相应的治疗。例如，生物治疗公司 SwanBiotherapys 透露，它已收到数百万美元来推进其基于病毒的肾上腺脊髓神经病基因治疗。在该系列筹款的帮助下，筹集到了资金。由于这些原因，预计肾上腺脑白质营养不良药物市场将会增长。

" ALD 基因治疗的兴起促进行业进步 "

作为脑 ALD 的潜在疗法，正在研究中。对于无症状的 ALD 男孩，波士顿一家医院的一项药物研究采用了一种实验策略。他们的原始造血细胞被取出，在实验室中用载体（一种非感染性病毒）进行处理，以将负责产生 ALD 蛋白的基因（ABCD1 基因）引入细胞中。随后通过血管内（IV）输注向患者提供带有载体和新基因的细胞。 ABCD1 基因将使这些新形成的细胞能够溶解极长链的丁酸或脂肪酸，它们是导致脂肪肝疾病的严重神经系统症状的原因。

虽然仍处于实验阶段，但该方法的优点是无需寻找供体，从而消除了移植物抗宿主病的可能性，也无需使用强效免疫抑制药物。

限制因素

" 增加药物副作用，阻碍市场进步 "

肾上腺脑白质营养不良可以通过干细胞移植来治疗，但这些手术会产生副作用，包括粘膜炎、间质性肺炎和肝功能衰竭。此外，氢化可的松是治疗肾上腺功能不全的主要药物，它会降低肾上腺脑白质营养不良患者的可的松水平，并损害免疫系统。此外，由于 DNA 位点上的 DNA 整合不正确，基因治疗可能会导致炎症和细胞突变。预计这些因素将限制肾上腺脑白质营养不良药物的市场增长。

肾上腺脑白质营养不良药物市场区域见解

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" 不断提高的医疗保健意识促进北美市场的进步 "

由于医疗保健行业的不断发展，总体而言， 北美的 市场预计将快速增长。由于通过促进和资助技术进步以及公众意识的提高，对医疗保健行业的政治关注不断增加，预计该地区的市场将大幅扩张。该地区的 肾上腺脑白质营养不良药物 市场预计将受到当地环境对 ALD 基因治疗需求不断增长的推动。

主要行业参与者

" 业内知名企业 推动市场拓展 "

这项针对肾上腺脑白质营养不良药物的市场研究揭示了公司可用来实现利润最大化的一些最重要的工具。它还讨论了控制公司扩张和转移的国际自由的一些关键策略。借助这项市场调查，主要参与者可以轻松地在互联网上取得显着的地位。它还详细介绍了 COVID-19 对许多经济部门和国家的全球影响。此外，这份市场报告还提供了有关行业趋势、饼状细分市场、增长前景和限制的详细信息。它继续进行市场分析，以展示大型企业应采取的趋势、计划和方法。

市场参与者分析列表

• Bluebird Bio Inc（美国）
• NeuroVia, Inc.（美国）
• Orpheris, Inc.（美国）
• Minoryx（西班牙）
• MedDay Pharmaceuticals（法国）

报告覆盖范围

详细的检查表明了它们的驱动因素，并为战略规划提供了空间。重要的是要确定限制市场增长的变量，以便制定新的策略来利用快速增长的行业中存在的利润丰厚的机会。此外还考虑了行业专业人士的观点，以帮助更好地了解市场。

报告还探讨了设备市场的当前发展状况及其整体市场趋势。它还根据类型和应用对肾上腺脑白质营养不良药物市场进行分类，以便进行详细研究并展示行业特征和前景。现有和预计的肾上腺脑白质营养不良药物市场份额按七个主要市场进行分类，市场研究涵盖了正在开发的药物、特定疗法的市场份额和当前的治疗方法。该研究还讨论了市场驱动因素、市场限制、未满足的医疗需求、当前肾上腺脑白质营养不良药物治疗实践和市场潜力。这些信息有助于识别市场上最大的机会。