粘多糖贮积症治疗市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（静脉内和脑室内 (ICV)）、按应用（医院、诊所和其他）以及到 2034 年的区域见解和预测

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粘多糖症治疗市场概述

2025年全球粘多糖贮积症治疗市场规模为27.73亿美元，预计到2034年将达到45.05亿美元，预测期内复合年增长率为5.5%。

随着酶替代疗法 (ERT) 的进步、患者群体疾病意识的提高以及政府对罕见疾病管理的支持，粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场正在稳步增长。 MPS 是一个统称，用于表示一组遗传性溶酶体贮积症，其酶缺乏导致糖胺聚糖积聚，从而导致器官功能障碍。遗传性疾病发病率的增加和诊断技术的增强导致疾病早期检测和治疗的增加。生物制药公司还投入大量资源研发能够穿透血脑屏障来治疗神经系统症状的新疗法，而传统 ERT 无法在这一领域发挥作用。此外，在发达地区，扩大新生儿筛查计划的日益普及正在导致早期治疗和更好的患者预后。

此外，新药配方不断扩大的临床试验和监管批准也促进了市场的增长。生物技术公司和学术机构之间的战略合作伙伴关系正在推动基因治疗和底物减少策略的创新。在发展中国家，高昂的治疗费用和有限的治疗机会仍然是一个挑战，但不断增长的医疗保健支出和政府对罕见疾病的支持正在缓解这些障碍。药物靶点的不断进步和对靶向分子疗法的关注预计将在不久的将来推动 MPS 治疗的市场增长。

COVID-19 的影响

粘多糖贮积症治疗由于 COVID-19 大流行期间治疗获取和诊断严重中断，行业产生了负面影响

全球 COVID-19 大流行是史无前例的、令人震惊的，与大流行前的水平相比，所有地区的市场需求都低于预期。复合年增长率的上升反映了市场的突然增长，这归因于市场的增长和需求恢复到大流行前的水平。

COVID-19 大流行对粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场的影响既有积极的，也有消极的。由于最初的封锁和医疗保健系统的巨大压力，大多数诊断被推迟，酶替代疗法（ERT）方案被打乱，临床试验也被放慢。由于旅行受到限制且医院优先考虑 COVID-19 服务，因此进入专门治疗中心给患者带来了很大的障碍。这种中断对治疗方案的忠诚度产生了负面影响，特别是在无法提供家庭输液服务的国家。但紧急情况也刺激了远程医疗保健方案的采用，例如远程医疗就诊和家庭输液计划，这使患者更容易获得连续性护理。制药公司和医疗保健系统迅速转变，并能够创建灵活的模型来提供治疗和患者支持计划。此外，大流行后的恢复策略促进了MPS等罕见疾病的研究经费和临床试验的恢复。净效应是过渡性的——虽然市场因中断而暂时回落，但新加强的数字基础设施和以患者为中心的护理范式预计将为 MPS 治疗领域产生持久、积极的成果。

最新趋势

基因治疗和个性化治疗方法的进步推动市场增长

预计未来几年将塑造粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场的主要趋势之一是越来越关注基因治疗和精准医学，以实现长期或治疗效果。然而，ERT 不能解决神经系统受累问题，因为酶不能穿过血脑屏障，而且虽然 ERT 可以有效治疗躯体症状，但 ERT 对神经系统并发症无效。为了解决这个问题，许多生物制药公司正在专注于基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法和基因组编辑方法，旨在针对导致 MPS 的潜在基因突变。随着早期临床研究显示酶活性增强和糖胺聚糖储存减少，这些策略正在积聚动力。此外，结合基因筛查和基于生物标志物的诊断来定制治疗方案的针对患者的治疗模式预计将处于最前沿。大学、生物技术和患者团体的研究合作正在推动这一领域的创新。这些进展（以及最近对孤儿药开发的监管鼓励）正在真正改变 MPS 治疗的前景，转向更安全、更有效、更持久的治疗选择。

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粘多糖症治疗市场细分

按类型

根据类型，全球市场可分为静脉注射和脑室注射（ICV）

• 静脉注射:静脉注射部分占粘多糖贮积症治疗市场的最大份额，因为大多数酶替代疗法（ERT）都是通过这种途径提供的。这允许全身酶输送，已被证明可以显着减少肝脏、脾脏和心脏中糖胺聚糖的积累。输液配方和安全相关创新的持续发展，旨在提高患者治疗效果并扩大静脉 ERT 的使用。

• 脑室内 (ICV):ICV 段也正在成为一种有效的治疗策略，重点关注 MPS 的神经系统表现，而不受静脉途径的影响。这种方法将治疗酶或基因疗法引入脑脊液中，从而使这些分子进入中枢神经系统。有前景的临床试验结果和研究合作伙伴关系正在推动其进步，而 ICV 输送对于下一代 MPS 疗法至关重要。

按申请

根据应用，全球市场可分为医院、诊所和其他

• 医院:医院仍然是 MPS 护理的主要治疗场所，提供专门护理、输液和诊断。凭借训练有素的人员和先进的基础设施，静脉治疗可以安全有效地进行。更多以医院为基础的研究项目也有助于新模式的接受。

• 诊所:由于人们对门诊和家庭护理服务模式的偏好日益增加，诊所的规模正在扩大。代谢多系统疾病 (MPS) 正在建立专门的代谢诊所，为 MPS 患者提供后续护理、遗传咨询和持续护理。它还增加了 ERT 依赖患者护理的便利性和连续性。

• 其他:该部分包括家庭输液中心、研究中心和康复中心，协助姑息治疗和支持性护理。随着远程医疗集成和远程监控解决方案的不断发展，越来越多的患者在院外非传统环境中接受 MPS 治疗。这一浪潮正在提高可及性，特别是在医疗基础设施有限的地区。

市场动态

市场动态包括驱动因素和限制因素、机遇和挑战，说明市场状况。

驱动因素

遗传性疾病患病率的增加和早期诊断的进步推动了市场的发展

粘多糖贮积症（MPS）等先天性代谢缺陷（IEM）发病率的增加是粘多糖贮积症治疗市场增长的主要因素。新一代测序 (NGS)、酶检测和扩大的新生儿筛查项目等诊断技术的进步使得 MPS 患者能够及早且更准确地得到识别。早期诊断对于实现高治疗效果至关重要，因为早期开始酶替代疗法（ERT）可以防止不可逆的器官损伤并改善生活质量。各国政府和医疗保健系统正在推广遗传咨询服务，让家人了解遗传风险因素并提高对早期治疗方案的认识。除此之外，越来越多的基因检测中心、诊断实验室和制药公司之间的合作正在支持全球范围内罕见疾病的识别。随着专业诊断的认识和可用性不断提高，全世界有资格接受 MPS 治疗的患者数量不断增加，对治疗此类患者的先进解决方案的需求也在稳步增加。

增加对孤儿药开发的研发投入和监管支持以扩大市场

此外，生物制药公司研发投资的增加以及孤儿药监管激励措施的可用性是预计推动粘多糖贮积症治疗市场增长的其他因素。 MPS 作为一种罕见疾病，有资格获得美国 FDA 和 EMA 等监管机构提供的加速审批途径和市场独占激励。这些激励措施促进创新并减轻投资于高成本研究的财务负担。顶尖企业正在积极从事基因治疗、底物还原疗法（SRT）和干细胞疗法，以满足未满足的临床需求。大型生物技术公司和研究型大学之间的战略合作正在加速临床试验和药物商业化。患者权益团体和财团也为资助研究和提高对罕见疾病的认识做出了重大贡献。强有力的政策支持、资助计划和技术能力发展的集体效应继续推动 MPS 治疗领域的显着增长。

制约因素

发展中地区的高处理成本和有限的可及性可能会阻碍市场增长

限制市场增长的一个关键因素是与 MPS 治疗相关的高成本，包括酶替代疗法 (ERT)、基因疗法和患者终身管理。这些疗法通常必须终生给予，每年每位患者花费数十万美元，给家庭和卫生系统增加了巨大的经济负担。虽然发达国家有报销计划，但低收入和中等收入国家很少提供报销计划，而且在可及性方面存在不平等。此外，安全提供治疗需要专门的医疗设施和训练有素的医护人员——这两者在发展中国家都短缺。生物药品储存和运输所需的冷链物流不断增加运营成本。因此，发展中地区的患者仍然被延误和停止治疗。提供拯救生命的 MPS 治疗所需的经济和基础设施方面的这种差异限制了所有潜在用户的使用，因此损害了全球市场的潜在增长。

扩大基因治疗和新兴市场的潜力，为市场上的产品创造机会

机会

由于基因治疗的迅速发展以及发展中医疗保健市场中尚未开发的机会，粘多糖贮积症（MPS）治疗市场提供了利润丰厚的潜力。与需要在患者一生中进行的传统酶替代疗法（ERT）不同，基因疗法可以通过在基因水平上解决酶缺乏的根本原因来提供一次性治疗。使用 AAV 和 LV 的多项临床研究表明，它们有望恢复酶活性并阻止疾病进展，特别是对于 MPS I、II 和 III。这一突破有可能改变慢性病管理并显着提高患者的生活质量。

此外，印度、中国、巴西等新兴国家医疗卫生基础设施的发展和生物技术产业投资的加大，也有利于进一步发展。此外，这些地区政府加大对罕见病和孤儿药项目的支持，以帮助使用更先进的疗法。随着意识和可及性的提高，这些地区预计将成为全球 MPS 治疗市场的重要贡献者。

复杂的疾病管理和现有疗法的有限疗效可能是消费者面临的潜在挑战

挑战

疾病管理的复杂性和目前可用的治疗方法对神经症状的控制不足预计将给治疗 MPS 带来重大挑战。虽然 ERT 是目前推荐的治疗方法，但它针对的是疾病的躯体表现，并且不能穿过血脑屏障来治疗中枢神经系统并发症。因此，即使经过长期治疗，患者仍然会出现认知恶化和神经系统并发症。

由于 MPS 亚型罕见且异质，诊断和治疗决策变得更加复杂，导致干预延迟和临床结果可变。此外，基因治疗和脑室内（ICV）给药虽然很有前景，但在安全性、免疫反应和过高的开发费用方面面临着重大障碍。疗法开发人员必须应对制造复杂性和严格监管方面的额外挑战。必须克服这些临床和后勤限制，以便在未来的治疗创新中实现更全面的疾病控制和更大的患者利益。

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粘多糖症治疗市场区域洞察

• 北美

由于先进的治疗方案的可用性、主要参与者的存在、疾病意识的增强和支持性的研究基础设施，美国粘多糖贮积症治疗市场拥有最大的收入份额。政府对罕见病研究的资助以及报销政策和孤儿药法规正在推动治疗方法的采用。领先的医院还提供新型酶替代（ERT）和基因疗法，使患者能够获得最先进的治疗。由于目前的临床试验以及制药公司与研究机构之间的战略合作伙伴关系，该国在 MPS 方面也取得了进展。增加对精准医疗和家庭输液项目的投资是扩大疾病管理的其他因素之一，这也将有助于保持北美在全球市场的领先地位。

• 欧洲

在健全的医疗保健系统、早期诊断计划和支持性监管框架的推动下，欧洲拥有重要的粘多糖病治疗市场份额。德国、法国和英国等国家一直在积极主动地批准孤儿药和扩大新生儿筛查计划。该地区强调以患者为中心的医疗保健和持续的研发资金有助于采用先进疗法，包括酶替代和基于基因的治疗。整个欧洲的合作研究网络正在改善临床结果并加速药物开发。此外，政府补贴和非营利组织的支持可确保罕见代谢性疾病患者更好地获得治疗。

• 亚洲

由于医疗基础设施的改善和对罕见疾病认识的提高，亚太地区粘多糖病治疗市场份额正在迅速扩大。日本、中国和印度等国家正在投资基因检测、罕见疾病登记和当地药品生产，以提高可及性。全球制药公司和区域生物技术公司之间的合作正在推动临床研究和技术转让。尽管治疗费用和诊断延误仍然是挑战，但政府通过孤儿药政策和资助计划不断增加的支持正在帮助克服障碍。扩大医疗保健覆盖范围和患者倡导计划正在进一步改善先进疗法的获取，使亚太地区成为未来几年 MPS 治疗市场的关键增长中心。

主要行业参与者

主要行业参与者通过创新和市场扩张塑造市场

粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场的领先公司正在积极关注研究创新、战略合作和以患者为中心的举措，以加强其全球影响力。许多公司正在大力投资开发能够跨越血脑屏障的下一代基因疗法和酶替代疗法（ERT），以解决当前治疗方法无法解决的神经系统症状。生物技术和制药公司之间的战略合作伙伴关系正在加速临床试验并推进新药配方的监管审批。此外，参与者正在扩大其制造能力和分销网络，以提高全球可及性，特别是在新兴市场。一些组织还与患者权益团体和医疗机构密切合作，以提高疾病意识和早期诊断。通过整合数字健康平台和个性化治疗方法，行业领导者旨在提高患者的依从性和治疗效果。这些集体努力正在重塑 MPS 的治疗格局，促进创新，同时努力实现负担能力和全球治疗公平。

顶级粘多糖症治疗公司名单

• Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) (Japan)
• Denali Therapeutics (United States)
• ArmaGen (United States)
• REGENXBIO Inc. (United States)
• Sangamo Therapeutics (United States)
• BioMarin (United States)
• Lysogene (France)
• Abeona Therapeutics Inc. (United States)
• Ultragenyx Pharmaceutical (United States)
• Genzyme Corporation (United States)

重点产业发展

2024 年 5 月:Denali Therapeutics（美国）宣布启动 DNL310 的 3 期临床试验，DNL310 是一种用于治疗 II 型粘多糖贮积症（亨特综合征）的研究性酶替代疗法。这一进展标志着推进血脑屏障跨越疗法迈出了重要一步，旨在改善患者的认知和身体结果，巩固了 Denali 在溶酶体贮积症治疗领域的领导地位。

报告范围

该报告对粘多糖贮积症治疗市场进行了全面分析，涵盖市场趋势、技术进步和竞争格局等关键因素。它按类型和应用检查关键部分，为医院、诊所和其他医疗机构的静脉内和脑室内治疗的性能提供详细的见解。此外，它还强调了区域增长模式，确定了推动先进酶替代和基因疗法需求的主要贡献者和新兴市场。

此外，该报告还深入审查了领先公司、其战略举措、合并、收购以及旨在扩大治疗可及性的正在进行的临床试验。它还探讨了塑造市场未来轨迹的监管框架、报销政策和创新渠道。通过分析定性和定量数据，该报告为寻求了解粘多糖贮积症治疗行业动态的利益相关者、投资者和医疗保健专业人员提供了宝贵的资源。