寡核苷酸治疗市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（反义寡核苷酸、小干扰 RNA 等）、按应用（神经肌肉疾病、ATTR、肝脏 VOD 等）、到 2035 年的区域见解和预测

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寡核苷酸治疗市场概述

2026年全球寡核苷酸治疗市场规模估计为79.3亿美元，预计到2035年将达到312亿美元，2026年至2035年复合年增长率为16.43%。

寡核苷酸治疗市场已从一个专门的基因医学领域发展成为一个成熟的制药领域，到 2025 年将有 24 种 FDA 批准的寡核苷酸药物。 FDA 记录显示，截至 2024 年 6 月，批准的产品中有 10 种反义寡核苷酸、6 种 siRNA 产品、2 种适体、1 种去纤苷产品和 1 种端粒酶抑制剂，而随后的批准扩大了总数。主要上市疗法包括 nusinersen、patisiran、vutrisiran、inotersen、eplontersen、tofersen 和几种外显子跳跃药物。寡核苷酸疗法可以选择性地影响 RNA 表达，从而能够治疗以前缺乏针对性药理学选择的遗传性疾病。

美国仍然是寡核苷酸治疗的核心商业和监管市场，到 2025 年将有 24 种 FDA 批准的寡核苷酸药物以及针对罕见疾病的多种专门监管途径的支持。 Qalsody 于 2023 年 4 月 25 日获得 FDA 批准，而 Rivfloza 于 2023 年 9 月 29 日获得批准，为 SOD1-ALS 和原发性高草酸尿症 1 型增加了更多基于 RNA 的选择。Wainua 于 2024 年 1 月进入美国市场，加强了遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性的反义治疗的可用性。美国对于临床研究、制造投资、患者准入计划以及反义和 siRNA 疗法的商业化仍然很重要。

主要发现

最新趋势

最新的寡核苷酸治疗市场趋势集中在改善递送、增加给药便利性、扩大组织靶向以及将反义和RNA干扰机制应用于传统罕见神经系统适应症以外的疾病。到 2025 年，FDA 批准的寡核苷酸领域已达到 24 种药物，证实寡核苷酸疗法已从实验性基因药物发展为更广泛的药物模式。批准的产品组合包括 FDA 于 2024 年 6 月确定的 10 种 ASO 产品和 6 种 siRNA 产品，以及其他寡核苷酸机制。

配体偶联化学是最强大的技术趋势之一，因为将寡核苷酸与靶向配体偶联可以提高特定组织的吸收。例如，Eplontersen 使用配体缀合的反义技术来减少运甲状腺素蛋白，而 siRNA 平台经常使用基于 GalNAc 的靶向来到达肝细胞。 2024 年，Alnylam 在 HELIOS-B 阳性发现后推进了 vutrisiran 治疗 ATTR 心肌病，并于 10 月在美国提交了补充申请。

市场动态

司机

越来越多地采用 RNA 靶向药物来治疗罕见疾病和基因疾病。

寡核苷酸治疗市场最强劲的驱动力是使用高度特异性序列直接影响疾病相关 RNA 的能力。到 2025 年，FDA 已认可 24 种寡核苷酸疗法，表明监管机构对该疗法的持续接受。 Nusinersen 为鞘内反义治疗脊髓性肌萎缩症开创了重要先例，而 tofersen 则证明了针对 SOD1-ALS 致病基因突变的能力。在批准用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗后，Patisiran 还确立了 RNA 干扰作为一种经过临床验证的治疗方法。

驱动因素影响分析*

克制

复杂的交付要求、制造要求和治疗相关的安全监控。

递送仍然是一个主要限制，因为寡核苷酸比传统的小分子更大、化学成分更复杂，并且可能需要专门的管理。鞘内注射产品（例如托弗森）需要注入脑脊液中，从而产生可能影响治疗机会的程序要求。化学修饰可以提高稳定性，但可能会引入额外的安全考虑。在一些参与者观察到长期低镁血症和估计肾小球滤过率下降后，Sarepta 于 2024 年停止了 SRP-5051，这表明不良事件概况如何会中断原本有希望的开发计划。

限制影响分析*

将配体缀合的寡核苷酸扩展到代谢、心血管和全身疾病

机会

最大的机会在于将寡核苷酸疗法扩展到以肝脏为重点的应用和已确定的罕见神经系统疾病之外。配体偶联技术可以改善细胞摄取并为组织选择性治疗创造机会。

Eplontersen 展示了配体缀合反义技术在转甲状腺素蛋白淀粉样变性中的潜力，而 vutrisiran 则展示了皮下 RNAi 治疗的持久潜力。 Alnylam 于 2024 年针对 vutrisiran 治疗 ATTR 心肌病的补充申请说明了如何使用新的临床证据将现有的寡核苷酸扩展到其他疾病表现。

实现对肝脏和中枢神经系统以外的组织的有效递送

挑战

组织递送仍然是最重要的科学挑战之一，因为治疗活性取决于将足够的寡核苷酸浓度输送到正确的细胞中。肝脏定向 siRNA 受益于已建立的配体缀合方法，而骨骼肌、脑、肾、肺和其他组织则存在额外的生物屏障。

鞘内治疗的经验表明，直接给药可以使中枢神经系统暴露，但也会增加治疗的复杂性。同样，Sarepta 的 SRP-5051 项目表明，通过肽缀合的 PMO 化学物质改善肌肉输送必须与系统安全性相平衡。

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寡核苷酸治疗市场细分

按类型

根据类型，市场可分为反义寡核苷酸、小干扰RNA、其他

• 反义寡核苷酸:反义寡核苷酸代表寡核苷酸治疗市场中最大的类型部分。 2024 年的一项市场评估显示，基于 ASO 的药物占据了 61.2% 的市场份额，反映出 nusinersen、inotersen、eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen、tofersen 和 eplontersen 等成熟药物的强劲存在。截至 2024 年 6 月，FDA 记录在已批准的寡核苷酸产品中确定了 10 种 ASO 产品。ASO 可以通过 RNase H 介导的降解或剪接调节等机制修饰 RNA。外显子跳跃疗法在杜氏肌营养不良症领域创造了一个专门的商业领域，而 tofersen 则展示了 ASO 在基因定义的 ALS 中的应用。配体偶联的 ASO 也增加了全身递送的潜力。

• 小干扰 RNA:小干扰 RNA 是第二种主要形式，截至 2024 年 6 月，FDA 记录识别出 6 种 siRNA 产品。批准的例子包括 patisiran、givosiran、lumasiran、inclisiran、vutrisiran 和 nedosiran。 siRNA 疗法通过 RNA 干扰发挥作用，实现目标信使 RNA 的选择性降解并减少疾病相关蛋白的产生。该方法在肝脏相关疾病方面取得了特别成功，因为靶向缀合技术可以促进肝细胞递送。 Vutrisiran 就是一个重要的例子，A​​lnylam 于 2024 年 10 月根据 HELIOS-B 的研究结果在美国提交了针对 ATTR 心肌病的补充申请。

• 其他:其他类别包括其他寡核苷酸模式，例如适体和专门的基于核苷酸的抑制剂。 FDA 2024 年 6 月的记录确定了 2 种批准的适体产品，包括 pegaptanib 和 avacinaptad pegol，以及去纤维苷和 imetelstat 分别属于不同的分类。尽管与 ASO 和 siRNA 相比，这些产品在寡核苷酸治疗市场中所占的份额较小，但它们展示了核酸药理学的广度。适体可以通过三维结构结合分子靶标，而其他寡核苷酸机制可以影响端粒酶或凝血相关途径。

按申请

根据应用，市场可分为神经肌肉疾病、ATTR、肝脏 VOD 等

• 神经肌肉疾病:神经肌肉疾病是寡核苷酸治疗最成熟的应用之一。根据 2024 年 6 月 FDA 文件中确定的 20 个 FDA CDER 批准的寡核苷酸产品，有 6 个产品（即 30%）可以直接与神经肌肉适应症相关，包括 nusinersen、eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen 和 tofersen。这些疗法展示了不同的机制，包括外显子跳跃和突变体 RNA 抑制。 Tofersen 于 2023 年获得美国批准用于治疗患有 SOD1-ALS 的成人，增加了基因靶向神经学应用。

• ATTR:ATTR 代表了反义和 siRNA 疗法的主要应用。在 2024 年 6 月确定的 20 种 FDA 批准的产品中，有 4 种产品（占 20%）通过inotersen、patisiran、vutrisiran 和 eplontersen 直接治疗转甲状腺素蛋白相关疾病。这些药物利用不同的 RNA 靶向机制减少转甲状腺素蛋白的产生。在涉及 655 名患者的 HELIOS-B 阳性结果支持 ATTR 心肌病的发展后，Vutrisiran 变得尤为重要。 Eplontersen 于 2024 年进入美国市场，扩大了遗传性 ATTR 多发性神经病的反义治疗选择。

• 肝 VOD:肝静脉闭塞性疾病代表了寡核苷酸治疗市场中的一个特殊应用。去纤苷是主要批准的肝脏 VOD 寡核苷酸相关疗法，在 2024 年 6 月分类中 FDA 列出的寡核苷酸产品中占 20 种之一，即 5%。其适应症与造血干细胞移植后出现严重肝脏并发症的患者尤其相关。该应用与 RNA 沉默疗法不同，因为去纤维蛋白多核苷酸是一种复杂的多分散寡核苷酸混合物，而不是传统的序列定义的 ASO 或 siRNA。

• 其他:截至 2024 年 6 月，其他应用占 FDA 列出的 20 种寡核苷酸产品中的 9 种，即 45%，这些产品不包括神经肌肉疾病、ATTR 和肝脏 VOD。该类别包括 1 型原发性高草酸尿症、高胆固醇血症、急性肝卟啉症、地图样萎缩和其他特殊病症。基于一项涉及 29 名患者的试验，Rivfloza 于 2023 年 9 月被批准用于治疗 1 型原发性高草酸尿症，而 inclisiran 将 siRNA 技术扩展到心血管风险管理。广泛的应用基础表明，寡核苷酸治疗市场正在从罕见的神经系统疾病扩展到代谢、心血管、眼科和肾脏疾病。

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寡核苷酸治疗市场区域洞察

• 北美

北美在寡核苷酸治疗市场中占据领先地位，2024 年的一项评估显示该地区约占全球市场活动的 58%。美国代表了主导地位，因为 FDA 到 2025 年已批准了 24 种寡核苷酸药物，为该治疗类别创建了世界上最成熟的监管基础。

该地区拥有百健（Biogen）、Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals 和 Sarepta Therapeutics 等主要开发商，为临床研究、制造、商业化和技术许可提供支持。美国也表现出强有力的监管活动。 Qalsody 于 2023 年 4 月 25 日获得批准，Rivfloza 于 2023 年 9 月 29 日获得批准。

• 欧洲

欧洲是寡核苷酸治疗的第二大区域市场，得到了监管协调、罕见疾病项目、专科医院和成熟药品制造的支持。一项市场评估估计，到 2024 年，欧洲将占据全球寡核苷酸治疗市场的约 24% 份额。

该地区也已成为临床试验的重要目的地，因为欧洲多中心研究可以在协调的监管框架下从多个国家医疗保健系统招募患者。神经学应用方面的监管进展尤其明显。 2024年5月，欧盟委员会授予 Qalsody 营销授权，使 tofersen 成为欧洲第一个专门针对 SOD1-ALS 授权的疗法。

• 亚太

由于不断扩大的药物研究、不断增加的生物技术投资、遗传医学能力和不断增长的医疗基础设施，亚太地区在寡核苷酸治疗市场中变得越来越重要。日本尤为重要，因为日本新药在杜氏肌营养不良疗法（包括 viltolarsen）方面建立了专业知识。

2024 年，Nippon Shinyaku 报告了围绕 viltolarsen 的持续临床开发和出版活动，其研究组合包括多个罕见疾病项目。中国也在加强其生物技术能力，而澳大利亚则参与跨国临床研究。日本的监管生态系统为罕见疾病治疗提供了重要途径，国内制药公司越来越多地与国际生物技术组织合作。

• 中东和非洲

中东和非洲在寡核苷酸治疗市场中所占的份额较小，但改善遗传疾病诊断、专科医疗保健发展和增加先进药物的获取支持了需求。该地区寡核苷酸的采用仍然集中在主要医疗中心和药品采购系统更强大的国家。

罕见的遗传性疾病和遗传性代谢疾病提供了重要的临床机会，因为寡核苷酸疗法可以解决传统治疗选择可能有限的分子异常。医疗保健基础设施仍然是一个决定性因素。寡核苷酸药物可能需要基因确认、专家处方、实验室监测、重复注射或专门的给药程序。

主要行业参与者

全球寡核苷酸治疗市场由领先的制药和生物技术公司组成，专注于开发反义寡核苷酸、小干扰RNA和其他针对罕见、遗传、神经、代谢和心血管疾病的RNA靶向疗法。 Ionis Pharmaceuticals、Biogen、Alnylam Pharmaceuticals 和 Sarepta Therapeutics 等公司正在通过先进的反义和 RNA 干扰平台加强其市场占有率，而 Jazz Pharmaceuticals 和 Nippon Shinyaku Co. 则通过针对罕见和基因驱动疾病的专门疗法扩大其产品组合。

包括 Ionis Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、Biogen、Sarepta Therapeutics、Jazz Pharmaceuticals 和 Nippon Shinyaku Co. 在内的制造商和生物技术公司正在专注于下一代寡核苷酸技术、改进的组织输送、延长的给药间隔和精准基因医学。 RNA靶向疗法的日益采用、罕见疾病治疗投资的增加、配体缀合递送技术的进步以及神经系统、神经肌肉、代谢、心血管和遗传性疾病的临床应用的扩大推动了竞争格局。

顶级寡核苷酸治疗公司名单

• Biogen
• Alnylam Pharmaceuticals
• Sarepta Therapeutics
• Jazz Pharmaceuticals
• Nippon Shinyaku Co.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.

市场领导力矩阵:寡核苷酸治疗市场

领导者见解

• ALNYLAM 制药公司:该公司在 RNA 干扰治疗领域保持着强大的地位，拥有成熟的商业产品组合，并持续投资于在多个疾病领域扩展基于 RNAi 的药物。其不断增长的产品线、全球商业能力以及对先进 RNAi 技术的专注支持了寡核苷酸治疗市场未来强劲的增长潜力。

• 爱奥尼斯制药公司.:Ionis 在反义技术方面拥有丰富的专业知识，并拥有针对神经、心血管、代谢和其他严重疾病的广泛管道。其平台能力、合作和反义药物的持续开发增强了其当前的业务地位和长期增长前景。

• 百健:Biogen 受益于强大的全球制药能力、成熟的神经学专业知识以及对遗传和 RNA 靶向治疗的战略参与。其研究基础设施、商业影响力以及对创新治疗的关注为继续参与不断扩大的寡核苷酸治疗市场奠定了坚实的基础。

投资分析和机会

寡核苷酸治疗市场的投资活动越来越集中于递送技术、化学修饰、罕见疾病平台以及向高患病率疾病的扩张。到 2025 年，24 种寡核苷酸药物的批准为持续投资提供了经过验证的商业和监管基础。投资者对能够展示可重复递送平台的公司特别感兴趣，因为化学或靶向方面的改进可能支持多种治疗计划。一个主要的投资机会在于配体共轭技术。 Eplontersen 阐述了反义分子与靶向配体缀合如何支持 ATTR 疾病的全身给药。

Alnylam 的 vutrisiran 项目展示了另一个机会:现有的 RNAi 药物可以用于研究其他疾病表现，HELIOS-B 项目涉及 655 名患者，并支持 2024 年在美国的补充申请。中枢神经系统和肌肉输送领域也存在投资机会，这些领域的生物障碍仍然很重要。 Sarepta 的 SRP-5051 项目显示肌营养不良蛋白表达增加，但由于安全问题于 2024 年停止，这表明为什么投资决策越来越需要仔细评估递送化学和长期耐受性。因此，拥有经过验证的平台、强大的制造能力和多个临床项目的公司可以吸引战略合作伙伴和许可活动。

新产品开发

寡核苷酸治疗市场的新产品开发集中在提高效力、延长给药间隔、靶向组织输送和扩大疾病适应症。到 2025 年，FDA 批准的寡核苷酸药物将达到 24 种，为开发人员提供跨 ASO、siRNA、适体和其他基于核苷酸的方法的经过验证的机制。开发管道越来越多地转向化学修饰分子，旨在减少给药频率并提高细胞吸收。 Vutrisiran 代表了一种重要的开发模型，因为在批准用于遗传性 ATTR 多发性神经病后，对其已建立的 siRNA 机制进行了针对 ATTR 心肌病的评估。

2024 年 10 月，Alnylam 提交了基于 HELIOS-B 研究结果的 sNDA，说明生命周期开发如何扩展现有寡核苷酸的临床效用。在反义开发中，Sarepta 的 SRP-5051 使用肽磷二酰胺吗啉寡聚物化学，旨在提高肌肉摄取。在大约 30 mg/kg 的目标剂量下，每月给药使 20 名患者在 28 周时平均肌营养不良蛋白表达达到 5.17%，平均外显子跳跃达到 11.11%。然而，由于长期低镁血症和肾功能问题，开发于 2024 年 11 月停止，这强调了安全性优化和效力的重要性。

近期五项进展（2023-2025 年）

• 2023 年 4 月:Biogen 宣布 FDA 批准 Qalsody (tofersen)，一种用于 SOD1-ALS 的反义寡核苷酸疗法。该疗法以 SOD1 信使 RNA 为靶点，以减少疾病相关蛋白的产生。该批准加强了寡核苷酸治疗市场中的精准医疗应用，并证明了序列特异性 RNA 靶向治疗基因定义的神经系统疾病的潜力。
• 2023 年 12 月:Ionis Pharmaceuticals 和阿斯利康宣布美国批准 Wainua (eplontersen) 用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴多发性神经病。配体缀合的反义疗法减少了运甲状腺素蛋白的产生，并扩大了遗传性 ATTR 的治疗选择。这一进展加强了配体缀合反义技术的商业地位，并证明了其在遗传驱动的神经系统疾病中系统给药的潜力。
• 2024 年 6 月:Alnylam Pharmaceuticals 宣布 vutrisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的 3 期 HELIOS-B 阳性结果。该研究招募了 654 名患者，结果表明全因死亡率和复发性心血管事件的综合死亡率显着降低。这一进展强化了 RNA 干扰技术，并支持 vutrisiran 扩展到心血管疾病领域，拓宽了寡核苷酸疗法的应用前景。
• 2024 年 11 月:Sarepta Therapeutics 宣布停止针对杜氏肌营养不良症的 SRP-5051 开发。该决定是出于安全考虑，涉及临床开发过程中长期低镁血症和肾功能变化。该计划通过增加肌营养不良蛋白表达来证明药理活性，但其终止凸显了平衡下一代寡核苷酸治疗药物的递送效率、分子效力和长期安全性的重要性。
• 2025 年 1 月:Ionis Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Tryngolza (olezarsen) 用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征。这种反义寡核苷酸靶向载脂蛋白 C-III 信使 RNA，以减少富含甘油三酯的脂蛋白并解决罕见的遗传性脂质疾病。此次批准扩大了 Ionis 的商业寡核苷酸产品组合，并证明了反义技术在神经系统适应症以外的代谢疾病中的更广泛应用。

寡核苷酸治疗市场报告覆盖范围

寡核苷酸治疗市场报告涵盖治疗方式、批准的产品、临床开发、应用、区域绩效、竞争定位、产品开发、监管活动和战略投资机会。模态评估包括反义寡核苷酸、小干扰RNA、适体和其他专门的寡核苷酸技术。 FDA 记录提供了一个经过验证的参考点，确定了截至 2024 年 6 月 30 日 CDER 批准的 20 种寡核苷酸产品，而随后的批准将 FDA 批准的累计批准总数增加到 2025 年的 24 种。

应用分析涵盖神经肌肉疾病、ATTR、肝脏 VOD 以及其他代谢、肾脏、心血管、眼科和遗传疾病。该报告评估了关键疗法，包括 nusinersen、patisiran、vutrisiran、inotersen、eplontersen、tofersen 和外显子跳跃药物。它还检查给药途径、递送技术、分子机制和制剂方法，因为这些因素直接影响临床采用和产品差异化。区域覆盖范围包括北美、欧洲、亚太地区以及中东和非洲，特别关注监管活动和临床基础设施。竞争覆盖范围包括 Biogen、Alnylam Pharmaceuticals、Sarepta Therapeutics、Jazz Pharmaceuticals、Nippon Shinyaku 和 Ionis Pharmaceuticals。