脊髓性肌萎缩症市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（早期候选者、后期候选者）、按应用（医院、诊所、其他）、区域见解和预测到 2035 年

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脊髓性肌萎缩症市场概述

2026年，全球脊髓性肌萎缩症市场价值约为21亿美元，预计到2035年将达到52亿美元。2026年至2035年，其复合年增长率（CAGR）约为10.7%。

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种遗传性疾病，会影响脊髓中的运动神经元，导致肌肉无力和萎缩（消瘦）。它主要是由运动神经元存活 1 (SMN1) 基因突变引起，该基因负责产生一种称为运动神经元存活 (SMN) 的蛋白质。这种蛋白质对于控制肌肉运动的运动神经元的正常功能至关重要。

SMA 通常以常染色体隐性方式遗传，这意味着一个人必须从父母那里继承 SMN1 基因的缺陷副本才能患上这种疾病。如果一个人有一种缺陷基因和一种正常基因，他们就被认为是携带者，通常不会出现症状。 SMA 的严重程度差异很大，从婴儿期开始并导致严重残疾和预期寿命缩短的严重形式，到儿童或成年后期出现的较温和形式。

COVID-19 的影响

疫情影响市场需求

COVID-19 对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 市场的影响是巨大的。虽然 SMA 本身是一种罕见的遗传性疾病，但此次疫情对医疗保健系统、研究和治疗的获取产生了更广泛的影响，从而间接影响了 SMA 市场。  由于大流行期间医疗保健系统不堪重负和资源转移，包括 SMA 在内的各种疾病的诊断和治疗出现了延误。这导致未确诊病例可能增加或治疗开始延迟，影响总体患者群体和对 SMA 治疗的需求。  许多正在进行的 SMA 和相关疗法的临床试验因 COVID-19 而中断。新患者的入组、监测访问和随访评估受到影响，导致试验完成和监管批准的延迟。这些干扰可能会延迟新疗法的推出或限制其批准所需的数据。

最新趋势

治疗的可及性和负担能力促进市场增长

由于治疗费用高昂，获得脊髓性肌萎缩症治疗一直是一个重大问题。我们已努力通过扩大保险范围、患者援助计划和定价谈判来确保更广泛地获得这些疗法。这些举措旨在解决与 SMA 治疗相关的负担能力问题。新生儿筛查计划在各个国家不断扩大，从而能够及早发现 SMA。早期诊断可以及时干预和治疗，从而获得更好的结果。扩大筛查计划旨在识别出生时或症状前阶段的 SMA 病例，此时干预措施可能最有效。基因疗法的批准一直是 SMA 市场的一个重要趋势。 Spinraza (nusinersen) 是 FDA 批准的第一个 SMA 治疗药物，其次是 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)，这是一种一次性基因替代疗法。这些治疗旨在解决 SMA 的潜在遗传原因，并在改善患者运动功能方面显示出有希望的结果。

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脊髓性肌萎缩症市场细分

按类型分析

根据类型，市场可分为早期候选人、晚期候选人。

按应用分析

根据应用，市场可分为 医院、诊所、其他。

驱动因素

监管支持刺激市场增长

美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 等监管机构在加快 SMA 治疗的开发和批准方面发挥了至关重要的作用。加速路径、孤儿药指定和优先审查支持了 SMA 患者及时获得新疗法。  制药公司、研究机构和患者权益团体之间的合作加速了 SMA 研发的进展。这种合作促进知识共享、资源共享以及将科学发现有效转化为有效的疗法。合作伙伴关系在开展临床试验、扩大治疗范围和促进患者宣传方面也发挥着至关重要的作用。

产品的多项优势推动市场增长

SMA 患者组织和支持团体的大力倡导努力对 SMA 市场产生了重大影响。这些组织提高认识，提供支持网络，并积极与利益相关者合作，推动研究、治疗获取和政策变革。患者的故事和经历有助于产生同理心并为 SMA 研究和治疗开发调动资源。所有这些因素都支持脊髓性肌萎缩症市场的增长。

制约因素

治疗成本高昂限制市场增长

脊髓性肌萎缩症的治疗，例如 Zolgensma 和 Spinraza 等基因疗法，可能非常昂贵。与这些疗法相关的高成本可能对许多患者的治疗构成重大障碍，限制了它们的可用性和负担能力。  由于 SMA 治疗费用高昂，报销和保险范围可能有限，给患者及其家人带来经济挑战。覆盖范围不足可能会限制治疗选择并影响市场增长。

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脊髓性肌萎缩症市场区域洞察

关键人物的存在 在北美预计将推动市场扩张

北美在脊髓性肌萎缩症市场份额中占据领先地位。美国一直处于脊髓性肌萎缩症研究、诊断和治疗的前沿，也是多家积极参与开发 SMA 疗法的制药公司的所在地。此外，美国食品和药物管理局 (FDA) 于 2016 年 12 月批准了首个 SMA 治疗药物 nusinersen（商品名 Spinraza）。Spinraza 是 SMA 治疗领域的重大进步，为美国市场的地位做出了贡献。

主要行业参与者

影响市场增长的主要参与者采用创新策略

著名的市场参与者正在通过与其他公司合作来共同努力，以在竞争中保持领先地位。许多公司还投资新产品的发布，以扩大其产品组合。

市场上的主要参与者包括 Lonis Pharmaceuticals、F. Hoffmann-La Roche、AveXis、Novartis、Cytokinetics、Ionis Pharmaceuticals。开发新技术、研发资本投入、提高产品质量、收购、兼并以及参与市场竞争的战略有助于他们保持其在市场中的地位和价值。此外，与其他公司的合作以及主要参与者对市场份额的广泛占有也刺激了市场需求。

顶级脊髓性肌萎缩症公司名单

• Lonis Pharmaceuticals
• F. Hoffmann-La Roche
• AveXis
• Novartis
• Cytokinetics
• Ionis Pharmaceuticals

报告范围

本报告探讨了对脊髓性肌萎缩症市场规模、份额和增长率、按类型、应用、主要参与者以及以前和当前市场情况进行细分的了解。该报告还收集了市场的精确数据和市场专家的预测。此外，它还描述了对该行业的财务业绩、投资、增长、创新标志和顶级公司的新产品发布的研究，并提供了对当前市场结构的深入见解，基于关键参与者的竞争分析、关键驱动力以及影响增长需求、机会和风险的限制因素。

此外，报告还阐述了后COVID-19大流行对国际市场限制的影响以及对行业将如何复苏的深刻理解和策略。还详细审查了竞争格局，以澄清竞争格局。

本报告还披露了基于方法论的研究，定义了目标公司的价格趋势分析、数据收集、统计、目标竞争对手、进出口、信息以及基于市场销售的往年记录。此外，所有影响市场的重要因素，如中小企业行业、宏观经济指标、价值链分析、需求方动态以及所有主要企业参与者都得到了详细解释。如果主要参与者和市场动态的可行分析发生变化，则该分析可能会进行修改。