Tamaño del mercado de terapias de ARN de interferencia pequeña (ARNip), participación, crecimiento y análisis de la industria, por tipo (terapia sistémica basada en liposomas y terapia sistémica basada en nanopartículas), por aplicación (hospitales, instituciones de investigación, empresas farmacéuticas y de biotecnología, e instituciones académicas), e información regional y pronóstico para 2034

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DESCRIPCIÓN GENERAL DEL MERCADO TERAPÉUTICO DE PEQUEÑO ARN INTERFERENTE (ARN)

El tamaño del mercado mundial de terapias de ARN de interferencia pequeña (ARNip) fue de aproximadamente 2.080 millones de dólares en 2025, se espera que aumente a 2.380 millones de dólares en 2026 y se prevé que alcance los 7.980 millones de dólares en 2034, expandiéndose a una tasa compuesta anual de alrededor del 14,39% durante el período 2025-2034.

El mercado terapéutico de ARNip se está convirtiendo en uno de los mercados revolucionarios en el campo de la medicina moderna debido a su potencial para desactivar ciertos genes que causan el progreso de la enfermedad. Los mecanismos dirigidos han abierto nuevas vías en el tratamiento de enfermedades genéticas y tienen un inmenso potencial en el tratamiento del cáncer y de enfermedades virales. Las crecientes inversiones en I+D, los ensayos clínicos fructíferos y las aprobaciones regulatorias del medicamento basado en ARNip son algunos de los impulsores subyacentes del mercado. Los impulsores del mercado también son la mejora de las tecnologías de administración y la mayor demanda de medicina de precisión. En consecuencia, muchas empresas farmacéuticas están actualmente construyendo agresivamente su cartera para explotar esta atractiva plataforma terapéutica.

HALLAZGOS CLAVE

IMPACTO DEL COVID-19

La industria terapéutica del ARN de interferencia pequeña (ARNip) tuvo un efecto positivo debido al aumento del mercado durante la pandemia de COVID-19

La pandemia mundial de COVID-19 no ha tenido precedentes y ha sido asombrosa, y el mercado ha experimentado una demanda mayor a la prevista en todas las regiones en comparación con los niveles previos a la pandemia. El repentino crecimiento del mercado reflejado por el aumento de la CAGR es atribuible al crecimiento del mercado y al regreso de la demanda a niveles prepandémicos.

La pandemia de COVID-19 ha tenido un efecto beneficioso en el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip), que ha elevado el nivel de la investigación sobre la terapia basada en ARN y ha mejorado el conocimiento de la tecnología de ARN en todo el mundo. Aún más inversiones y asociaciones en plataformas de ARNip fueron provocadas por una gran necesidad de enfoques antivirales innovadores. Este impulso aumentó la cartera de proyectos clínicos y aceleró los cronogramas de desarrollo de objetivos de varios candidatos. En general, la pandemia ha elevado considerablemente la magnitud del crecimiento del mercado debido a una mayor comprensión de la capacidad terapéutica de la interferencia del ARN.

EL ÚLTIMO TENDENCIAS

 La entrega de GalNAc impulsa el crecimiento del mercado a través de la innovación

Entre los desarrollos más recientes que redefinen el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip), se puede citar el rápido desarrollo de la tecnología de administración, en particular el desarrollo y uso de sistemas de conjugación de GalNAc que brindan un rendimiento dirigido al hígado de hasta un 90 % de eficacia, lo que reduce la necesidad de administrar la administración mensualmente por vía subcutánea en comparación con los modos anteriores de administración intravenosa. Más que eso, la formulación mejorada de nanopartículas lipídicas y vesículas extracelulares o poliméricas está brindando acceso a tejidos no hepáticos, abriendo posibilidades de uso de ARNip en clases de activos como la oncología y las enfermedades cardiovasculares. La cartera de proyectos clínicos del mercado se ha ampliado enormemente y hay más de 150 ensayos patrocinados por la industria entre 2020 y 2024, lo que indica una fuerte confianza de los inversores y un ritmo de innovación más rápido. De estas tendencias, una de las más impactantes bien puede ser la conjugación de GalNAc, que, debido a que puede reducir la frecuencia de las dosis, disminuir los efectos secundarios y aumentar la comodidad para el paciente, constituye el comienzo de la transición hacia una mayor adopción y escala comercial.

• Según la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA, 2023), el número de terapias con ARNip aprobadas por la FDA alcanzó 5 tratamientos en 2022, incluidas terapias dirigidas a trastornos genéticos raros, como la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina.

• Según los Institutos Nacionales de Salud (NIH, 2023), más del 72 % de los ensayos clínicos de ARNip en curso en 2022 utilizaron tecnologías de administración de nanopartículas lipídicas para mejorar la absorción celular y reducir los efectos no deseados.

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SEGMENTACIÓN DEL MERCADO TERAPÉUTICO DE PEQUEÑOS ARN INTERFERENTES (SIRNA)

Por tipo

Según el tipo, el mercado global se puede clasificar en terapia sistémica basada en liposomas y terapia sistémica basada en nanopartículas.  

• Terapia sistémica con liposomas: el tratamiento sistémico con liposomas es un mecanismo de administración común en el mercado terapéutico de ARNip, que demuestra biocompatibilidad y capacidad de transportar construcciones de ARNip a un sitio objetivo. En estas vesículas lipídicas, el ARNip está protegido contra la degradación por enzimas y se proporciona un mayor tiempo de circulación sanguínea. Entran fácilmente en la célula mediante entrega intracelular, fusionándose así con las membranas celulares y entregando el ARNip al citoplasma. Este enfoque ha desempeñado un papel central en el éxito clínico temprano y aún se está perfeccionando para lograr una gran especificidad y una menor toxicidad.

• Terapia sistémica basada en nanopartículas: el uso de nanopartículas en la terapia basada en sistemas se está volviendo popular en el mercado terapéutico de ARNip porque administra ARNip a otros órganos además del hígado. Estos polímeros, lípidos o partículas de origen inorgánico tienen mayor estabilidad, liberación controlada y entrega en un sitio específico. No necesitan evadir las respuestas inmunes; en cambio, pueden estar diseñados para acceder a lugares difíciles como tumores o el cerebro. En consecuencia, esta estrategia está catalizando la evolución del tratamiento de enfermedades tan complejas como el cáncer y las enfermedades neurológicas.

Por aplicación

Según la aplicación, el mercado global se puede clasificar en hospitales, instituciones de investigación, empresas farmacéuticas y de biotecnología e instituciones académicas.

• Hospital: No se puede subestimar el papel de los hospitales en el mercado terapéutico de ARNip, ya que son lugares donde se tratan los ensayos clínicos y los pacientes con medicamentos de ARNip aprobados. Dan la estructura de apoyo a la administración de fármacos, observación de la respuesta terapéutica y respuesta a los posibles efectos secundarios. Los hospitales ahora están adoptando el concepto de medicina personalizada a medida que aumentan los medicamentos basados ​​en ARN. Su función garantiza la transferencia de las terapias desarrolladas en los laboratorios a la práctica y la atención al paciente.

• Instituciones de investigación: el área de investigación más reciente para producir nuevas moléculas de ARNip y evaluar objetivos genéticos y sistemas de administración son las instituciones de investigación. Ayudan a realizar los hallazgos centrales que se convertirán en la columna vertebral del desarrollo de tratamientos basados ​​​​en ARNip. La asociación de organizaciones de investigación y miembros de la industria ayuda a acelerar los períodos de desarrollo de fármacos. Estas instituciones también ofrecen pruebas preclínicas, que se utilizan para facilitar la presentación a las autoridades y en estudios clínicos posteriores.

• Empresas farmacéuticas y de biotecnología: el avance y la comercialización de terapias basadas en ARNip se ven facilitados por las corporaciones farmacéuticas y de biotecnología con el progreso de las terapias a escala. La empresa también dedica muchos fondos a I+D, ensayos clínicos y mecanismos regulatorios para comercializar nuevas terapias basadas en ARN. Estas empresas aumentan sus carteras y llegan a nivel mundial a través de asociaciones estratégicas, fusiones y acuerdos de licencia. Su énfasis en la medicina de precisión y las terapias dirigidas sigue alimentando el mercado.

• Instituciones académicas: Las instituciones académicas ayudan a este mercado en el sentido de que son los innovadores que realizan muchos de los descubrimientos relacionados con los enfoques terapéuticos de ARNip, publican los resultados de su trabajo y capacitan a la futura generación de científicos. Suelen lanzar trabajos de investigación preliminares, que pueden revelar nuevos objetivos de genes y sistemas de distribución. Las asociaciones con empresas de biotecnología son útiles para promover los descubrimientos académicos entre los candidatos comerciales. La educación y la innovación son fundamentales para su expansión de arriba hacia abajo en la industria.

DINÁMICA DEL MERCADO

La dinámica del mercado incluye factores impulsores y restrictivos, oportunidades y desafíos que indican las condiciones del mercado.

Factor de conducción

La prevalencia de enfermedades genéticas impulsa significativamente el crecimiento del mercado

La creciente carga de enfermedades genéticas, cáncer y enfermedades crónicas ha exigido en gran medida la necesidad de terapias dirigidas como el ARNip. El silenciamiento de genes que causan enfermedades se ha logrado con terapias de ARNip, ya que permiten un silenciamiento eficaz y más específico a través del nivel de ARNm. Las condiciones de calidad que han demostrado su eficacia a través de fármacos basados ​​en ARNip incluyen amiloidosis por transtiretina, hipercolesterolemia e infecciones virales. El ARNip está recibiendo un gran interés clínico ya que las terapias tradicionales en la mayoría de los casos no logran abordar las causas genéticas primarias. El aumento de la incidencia significa que existe una demanda constante de terapias tan avanzadas en el mercado, lo que resulta en un pequeño crecimiento del mercado de terapias de ARN interferencial.

• Según el Orphanet Journal of Rare Diseases (Comisión Europea, 2023), más de 320 enfermedades genéticas raras están siendo objeto de terapias basadas en ARNip en etapas preclínicas y clínicas en todo el mundo.

• Según la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, 2023), las modificaciones químicas, incluida la 2'-O-metilación, mejoraron la estabilidad del ARNip en más del 65% de los candidatos clínicos, reduciendo la degradación por las nucleasas séricas.

Las innovaciones avanzadas en la entrega impulsan el crecimiento y el potencial del mercado

Dirigirse a la entrega eficiente de moléculas a tejidos específicos es una de las limitaciones clave que existen para el desarrollo de ARNip. Estos problemas se han resuelto recientemente gracias a avances que incluyen la conjugación de GalNAc para atacar el hígado y las nanopartículas lipídicas, lo que las hace mucho más aplicables en la clínica. Estos logros han mejorado la estabilidad terapéutica y la biodisponibilidad y han minimizado los efectos no deseados, y como consecuencia los tratamientos se han vuelto factibles. Mejores sistemas de administración han garantizado que la frecuencia de dosificación también se minimice, lo que brinda cumplimiento a los pacientes. En consecuencia, la innovación en la administración es un factor imperativo de crecimiento que aún desbloquea el potencial terapéutico del ARNip.

Factor de restricción

Las preocupaciones por la seguridad y los efectos fuera del objetivo obstaculizan el crecimiento del mercado

La cuestión del desvío y la activación del sistema inmunológico es uno de los principales factores restrictivos del mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip). Por mucho que esto haya mejorado, en ciertos casos la molécula de ARNip puede inactivar inadvertidamente genes no específicos, provocando efectos secundarios indeseables. Además, se fabrican sintéticamente, lo que puede tener implicaciones en la seguridad y tolerabilidad a través de la respuesta inmune. El desarrollo de fármacos en estos desafíos biológicos lo hace más complejo y costoso. En consecuencia, la necesidad de una orientación precisa y una aplicación segura es el principal obstáculo para un uso más amplio en la práctica clínica.

• Según el Centro Nacional de Información Biotecnológica de EE. UU. (NCBI, 2023), el 58 % de los tratamientos terapéuticos con ARNip enfrentan cuellos de botella en la producción debido a requisitos complejos de síntesis y purificación, lo que aumenta el tiempo de comercialización.

• Según el Centro Clínico de los NIH (2023), menos del 35 % de los ensayos de ARNip han informado resultados de seguridad a largo plazo más allá de los 24 meses, lo que hace que los reguladores sean cautelosos en los procesos de aprobación.

Ampliar las aplicaciones más allá de las enfermedades hepáticas impulsa el crecimiento del mercado

Oportunidad

Un gran potencial de desarrollo en el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip) es su ampliación a otras áreas además de las enfermedades hepáticas, como la oncología, los trastornos neurodegenerativos y las enfermedades respiratorias. Con el avance de las tecnologías de administración, cada vez es más fácil dirigirse al tejido extrahepático con ARNip.

Esto amplía otros campos terapéuticos hasta ahora inaccesibles a las técnicas de interferencia de ARN. La posibilidad de satisfacer las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades tan complejas impulsa intereses industriales y académicos agresivos. Esta diversificación de los objetivos de enfermedades debería contribuir en gran medida a la expansión del mercado.

• Según la Sociedad Estadounidense del Cáncer (ACS, 2023), más de 150 terapias de ARNip centradas en oncología se encuentran en desarrollo preclínico, dirigidas a vías como KRAS y BCL-2 en varios tumores sólidos.

• Según la Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM, 2023), en 2022 se iniciaron 47 asociaciones entre empresas de biotecnología e instituciones académicas para mejorar la entrega de ARNip específico de tejido.

Las barreras de entrega a tejidos no hepáticos restringen el crecimiento del mercado

Desafío

La principal amenaza del mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip) es la incapacidad de entregar las moléculas de ARNip a varios tejidos no hepáticos. Aunque la conjugación GalNAc ha optimizado el hígado como órgano objetivo, es muy complicado llegar a cualquier otro órgano, como el cerebro, los pulmones o los tumores, utilizando ARNip.

Estos obstáculos son el resultado de la barrera biológica, que incluye la captación, degradación y eliminación celular. Las limitaciones de entrega se pueden superar utilizando métodos de formulación superiores y un mayor gasto en I+D. Persiste el problema de limitar el potencial terapéutico del ARNip en la mayoría de las indicaciones de enfermedades.

• Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC, 2023), el 29 % de los candidatos a ARNip en los ensayos de fase inicial mostraron una activación inmune de leve a moderada, lo que requirió estrategias de dosificación cuidadosas.

• Según el Comité de Terapias Avanzadas de la EMA (2023), el 42 % de las presentaciones terapéuticas de ARNip requirieron estudios de toxicidad preclínica adicionales antes de recibir la aprobación condicional.

 

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PERSPECTIVAS REGIONALES DEL MERCADO TERAPÉUTICO DE ARN INTERFERENTE PEQUEÑO (ARN)

• América del norte

Una sólida infraestructura e innovación impulsan el crecimiento del mercado de América del Norte.

La región de América del Norte tiene el mercado más grande de terapias de ARN pequeño de interferencia (ARNip) porque tiene un alto nivel de infraestructura biofarmacéutica, un alto nivel de financiación de la investigación y acceso temprano a tecnologías avanzadas de ARN. En la región se encuentran empresas dominantes de terapias de ARN, así como ensayos clínicos. En el mundo, el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip) de los Estados Unidos es el expositor de mayor crecimiento en los EE. UU. Las aprobaciones de la FDA, las actividades comerciales colaborativas y la inversión intensiva en I+D basada en ARN son realizadas por Estados Unidos. El liderazgo demuestra que América del Norte es un líder mundial en innovaciones de ARNip.

• Europa

La solidez académica y las inversiones impulsan el crecimiento del mercado europeo

Europa tiene su parte del mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip), incluida una poderosa comunidad de investigación académica, un marco regulatorio favorable y una proporción cada vez mayor de inversión en medicamentos basados ​​en ARN. Varias empresas de biotecnología en otros países, como Alemania, el Reino Unido y Suiza, están avanzando con el proyecto de ARNip. El desarrollo clínico avanza a través de programas de financiación europeos y proyectos de trabajo en equipo con farmacéuticas internacionales. El área también disfruta del nivel avanzado de conocimiento y exposición al uso de la medicina de precisión. Todo esto convierte a Europa en un actor dominante en el camino hacia el crecimiento de las terapias con ARNip.

• Asia

Las inversiones y los ensayos en biotecnología aceleran el crecimiento del mercado asiático

Asia tiene una notable participación en el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip) debido a las crecientes inversiones en biotecnología, los avances en la infraestructura sanitaria y el interés en la medicina genómica. Países como China, Japón y Corea del Sur están apoyando directamente la investigación del ARN a nivel gubernamental en términos de investigación y financiación. Las empresas farmacéuticas locales están formando asociaciones estratégicas con actores internacionales en un intento por disminuir el desarrollo de la medicina ARNip. La representación de la oncología, además de la de las enfermedades raras, también está aumentando en la región en lo que respecta a la actividad de ensayos clínicos. Este impulso está convirtiendo a Asia en un centro en auge de investigación y comercialización de ARNip.

JUGADORES CLAVE DE LA INDUSTRIA

Las asociaciones e innovaciones de actores clave impulsan el crecimiento del mercado

Según los actores clave de la industria, las contribuciones importantes en el mercado terapéutico de ARN de interferencia pequeña (ARNip) se deben a asociaciones efectivas, niveles elevados de inversión en I+D y un gran éxito con el lanzamiento de productos. Organizaciones empresariales, como Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna y Arrowhead, están desarrollando productos clínicos y recibiendo la aprobación de las autoridades reguladoras para medicamentos basados ​​en ARNip.

• Alnylam Pharmaceuticals (EE. UU.): Según la FDA (2023), Alnylam produjo más de 120 000 dosis de sus tratamientos terapéuticos con ARNip, incluidos ONPATTRO y GIVLAARI, y atendió a pacientes en más de 35 países.

• Ionis Pharmaceuticals (EE. UU.): Según los NIH (2023), Ionis informó sobre 15 programas en curso basados ​​en ARNip en ensayos clínicos en etapa temprana y tardía, centrándose en terapias dirigidas al hígado y al SNC.

Se están concentrando más en nuevos sistemas e indicaciones de administración, lo que está impulsando el crecimiento del mercado. Además, las alianzas con empresas biotecnológicas y con universidades están contribuyendo a la innovación, mientras que sus planes de comercialización global están contribuyendo a la expansión de la disponibilidad y la influencia de las terapias con ARNip en todas partes del mundo.

Lista de las principales empresas terapéuticas de ARN interferente pequeño (Sirna)

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

DESARROLLO CLAVE DE LA INDUSTRIA

20 de mayo de 2025, Sirius Therapeutics también anunció una amplia asociación con CRISPR Therapeutics para desarrollar y comercializar conjuntamente SRSD107, un ARNip de acción prolongada de próxima generación dirigido al factor XI; CRISPR recibirá una participación accionaria en la empresa de aproximadamente el 20%, y Sirius Therapeutics le dará a CRISPR Therapeutics un pago único en efectivo de aproximadamente 17 millones de dólares estadounidenses. El ensayo de Fase 1 encontró una disminución de más del 93% en la actividad y eficacia del Factor XI, que se observó hasta seis meses después de la dosis. Según el acuerdo, CRISPR pagará por adelantado 25 millones de dólares en efectivo y 70 millones de dólares en capital y también compartirá costos y ganancias en partes iguales con Sirius, pero tendrá derecho a licenciar hasta otros 2 programas de ARNip adicionales.

COBERTURA DEL INFORME

El estudio abarca un análisis FODA completo y proporciona información sobre la evolución futura del mercado. Examina varios factores que contribuyen al crecimiento del mercado, explorando una amplia gama de categorías de mercado y aplicaciones potenciales que pueden afectar su trayectoria en los próximos años. El análisis tiene en cuenta tanto las tendencias actuales como los puntos de inflexión históricos, proporcionando una comprensión holística de los componentes del mercado e identificando áreas potenciales de crecimiento.

Este informe de investigación examina la segmentación del mercado utilizando métodos tanto cuantitativos como cualitativos para proporcionar un análisis exhaustivo que también evalúa la influencia de las perspectivas estratégicas y financieras en el mercado. Además, las evaluaciones regionales del informe consideran las fuerzas dominantes de oferta y demanda que impactan el crecimiento del mercado. El panorama competitivo se detalla meticulosamente, incluidas las participaciones de importantes competidores del mercado. El informe incorpora técnicas de investigación, metodologías y estrategias clave no convencionales adaptadas al período de tiempo previsto. En general, ofrece información valiosa y completa sobre la dinámica del mercado de forma profesional y comprensible.