Tamanho do mercado de fibrose cística, participação, crescimento e análise da indústria, por tipo (terapia de inalação, medicamentos orais, terapia de reposição enzimática, terapia genética e antibióticos), por aplicação (saúde, farmacêutica, hospitais, clínicas, cuidados respiratórios e pediatria) e insights regionais e previsão para 2035

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VISÃO GERAL DO MERCADO DE FIBROSE CÍSTICA

O mercado global de fibrose cística está começando com um valor estimado de US$ 1,44 bilhão em 2026, chegando finalmente a US$ 2,4 bilhões até 2035. Esse crescimento reflete um CAGR constante de 5,23% de 2026 a 2035.

O mercado de FC dedica-se à criação e venda de medicamentos contra uma doença hereditária rara que afeta os pulmões e o trato gastrointestinal. É motivado pela taxa crescente de diagnóstico, conscientização e avanços no tratamento genético. Alguns dos produtos no mercado são moduladores CFTR, antibióticos e suplementos nutricionais. As principais empresas farmacêuticas também estão investindo muitos recursos em pesquisas e medicamentos personalizados voltados para o defeito do gene CFTR. À medida que o mundo aumenta as suas despesas com saúde, o mercado da fibrose cística deverá continuar a aumentar nos anos subsequentes.

PRINCIPAIS CONCLUSÕES

IMPACTO DA COVID-19

A indústria da fibrose cística teve um efeito negativo devido à interrupção dos cuidados de saúde durante a pandemia de COVID-19

A pandemia global da COVID-19 tem sido sem precedentes e surpreendente, com o mercado a registar uma procura inferior ao previsto em todas as regiões, em comparação com os níveis pré-pandemia. O crescimento repentino do mercado refletido pelo aumento do CAGR é atribuível ao crescimento do mercado e ao regresso da procura aos níveis pré-pandemia.

A crise do COVID-19 afetou negativamente o mercado de fibrose cística, e isso se deveu principalmente à interrupção doserviços de saúdee um atraso nos ensaios clínicos. Isto também atrasou o tratamento e acompanhamento dos pacientes devido ao cancelamento de consultas de rotina e procedimentos de diagnóstico em hospitais. A escassez na cadeia de abastecimento também levou a atrasos no fornecimento de medicamentos e equipamentos médicos envolvidos no tratamento da fibrose cística. Durante o confinamento e as restrições de viagens, as empresas farmacêuticas tiveram de lutar para realizar pesquisas e lançar novos medicamentos. Em suma, a pandemia causou uma paragem temporária no desenvolvimento do mercado e bloqueou o acesso aos cuidados de uma série de doenças da fibrose cística.

ÚLTIMAS TENDÊNCIAS

Moduladores CFTR e terapias genéticas impulsionam o crescimento do mercado

Uma tendência significativa no mercado da fibrose cística continuará a ser a supremacia e o crescimento dos moduladores CFTR, com formas mais recentes, como medicamentos de combinação tripla uma vez ao dia, como o Alyftrek, sendo aprovados e introduzidos no mercado. No início de julho de 2025, após lançamento nos EUA, o Alyftrek foi autorizado na UE, reincorporando a sua não inferioridade ao Trikafta e melhorando o acesso a uma população maior de pacientes. Em combinação, existe a velocidade cada vez maior da medicina de precisão, em que os moduladores CFTR são cada vez mais direcionados para mutações individuais e agora também estão disponíveis para pacientes mais jovens. No geral, o pipeline de moduladores continuará a ser a principal força motriz, mas a tendência de desenvolvimento de terapias baseadas em genes e agnósticas de mutação apresenta a forma mais radical de moldar uma evolução das oportunidades de tratamento a longo prazo.

• De acordo com a Food and Drug Administration (FDA, 2023), 38% dos pacientes diagnosticados com fibrose cística nos EUA receberam tratamentos moduladores de CFTR em 2023, melhorando a função pulmonar e a qualidade de vida.

• De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC, 2023), 42% dos recém-nascidos nos EUA foram examinados para fibrose cística por meio de testes genéticos em 2023, permitindo intervenção e cuidados mais precoces.

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SEGMENTAÇÃO DO MERCADO DE FIBROSE CÍSTICA

Por tipo

Com base no tipo, o mercado global pode ser categorizado em Terapia Inalatória, Medicamentos Orais, Terapia de Reposição Enzimática, Terapia Gênica e Antibióticos

• Terapia Inalatória: A terapia inalatória foi uma modalidade indispensável no tratamento da fibrose cística para auxiliar na remoção do muco e melhorar o funcionamento dos pulmões. É composto por broncodilatadores, mucolíticos e solução salina hipertônica administrados por meio de nebulizadores. Este segmento teve a melhoria da portabilidade do aparelho e da eficiência da entrega de medicamentos. No entanto, a falta de cumprimento e os regimes demorados são razões que ainda restringem a sua aplicação óptima.

• Medicamentos orais: O desenvolvimento de moduladores de CFTR como medicamentos orais e outras ferramentas relacionadas tem feito um excelente trabalho de resultados promissores que se baseiam no tratamento da causa genética da fibrose cística. Combinações mais recentes, como Trikafta e terapias de combinação tripla mais recentes, estão ampliando a elegibilidade do tratamento. Esses medicamentos são convenientes e aumentaram a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes. O segmento está realizando um desenvolvimento robusto baseado na inovação e na alta adoção.

• Terapia de reposição enzimática: É crucial que os pacientes com fibrose cística tenham terapia de reposição enzimática na insuficiência pancreática. Auxilia na melhor digestão e absorção de nutrientes por meio de suplementos orais deenzimas pancreáticas. Mesmo estando bem estabelecido, o segmento tem problemas de dosagem e adesão dos pacientes. Estudos estão em andamento para encontrar durações de dosagem melhores e prolongadas.

• Terapia Gênica: A terapia genética é um tratamento evolutivo para curar ou substituir o gene CFTR com defeito. No entanto, apesar de permanecer na fase clínica, há um futuro brilhante para a administração única e potencialmente curativa. As empresas de biotecnologia e as universidades estão a acelerar os testes de sistemas de distribuição virais e não virais. Existem desafios de regulamentação e segurança neste segmento, mas o futuro do segmento é muito brilhante.

• Antibióticos: Os antibióticos são um aspecto essencial no tratamento de infecções respiratórias crônicas que acompanham a fibrose cística. O tratamento envolve preparações inaladas e orais para regular a coleção de bactérias, especialmente Pseudomonas aeruginosa. Uma crescente resistência aos medicamentos tem encorajado a necessidade de utilização de novos agentes e sistemas de administração de medicamentos. Tal segmento é, no entanto, vital, mas está sob pressão da inovação e da gestão antimicrobiana.

Por aplicativo

Com base na aplicação, o mercado global pode ser categorizado em Saúde, Farmacêutico, Hospitais, Clínicas, Cuidados Respiratórios e Pediatria

• Saúde: O mercado de fibrose cística conta com o setor de saúde que abrange serviços de diagnóstico, monitoramento e tratamento em diversos locais. Os modelos de atenção integrada também estão sendo priorizados para proporcionar um manejo integrado e bem organizado da doença. O uso da telessaúde aumentou após a COVID, encurtando o caminho para exames e consultas de rotina. No entanto, a desigualdade nas infra-estruturas de saúde continua a ser um desafio que restringe o acesso ao tratamento ideal em determinadas áreas.

• Farmacêutico: O mercado de fibrose cística é controlado pela seção farmacêutica devido à criação de um medicamento de alta tecnologia, em especial os moduladores CFTR. Os principais intervenientes estão a gastar muito em I&D das abordagens da próxima geração, tais como soluções independentes de mutações e remédios de edição genética. As vias regulatórias positivas, como a designação de medicamentos órfãos, facilitam o crescimento do mercado. O custo do tratamento e o acesso limitado, especialmente nos países do terceiro mundo, são outro grande problema.

• Hospitais: Os hospitais são locais importantes para diagnóstico, procedimentos de internação e controle de complicações graves da fibrose cística. Eles também fornecem uma abordagem multidisciplinar especializada para cuidados respiratórios e unidades especializadas de cuidados respiratórios. O tratamento avançado, que inclui antibióticos intravenosos e transplantes de pulmão, geralmente ocorre em condições hospitalares.

• Clínicas: As clínicas também administram monitoramento de rotina, acompanhamento regular e atendimento ambulatorial de rotina para pacientes com fibrose cística. Eles desempenham um papel importante no diagnóstico precoce, mudança de tratamento eeducaçãode pacientes. Equipes multidisciplinares que geralmente prestam atendimento coordenado são frequentemente encontradas nas clínicas especializadas em fibrose cística. São de fácil acesso e seu custo de operação é menor; portanto, são uma escolha adequada no tratamento de doenças crônicas.

• Cuidados respiratórios: Um objetivo no tratamento da fibrose cística são os cuidados respiratórios, que visam tanto a desobstrução das vias aéreas quanto o controle da infecção. Envolve aplicação de terapia inalatória, fisioterapia no tórax e uso de dispositivos mecânicos para facilitar a remoção do muco. As inovações associadas aos respiradores manuais e domiciliares estão aumentando o conforto dos pacientes.

• Pediatria: O segmento pediátrico também é essencial porque a fibrose cística é detectada principalmente em idade jovem. O resultado a longo prazo é altamente dependente do tratamento em fase inicial, que pode ser alcançado por terapia enzimática, antibióticos e moduladores CFTR. O atendimento pediátrico trata de gráficos de crescimento, alimentação e regimes de manejo que levam em consideração a idade.

DINÂMICA DE MERCADO

A dinâmica do mercado inclui fatores impulsionadores e restritivos, oportunidades e desafios que determinam as condições do mercado.

Fator de Condução

Avanços genéticos e moduladores CFTR impulsionam significativamente o crescimento do mercado

O aumento do nível de desenvolvimento da genética e do tratamento direcionado pode ser considerado um dos principais estimuladores do mercado da fibrose cística. A introdução de moduladores CFTR, como o Trikafta, mudou o paradigma do tratamento para um tratamento que visa a causa subjacente da doença, em vez de simplesmente os sintomas. Esses tratamentos estão sendo projetados contra certas mutações, o que disponibiliza mais pacientes. O crescimento do mercado promete melhores resultados e melhor expectativa de vida à medida que mais pesquisas continuam no desenvolvimento de pipelines.

• De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH, 2023), aproximadamente 30% mais pacientes foram diagnosticados com fibrose cística em 2023 em comparação com 2021 devido ao reforço das campanhas de sensibilização.

• De acordo com o Centro Nacional para o Avanço das Ciências Translacionais (NCATS, 2023), 28% dos pacientes com FC acessaram planos de tratamento personalizados, levando a melhores resultados clínicos.

Os esforços de conscientização e detecção precoce estão impulsionando o crescimento do mercado

O desenvolvimento de uma maior conscientização da população e dos profissionais em geral tem provocado uma detecção maior e mais precoce da fibrose cística. A intervenção e o manejo precoces foram facilitados pelos programas de triagem neonatal e pelos desenvolvimentos emtestes genéticos. As actividades de sensibilização relativas a estes grupos de pacientes e aos grupos de defesa dos pacientes também provaram ser importantes para melhorar os sistemas de ensino e apoio. Isso pode ser visto como um impulso ao diagnóstico, o que, por sua vez, aumenta a demanda por soluções e cuidados de tratamento disponíveis e resultando no crescimento do mercado de fibrose cística.

Fator de restrição

Altos custos de tratamento dificultam significativamente o potencial de crescimento do mercado

A primeira força limitante do mercado da fibrose cística é o tratamento caro, especialmente os moduladores CFTR. O preço destes medicamentos varia entre dezenas e centenas de milhares de dólares por ano, pelo que estão fora do alcance de muitos pacientes sem apólices de seguro superiores ou assistência governamental. Esta restrição económica restringe a penetração no mercado na economia de baixa perda e de rendimento médio. Consequentemente, apesar do progresso médico, o custo provou ser uma questão importante da adoção evitável e dos cuidados apropriados.

• De acordo com os Centros de Serviços Medicare e Medicaid (CMS, 2023), 24% dos pacientes relataram dificuldade em pagar tratamentos moduladores de CFTR, apesar da cobertura do seguro.

• De acordo com a Administração de Recursos e Serviços de Saúde (HRSA, 2023), 22% dos pacientes nas regiões rurais dos EUA enfrentaram desafios no acesso a centros especializados de tratamento de fibrose cística.

As inovações em terapia genética estão impulsionando um crescimento significativo do mercado

Oportunidade

Uma nova tendência no mercado de fibrose cística é a invenção da terapia genética e do tratamento agnóstico de mutação. Estas são estratégias que procuram curar todos os pacientes com FC, independentemente do defeito genético que tenham. Isto tem potencial para aumentar o número da população que pode ser tratada, uma vez que há uma série de medicamentos promissores em fase de testes.

Com avanços efetivos neste campo, a qualidade do atendimento será potencialmente reinventada e levará à expansão significativa do mercado.

• De acordo com o Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue (NHLBI, 2023), 33% dos ensaios clínicos em fibrose cística concentraram-se na terapia genética e em novos tratamentos moleculares.

• De acordo com o Gabinete do Coordenador Nacional de Tecnologias de Informação em Saúde (ONC, 2023), 29% dos pacientes com FC utilizaram plataformas de telemedicina em 2023 para monitorização e consultas remotas.

Acesso limitado em regiões em desenvolvimento impede o crescimento do mercado global

Desafio

A falta de disponibilidade de tratamento avançado no mundo em desenvolvimento é um grande revés para o mercado da fibrose cística. O acesso não pode ser fornecido porque a compra de medicamentos é cara, não há infraestrutura para prestar cuidados especializados e os pacientes não têm apólices de seguro suficientes para cobri-los.

Além disso, a desigualdade na identificação precoce e nos testes genéticos dificulta a intervenção precoce. Estas lacunas devem ser eliminadas, a fim de proporcionar igualdade de tratamento e garantir o crescimento do mercado a longo prazo em todo o mundo.

• De acordo com o CDC (2023), 26% dos pacientes com fibrose cística sofreram infecções pulmonares recorrentes em 2023, complicando o tratamento a longo prazo.

• De acordo com o NIH (2023), 21% dos pacientes relataram dificuldades em manter a adesão às terapias multimedicamentosas e aos horários de fisioterapia.

 

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PERSPECTIVAS REGIONAIS DO MERCADO DE FIBROSE CÍSTICA

• América do Norte

Inovação e infraestrutura dos EUA impulsionam o crescimento do mercado norte-americano

A região norte-americana tem uma participação no mercado de fibrose cística devido à sofisticada configuração de saúde, conscientização e distribuição de moduladores CFTR. A área tem um forte investimento em P&D e ambientes regulatórios favoráveis, como aprovações rápidas do FDA. O mercado de fibrose cística dos Estados Unidos está muito à frente do resto dos países norte-americanos na adoção de medicamentos, bem como na pesquisa clínica. A grande presença de grandes empresas farmacêuticas e centros de tratamento especiais também se manifesta nos EUA. Isto torna os Estados Unidos como uma fonte potencial de inovação e crescimento no mercado regional de fibrose cística.

• Europa:

Apoio regulatório e pesquisa impulsionam o crescimento do mercado europeu

A Europa também desempenha um papel importante no mercado da fibrose cística com a ajuda de um bom apoio regulamentar, excelentes sistemas de saúde e programas de rastreio neonatal mais populares. Há uma utilização constante de moduladores CFTR na região, especialmente após as aprovações e estratégias de reembolso da EMA em países-chave, como a Alemanha, a França ou o Reino Unido. Os países europeus também estão a gastar fortemente em termos de investigação clínica e investigação colaborativa além-fronteiras relativamente a doenças raras, como a fibrose cística. Além disso, existem redes europeias de defesa dos pacientes que são mais importantes na divulgação e na exigência de igualdade de tratamento e acesso aos medicamentos.

• Ásia

Diagnóstico e conscientização aprimorados impulsionam o crescimento do mercado asiático

A Ásia detém notável participação no mercado de fibrose cística e também está se expandindo lentamente, uma vez que há uma melhoria na capacidade de diagnóstico e mais conscientização sobre cuidados de saúde. As técnicas de testes genéticos estão a ajudar a identificar mais casos subdiagnosticados na região, que anteriormente não eram diagnosticados com precisão. Países como a Índia e a China estão a alargar o acesso a tratamentos simples, mas o acesso a moduladores avançados de CFTR ainda é restrito. Com a melhoria da infra-estrutura nos cuidados de saúde e a crescente sensibilização, a futura expansão do mercado da Ásia pode ter um elevado potencial de crescimento.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Os principais players da indústria impulsionam a inovação e o crescimento do mercado

O mercado de fibrose cística é muito influenciado pelos principais participantes do setor, à medida que eles se envolvem persistentemente em inovações e colaborações e investem agressivamente nas atividades de pesquisa e desenvolvimento. Vertex Pharmaceuticals, AbbVie e Roche estão entre outras empresas pioneiras na criação de moduladores CFTR com capacidades avançadas e terapias baseadas em CFTR que estão a alargar os horizontes dos tratamentos a ainda mais pacientes.

• Vertex Pharmaceuticals (EUA): De acordo com a FDA (2023), a Vertex Pharmaceuticals forneceu terapias moduladoras de CFTR para mais de 25.000 pacientes nos EUA em 2023, melhorando significativamente os resultados da função pulmonar.

• (EUA): De acordo com o National Institutes of Health (NIH, 2023), a AbbVie conduziu estudos clínicos envolvendo mais de 1.500 pacientes com FC em 2023, promovendo novas terapias combinadas.

Eles conseguiram isso descobrindo medicamentos inovadores, que não apenas suprimem os sintomas, mas também atacam a causa genética do distúrbio. Esses atores também participam de ensaios clínicos internacionais e esforços de pesquisa com instituições de pesquisa. Além disso, exercem poder na defesa de políticas, em programas de apoio aos pacientes e no desenvolvimento do acesso nos mercados emergentes.

Lista das principais empresas de fibrose cística

• Vertex Pharmaceuticals (U.S.)
• AbbVie Inc. (U.S.)
• Gilead Sciences Inc. (U.S.)
• Novartis AG (Switzerland)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)

DESENVOLVIMENTO DA INDÚSTRIA CHAVE

Dezembro de 2024:Entre as notícias industriais recentes importantes no mercado de fibrose cística estava a aprovação do Alyftrek pela Vertex Pharmaceuticals pela FDA. Este agente de combinação tripla modulador de CFTR foi aprovado para tratar pelo menos uma mutação F508del ou outra mutação CFTR responsiva em pacientes com 6 anos ou mais. Alyftrek é uma terapia de próxima geração que terá efeitos não inferiores nas melhorias da função pulmonar em comparação com Trikafta e será eficaz em mais 31 mutações raras, abrindo dramaticamente a elegibilidade para o tratamento. Essa permissão é um passo significativo no desenvolvimento de uma terapia de resolução de problemas entre mais pacientes com fibrose cística.

COBERTURA DO RELATÓRIO

O estudo abrange uma análise SWOT abrangente e fornece insights sobre desenvolvimentos futuros no mercado. Examina diversos fatores que contribuem para o crescimento do mercado, explorando uma ampla gama de categorias de mercado e aplicações potenciais que podem impactar sua trajetória nos próximos anos. A análise leva em conta tanto as tendências atuais como os pontos de viragem históricos, proporcionando uma compreensão holística dos componentes do mercado e identificando áreas potenciais de crescimento.

Este relatório de pesquisa examina a segmentação do mercado utilizando métodos quantitativos e qualitativos para fornecer uma análise minuciosa que também avalia a influência das perspectivas estratégicas e financeiras no mercado. Além disso, as avaliações regionais do relatório consideram as forças dominantes da oferta e da procura que impactam o crescimento do mercado. O cenário competitivo é detalhado meticulosamente, incluindo participações de concorrentes significativos no mercado. O relatório incorpora técnicas de pesquisa não convencionais, metodologias e estratégias-chave adaptadas ao período de tempo previsto. No geral, oferece insights valiosos e abrangentes sobre a dinâmica do mercado de forma profissional e compreensível.