Tamanho do mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA), participação, crescimento e análise da indústria, por tipo (terapia sistêmica baseada em lipossomas e terapia sistêmica baseada em nanopartículas), por aplicação (hospital, instituições de pesquisa, empresas farmacêuticas e de biotecnologia e instituições acadêmicas) e insights regionais e previsão para 2034

•   
•   
  

  Baixe uma amostra GRÁTIS para saber mais sobre este relatório

    

VISÃO GERAL DO MERCADO TERAPÊUTICO DE RNA INTERFERENTE PEQUENO (SIRNA)

O tamanho global do mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA) foi de aproximadamente US$ 2,08 bilhões em 2025, deverá aumentar para US$ 2,38 bilhões em 2026 e deverá atingir US$ 7,98 bilhões até 2034, expandindo a um CAGR de cerca de 14,39% ao longo do período 2025-2034.

O mercado terapêutico de siRNA está se tornando um dos mercados revolucionários no campo da medicina moderna devido ao seu potencial para desligar certos genes que causam o progresso da doença. Mecanismos específicos abriram novos caminhos no tratamento de doenças genéticas e têm um imenso potencial no tratamento do cancro e no tratamento de doenças virais. Os crescentes investimentos em P&D, os ensaios clínicos frutíferos e as aprovações regulatórias do medicamento baseado em siRNA são alguns dos impulsionadores de mercado subjacentes. Os impulsionadores do mercado também são a melhoria das tecnologias de entrega e o aumento da demanda por medicina de precisão. Consequentemente, muitas empresas farmacêuticas estão actualmente a construir agressivamente o seu pipeline para explorar esta atraente plataforma terapêutica.

PRINCIPAIS CONCLUSÕES

IMPACTO DA COVID-19

A indústria terapêutica de RNA interferente pequeno (siRNA) teve um efeito positivo devido ao aumento do mercado durante a pandemia de COVID-19

A pandemia global da COVID-19 tem sido sem precedentes e surpreendente, com o mercado a registar uma procura superior ao previsto em todas as regiões, em comparação com os níveis pré-pandemia. O crescimento repentino do mercado refletido pelo aumento do CAGR é atribuível ao crescimento do mercado e ao regresso da procura aos níveis pré-pandemia.

A pandemia COVID-19 teve um efeito benéfico no mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA), que elevou a pesquisa sobre terapia baseada em RNA e aumentou a conscientização sobre a tecnologia de RNA em todo o mundo. Ainda mais investimentos e parcerias em plataformas de siRNA foram desencadeados por uma necessidade urgente de abordagens antivirais inovadoras. Este impulso aumentou o pipeline clínico e acelerou os cronogramas de desenvolvimento de metas de vários candidatos. Em geral, a pandemia elevou consideravelmente a magnitude do crescimento do mercado devido a uma maior compreensão da capacidade terapêutica da interferência do RNA.

MAIS RECENTE TENDÊNCIAS

 A entrega da GalNAc impulsiona o crescimento do mercado através da inovação

Entre os desenvolvimentos mais recentes que redefinem o mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA), pode-se citar o rápido desenvolvimento da tecnologia de entrega, particularmente o desenvolvimento e uso de sistemas de conjugação GalNAc que proporcionam desempenho direcionado ao fígado com até 90% de eficácia, reduzindo a necessidade de administrar a entrega mensalmente por via subcutânea em comparação com modos anteriores de administração intravenosa. Mais do que isso, nanopartículas lipídicas melhoradas e vesículas extracelulares ou formulação polimérica estão fornecendo acesso a tecidos não hepáticos, abrindo possibilidades de uso de siRNA em classes de ativos como oncologia e doenças cardiovasculares. O pipeline clínico do mercado expandiu-se enormemente e existem mais de 150 ensaios patrocinados pela indústria entre 2020 e 2024, indicando uma forte confiança dos investidores e uma taxa mais rápida de inovação. Destas tendências, uma das mais impactantes pode muito bem ser a conjugação GalNAc, que, por poder reduzir a frequência das doses, diminuir os efeitos colaterais e aumentar a conveniência do paciente, constitui o início da transição para uma maior adoção e escala comercial.

• De acordo com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA, 2023), o número de terapêuticas de siRNA aprovadas pela FDA atingiu 5 tratamentos em 2022, incluindo terapias direcionadas a doenças genéticas raras, como a amiloidose hereditária mediada pela transtirretina.

• De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH, 2023), mais de 72% dos ensaios clínicos de siRNA em andamento em 2022 utilizaram tecnologias de entrega de nanopartículas lipídicas para melhorar a absorção celular e reduzir os efeitos fora do alvo.

•   
•   
  

  Baixe uma amostra GRÁTIS para saber mais sobre este relatório

    

SEGMENTAÇÃO DO MERCADO TERAPÊUTICO DE RNA INTERFERENTE PEQUENO (SIRNA)

Por tipo

Com base no tipo, o mercado global pode ser categorizado em Terapia Sistêmica Baseada em Lipossomas e Terapia Sistêmica Baseada em Nanopartículas  

• Terapia sistêmica com lipossomas: O tratamento sistêmico com lipossomas é um mecanismo de distribuição comum no mercado terapêutico de siRNA, que demonstra biocompatibilidade e capacidade de transportar construções de siRNA para um local alvo. Nessas vesículas lipídicas, o siRNA é protegido contra a degradação por enzimas e é proporcionado maior tempo de circulação sanguínea. Eles entram facilmente na célula através da entrega intracelular, fundindo-se assim com as membranas celulares e entregando o siRNA ao citoplasma. Esta abordagem desempenhou um papel central no sucesso clínico inicial e ainda está sendo refinada para produzir grande especificidade e diminuição da toxicidade.

• Terapia sistêmica baseada em nanopartículas: O uso de nanopartículas em terapia baseada em sistemas está se tornando popular no mercado terapêutico de siRNA porque fornece siRNA a outros órgãos além do fígado. Esses polímeros, lipídios ou partículas inorgânicas apresentam maior estabilidade, liberação controlada e entrega específica do local. Eles não precisam escapar das respostas imunológicas; eles podem ser projetados para obter acesso a locais difíceis, como tumores ou o cérebro. Consequentemente, tal estratégia está a catalisar a evolução do tratamento de doenças tão complexas como o cancro e as doenças neurológicas.

Por aplicativo

Com base na aplicação, o mercado global pode ser categorizado em hospitais, instituições de pesquisa, empresas farmacêuticas e de biotecnologia e instituições acadêmicas

• Hospital: O papel dos hospitais no mercado terapêutico de siRNA não pode ser subestimado, uma vez que são locais onde são tratados ensaios clínicos e pacientes com medicamentos de siRNA liberados. Eles fornecem a estrutura de apoio à administração de medicamentos, observação da resposta terapêutica e resposta aos possíveis efeitos colaterais. Os hospitais estão agora adotando o conceito de medicina personalizada à medida que surgem medicamentos baseados em RNA. Seu papel garante a transferência das terapias desenvolvidas nos laboratórios para a prática prática e o atendimento ao paciente.

• Instituições de pesquisa: A área de pesquisa mais recente para produzir novas moléculas de siRNA e avaliar alvos genéticos e sistemas de entrega são as instituições de pesquisa. Eles ajudam a fazer as principais descobertas que se tornam a espinha dorsal do desenvolvimento do tratamento baseado em siRNA. A parceria entre organizações de pesquisa e membros da indústria auxilia na aceleração dos períodos de desenvolvimento de medicamentos. Essas instituições também fornecem testes pré-clínicos, que são utilizados para auxiliar na submissão às autoridades e em estudos clínicos subsequentes.

• Empresas Farmacêuticas e de Biotecnologia: O avanço e a comercialização de terapias baseadas em siRNA são facilitados por empresas farmacêuticas e de biotecnologia com o progresso das terapias em escala. A empresa também dedica muitos fundos à pesquisa e desenvolvimento, ensaios clínicos e mecanismos regulatórios para comercializar novas terapias baseadas em RNA. Estas empresas aumentam os seus pipelines e alcançam globalmente através de parcerias estratégicas, fusões e acordos de licenciamento. A sua ênfase na medicina de precisão e nas terapias direcionadas continua a alimentar o mercado.

• Instituições Acadêmicas: As instituições acadêmicas auxiliam esse mercado no sentido de que são as inovadoras que fazem muitas das descobertas relacionadas às abordagens terapêuticas do siRNA, publicam os resultados de seus trabalhos e treinam a futura geração de cientistas. Tendem a lançar trabalhos de investigação preliminares, que podem revelar novos alvos de genes e sistemas de entrega. As parcerias com empresas de biotecnologia são úteis para promover descobertas acadêmicas em candidatos comerciais. A educação e a inovação são fundamentais para a sua expansão de cima para baixo na indústria.

DINÂMICA DE MERCADO

A dinâmica do mercado inclui fatores impulsionadores e restritivos, oportunidades e desafios que determinam as condições do mercado.

Fator de Condução

A prevalência de doenças genéticas impulsiona significativamente o crescimento do mercado

A carga crescente de doenças genéticas, câncer e doenças crônicas exigiu grandemente a necessidade de terapêuticas direcionadas, como o siRNA. O silenciamento de genes causadores de doenças foi alcançado com a terapêutica de siRNA, pois permitem um silenciamento eficaz e mais específico através do nível de mRNA. As condições de qualidade que demonstraram sua eficácia por meio de medicamentos baseados em siRNA incluem amiloidose por transtirretina, hipercolesterolemia e infecções virais. O SiRNA está recebendo grande interesse clínico, pois as terapias tradicionais falham, na maioria dos casos, em abordar as causas genéticas primárias. O aumento da incidência significa que há uma demanda constante por essas terapias avançadas no mercado, resultando em um pequeno crescimento do mercado terapêutico de RNA interferente.

• De acordo com o Orphanet Journal of Rare Diseases (Comissão Europeia, 2023), mais de 320 doenças genéticas raras estão a ser alvo de terapias baseadas em siRNA em fases pré-clínicas e clínicas em todo o mundo.

• De acordo com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA, 2023), as modificações químicas, incluindo a 2'-O-metilação, melhoraram a estabilidade do siRNA em mais de 65% dos candidatos clínicos, reduzindo a degradação pelas nucleases séricas.

Inovações avançadas de entrega impulsionam o crescimento e o potencial do mercado

O direcionamento da entrega eficiente de moléculas para tecidos específicos é uma das principais limitações existentes para o desenvolvimento de siRNA. Esses problemas foram resolvidos recentemente, pois há avanços, incluindo a conjugação GalNAc para atingir o fígado e as nanopartículas lipídicas, tornando-os muito mais amplamente aplicáveis ​​na clínica. Estas conquistas melhoraram a estabilidade terapêutica e a biodisponibilidade e minimizaram os efeitos fora do alvo, e os tratamentos tornaram-se viáveis ​​como consequência. Melhores sistemas de administração garantiram que a frequência de dosagem também fosse minimizada, proporcionando adesão dos pacientes. Consequentemente, a inovação na entrega é um fator imperativo de crescimento que ainda revela o potencial terapêutico do siRNA.

Fator de restrição

Preocupações com a segurança e efeitos fora do alvo dificultam o crescimento do mercado

A questão do desvio do alvo e da ativação do sistema imunológico é um dos principais fatores de contenção do Mercado Terapêutico de RNA Interferente Pequeno (siRNA). Por mais que isso tenha melhorado, a molécula de siRNA, em certos casos, pode inadvertidamente eliminar genes não-alvo, causando efeitos colaterais indesejáveis. Além disso, são fabricados sinteticamente, o que pode ter implicações na segurança e tolerabilidade através da resposta imunitária. O desenvolvimento de medicamentos nestes desafios biológicos torna-o mais complexo e caro. Consequentemente, a necessidade de direcionamento preciso e aplicação segura é o principal obstáculo ao uso mais amplo na prática clínica.

• De acordo com o Centro Nacional de Informações sobre Biotecnologia dos EUA (NCBI, 2023), 58% das terapêuticas de siRNA enfrentam gargalos de produção devido a requisitos complexos de síntese e purificação, aumentando o tempo de colocação no mercado.

• De acordo com o NIH Clinical Center (2023), menos de 35% dos ensaios de siRNA relataram resultados de segurança a longo prazo além de 24 meses, tornando os reguladores cautelosos nos processos de aprovação.

Expandir as aplicações além das doenças hepáticas impulsiona o crescimento do mercado

Oportunidade

Um grande potencial de desenvolvimento no Mercado Terapêutico de Pequeno RNA Interferente (siRNA) é o seu alargamento para outras áreas além das doenças hepáticas, como oncologia, distúrbios neurodegenerativos e doenças respiratórias. Com o avanço nas tecnologias de entrega, está cada vez mais fácil atingir o tecido extra-hepático com siRNA.

Isto aumenta outros campos terapêuticos até então inacessíveis às técnicas de interferência de RNA. A possibilidade de satisfazer as necessidades médicas não satisfeitas em doenças tão complexas impulsiona a indústria agressiva e os interesses académicos. Esta diversificação dos alvos das doenças deverá dar um grande contributo para a expansão do mercado.

• De acordo com a American Cancer Society (ACS, 2023), mais de 150 terapêuticas de siRNA com foco em oncologia estão em desenvolvimento pré-clínico, visando vias como KRAS e BCL-2 em vários tumores sólidos.

• De acordo com a Alliance for Regenerative Medicine (ARM, 2023), 47 parcerias entre empresas de biotecnologia e instituições académicas foram iniciadas em 2022 para melhorar a entrega de siRNA específico de tecidos.

Barreiras de entrega a tecidos não hepáticos restringem o crescimento do mercado

Desafio

A principal ameaça do mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA) é a incapacidade de entregar as moléculas de siRNA a vários tecidos não hepáticos. Embora a conjugação GalNAc tenha otimizado o fígado como órgão alvo, é fortemente complicado alcançar qualquer outro órgão, como cérebro, pulmões ou tumores, usando siRNA.

Esses obstáculos são resultado da barreira biológica, que inclui absorção, degradação e eliminação celular. As restrições de entrega podem ser superadas usando métodos de formulação superiores e maiores gastos em P&D. O problema persiste para limitar o potencial terapêutico do siRNA na maioria das indicações de doenças.

• De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC, 2023), 29% dos candidatos a siRNA em ensaios de fase inicial apresentaram ativação imunológica leve a moderada, necessitando de estratégias de dosagem cuidadosas.

• De acordo com o Comité de Terapias Avançadas da EMA (2023), 42% das submissões terapêuticas de siRNA necessitaram de estudos de toxicidade pré-clínica adicionais antes de receberem aprovação condicional.

 

•   
•   
  Baixe uma amostra GRÁTIS para saber mais sobre este relatório

    

INSIGHTS REGIONAIS DO MERCADO TERAPÊUTICO DE RNA INTERFERENTE PEQUENO (SIRNA)

• América do Norte

Infraestrutura forte e inovação impulsionam o crescimento do mercado da América do Norte.

A região da América do Norte tem o maior mercado de terapêutica de pequenos RNAs interferentes (siRNA) porque possui um alto nível de infraestrutura biofarmacêutica, um alto nível de financiamento de pesquisa e acesso antecipado a tecnologias avançadas de RNA. As empresas dominantes de terapia de RNA estão localizadas na região, bem como os ensaios clínicos. No mundo, o Mercado Terapêutico de Pequeno RNA Interferente (siRNA) dos Estados Unidos é o maior expositor de crescimento nos EUA. As aprovações da FDA, as atividades comerciais colaborativas e o investimento intensivo em P&D baseado em RNA são todos feitos pelos Estados Unidos. A liderança atesta que a América do Norte é líder mundial em inovações em siRNA.

• Europa

A força académica e os investimentos alimentam o crescimento do mercado europeu

A Europa tem a sua participação no mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA), incluindo uma poderosa comunidade de pesquisa acadêmica, um quadro regulatório favorável e uma proporção crescente de investimento em medicamentos baseados em RNA. Várias empresas de biotecnologia noutros países, como a Alemanha, o Reino Unido e a Suíça, estão a progredir com o pipeline de siRNA. O desenvolvimento clínico é avançado através de programas de financiamento europeus e projetos de trabalho em equipe com empresas farmacêuticas internacionais. A área também desfruta do nível avançado de conhecimento e exposição ao uso da medicina de precisão. Tudo isto faz da Europa um ator dominante no caminho para o crescimento da terapêutica siRNA.

• Ásia

Investimentos e testes em biotecnologia aceleram o crescimento do mercado asiático

A Ásia detém notável participação no mercado terapêutico de RNA interferente pequeno (siRNA) devido aos crescentes investimentos em biotecnologia, ao avanço na infraestrutura de saúde e ao interesse na medicina genômica. Países como a China, o Japão e a Coreia do Sul estão a apoiar directamente a investigação do RNA a nível governamental em termos de investigação e financiamento. As empresas farmacêuticas locais estão a alinhar parcerias estratégicas com intervenientes internacionais numa tentativa de diminuir o desenvolvimento da medicina siRNA. A representação da oncologia, para além da das doenças raras, também está a aumentar na região no que diz respeito à actividade de ensaios clínicos. Este ímpeto está tornando a Ásia um centro em expansão de pesquisa e comercialização de siRNA.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Parcerias e inovações dos principais players impulsionam o crescimento do mercado

De acordo com os principais players do setor, contribuições importantes no Mercado Terapêutico de RNA Interferente Pequeno (siRNA) se devem a parcerias eficazes, níveis crescentes de investimento em P&D e grande sucesso com o lançamento de produtos. Organizações empresariais, como Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna e Arrowhead, estão desenvolvendo pipelines clínicos e recebendo a aprovação das autoridades reguladoras para medicamentos baseados em siRNA.

• Alnylam Pharmaceuticals (EUA): De acordo com a FDA (2023), a Alnylam produziu mais de 120.000 doses de seus produtos terapêuticos siRNA, incluindo ONPATTRO e GIVLAARI, atendendo pacientes em mais de 35 países.

• Ionis Pharmaceuticals (EUA): De acordo com o NIH (2023), a Ionis relatou mais de 15 programas baseados em siRNA em andamento em ensaios clínicos em estágio inicial e final, com foco em terapias direcionadas ao fígado e ao SNC.

Estão a concentrar-se mais em novos sistemas de entrega e indicações, o que está a alimentar o crescimento do mercado. Além disso, as alianças com empresas de biotecnologia e com universidades estão a contribuir para a inovação, enquanto os seus planos de comercialização global estão a contribuir para a expansão da disponibilidade e influência da terapêutica siRNA em todas as partes do mundo.

Lista das principais empresas terapêuticas de pequeno Rna interferente (Sirna)

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

DESENVOLVIMENTO DA INDÚSTRIA CHAVE

20 de maio de 2025, a Sirius Therapeutics também anunciou uma ampla parceria com a CRISPR Therapeutics para co-desenvolver e co-comercializar o SRSD107, um siRNA de ação prolongada de próxima geração direcionado ao Fator XI; A CRISPR receberá uma participação acionária na empresa de aproximadamente 20%, e a Sirius Therapeutics dará à CRISPR Therapeutics um pagamento único em dinheiro de aproximadamente 17 milhões de dólares americanos. O ensaio de Fase 1 encontrou uma diminuição de mais de 93% na atividade e eficácia do Fator XI, que foi observada até seis meses após a dose. Nos termos do acordo, o CRISPR pagará antecipadamente 25 milhões de dólares em dinheiro e 70 milhões de dólares em capital próprio e também compartilhará custos e lucros igualmente com a Sirius, mas terá o direito de licenciar até 2 outros programas adicionais de siRNA.

COBERTURA DO RELATÓRIO

O estudo abrange uma análise SWOT abrangente e fornece insights sobre desenvolvimentos futuros no mercado. Examina diversos fatores que contribuem para o crescimento do mercado, explorando uma ampla gama de categorias de mercado e aplicações potenciais que podem impactar sua trajetória nos próximos anos. A análise leva em conta tanto as tendências atuais como os pontos de viragem históricos, proporcionando uma compreensão holística dos componentes do mercado e identificando áreas potenciais de crescimento.

Este relatório de pesquisa examina a segmentação do mercado utilizando métodos quantitativos e qualitativos para fornecer uma análise minuciosa que também avalia a influência das perspectivas estratégicas e financeiras no mercado. Além disso, as avaliações regionais do relatório consideram as forças dominantes da oferta e da procura que impactam o crescimento do mercado. O cenário competitivo é detalhado meticulosamente, incluindo participações de concorrentes significativos no mercado. O relatório incorpora técnicas de pesquisa não convencionais, metodologias e estratégias-chave adaptadas ao período de tempo previsto. No geral, oferece insights valiosos e abrangentes sobre a dinâmica do mercado de forma profissional e compreensível.