Tamanho do mercado de terapia genética, participação, crescimento e análise da indústria, por tipo (terapia genética viral, terapia genética não viral), por aplicação (doenças neurológicas, câncer, outros) e previsão regional para 2035

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VISÃO GERAL DO MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

O mercado global de terapia genética deve aumentar de US$ 14,7 bilhões em 2026 para atingir US$ 105,2 bilhões até 2035, crescendo a um CAGR de 27,6% entre 2026 e 2035.

A terapia genética é um método clínico inovador que envolve ajustar as qualidades dentro das células de um indivíduo para tratar ou prevenir doenças. Ao utilizar várias técnicas, por exemplo, vetores virais ou estratégias não virais, a terapia genética pretende corrigir, suplantar ou alterar qualidades danificadas responsáveis ​​por causar infecções. Tem a possibilidade de tratar problemas hereditários, câncer e diversas doenças imunes aos tratamentos convencionais. Esta metodologia progressiva está mudando o cenário da medicação, dando aos medicamentos personalizados o potencial de adequação e até mesmo de correção a longo prazo. Com enormes progressos nos avanços na alteração genética, incluindo o CRISPR, a terapia genética está se preparando para medicamentos designados e precisos que tendem a ser a principal causa de doenças, em vez de simplesmente supervisionar os efeitos colaterais.

O mercado de terapia genética tem encontrado um desenvolvimento vigoroso ultimamente, impulsionado por enormes avanços na exploração hereditária, aparelhos de alteração genética e melhoria de vetores virais e não virais. À medida que aumenta o interesse por tratamentos personalizados e designados, o mercado da terapia genética está a expandir-se rapidamente, atraindo especulações significativas tanto de áreas públicas como confidenciais. A crescente difusão de problemas hereditários e doenças persistentes como câncer e infecções neurológicas também determinou a extensão do mercado. Algumas organizações farmacêuticas importantes e empresas de biotecnologia estão investindo vigorosamente no trabalho inovador da terapia genética, fazendo com que um número crescente de produtos de terapia genética cheguem a testes clínicos e aprovação administrativa. Com a possibilidade de reformar a forma como abordamos o tratamento de doenças desconcertantes, o mercado está pronto para um desenvolvimento adicional à medida que os avanços avançam e os sistemas administrativos se ajustam aos novos avanços no campo.

PRINCIPAIS CONCLUSÕES

IMPACTO DA COVID-19

A indústria de terapia genética teve um efeito negativo devido às preliminares clínicas perturbadas durante a pandemia de COVID-19

A pandemia global da COVID-19 tem sido sem precedentes e surpreendente, com o mercado a registar uma procura inferior ao previsto em todas as regiões, em comparação com os níveis pré-pandemia. O crescimento repentino do mercado refletido pelo aumento do CAGR é atribuível ao crescimento do mercado e ao regresso da procura aos níveis pré-pandemia.

A pandemia do Coronavírus influenciou fundamentalmente a área de serviços médicos mundiais, incluindo o mercado de terapia genética. No início, a pandemia perturbou os preliminares clínicos, os exercícios de investigação e a rede de lojas de produtos de terapia genética, uma vez que vários activos de serviços médicos foram desviados para combater a infecção. Seja como for, a pandemia também acelerou o desenvolvimento no setor biotecnológico, destacando a importância dos tratamentos baseados em genes no tratamento de muitas doenças, incluindo doenças virais. A pandemia destacou a capacidade dos anticorpos mRNA, que dependem de padrões comparativos como a terapia genética, tornando mais notável a atenção e o interesse na pesquisa em terapia genética.

ÚLTIMAS TENDÊNCIAS

Destaque crescente em medicamentos personalizados para impulsionar o crescimento do mercado

O mercado de terapia genética está vendo alguns padrões-chave que estão formando seu desenvolvimento e orientação futura. Um dos padrões mais marcantes é o foco crescente na medicação personalizada, o que significa adaptar medicamentos a pacientes individuais à luz dos seus perfis hereditários. Esta abordagem leva em consideração tratamentos mais poderosos e designados, diminuindo o risco de efeitos incidentais e desenvolvendo ainda mais os resultados do tratamento. À medida que as inovações na terapia genética se desenvolvem, há uma ênfase crescente no desenvolvimento de instrumentos de alteração genética como o CRISPR, que permitem alterações exatas e precisas do material hereditário. Este padrão está a provocar o surgimento de novas terapias genéticas que oferecem a possibilidade de abordar as transformações hereditárias na sua origem.

• De acordo com o relatório do terceiro trimestre de 2024 da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular, cerca de 3.700 programas de terapia genética, celular e de RNA estavam ativos no desenvolvimento clínico ou pré-clínico.

• De acordo com uma revisão da Nature (2024), 29 terapias genéticas in vivo e 14 ex-vivo obtiveram aprovação nas principais jurisdições reguladoras.

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SEGMENTAÇÃO DO MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

Por tipo

Com base no Tipo, o mercado global pode ser categorizado em Terapia Gênica Viral, Terapia Gênica Não Viral.

• Terapia Gênica Viral: A terapia genética viral usa infecções ajustadas como vetores para transmitir qualidades restauradoras às células-alvo. As infecções mais utilizadas na terapia genética incluem adenovírus, retrovírus e lentivírus, que são projetados para transmitir e incorporar qualidades nas células do paciente. Esta técnica tem sido eficaz em diferentes preliminares clínicas e é a abordagem mais amplamente envolvida na terapia genética devido à sua proficiência na transmissão de genes.

• Terapia Gênica Não Viral: A Terapia Gênica Não Viral inclui a utilização de materiais projetados, como lipossomas ou nanopartículas, para transmitir qualidades corretivas às células-alvo sem a necessidade de infecções. Os vetores não virais são menos propensos a incitar uma reação segura, o que os torna uma opção atraente em contraste com os vetores virais. Seja como for, o teste consiste em garantir a transmissão produtiva de genes e a articulação estável nas células objetivas.

Por aplicativo

Com base na aplicação, o mercado global pode ser categorizado em Doenças Neurológicas, Câncer, Outros.

• Doenças neurológicas: a terapia genética tem um compromisso crítico no tratamento de problemas neurológicos como a doença de Parkinson, a doença de Alzheimer e a cárie sólida da coluna vertebral (SMA). Ao concentrar-se nas razões hereditárias fundamentais para estas doenças, a terapia genética oferece o potencial para melhorias a longo prazo na compreensão dos resultados, tornando-a uma área imperativa de trabalho inovador na área da neurociência.

• Câncer: a terapia genética está sendo progressivamente investigada como terapia para diferentes tipos de doenças, incluindo cânceres graves e tumores hematológicos. Ao apresentar qualidades que provocam a morte das células da doença ou melhoram a reacção invulnerável contra as células cancerígenas, a terapia genética significa trabalhar na viabilidade dos tratamentos habituais do cancro, como a quimioterapia e a radiação, oferecendo uma escolha terapêutica mais designada e menos tóxica.

• Outros: a terapia genética também está sendo investigada para o tratamento de diversas doenças, incluindo doenças cardiovasculares, problemas oculares e infecções do sistema imunológico. Com a capacidade de modificar diretamente o material hereditário nas células impactadas, a terapia genética oferece a possibilidade de abordar um grande número de condições que são difíceis de tratar com estratégias comuns.

DINÂMICA DE MERCADO

A dinâmica do mercado inclui fatores impulsionadores e restritivos, oportunidades e desafios que determinam as condições do mercado.

Fatores determinantes

Crescente predominância de problemas hereditários para impulsionar o mercado

O crescimento do mercado de terapia genética é basicamente determinado pela crescente predominância de problemas hereditários e doenças em curso, que são frequentemente difíceis de tratar utilizando tratamentos habituais. À medida que a atenção plena se desenvolve no que diz respeito à capacidade da terapia genética de oferecer arranjos de longo prazo e até mesmo de cura, mais pacientes procuram esses medicamentos. Os impulsos na exploração hereditária, incluindo a divulgação de novos dispositivos de alteração genética, também assumiram um papel fundamental na condução do desenvolvimento do mercado. Além disso, o progresso das terapias genéticas de fase inicial, como as utilizadas para tratar questões hereditárias interessantes, demonstrou a forma como a terapia genética pode dar resultados inconfundíveis, acelerando ainda mais o desenvolvimento do mercado.

• De acordo com as listas de produtos da FDA dos EUA, 36 produtos de terapia celular e genética foram documentados entre os produtos OTP aprovados, refletindo o impulso regulatório.

• De acordo com um resumo do cenário da indústria, existiram recentemente cerca de 1.894 ensaios clínicos de terapia genética em andamento, indicando um forte volume de programas de P&D.

Progressões tecnológicas para expandir o mercado

A participação no mercado de terapia genética está se expandindo rapidamente, impulsionada por progressões tecnológicas, reconhecimento administrativo mais proeminente e desenvolvimento de empreendimentos industriais. As organizações envolvidas no trabalho inovador da terapia genética estão utilizando associações, esforços coordenados e aquisições para reforçar a sua posição no mercado. Isso está resultando no desenvolvimento de um pipeline mais extenso de produtos de terapia genética que podem tratar uma série de doenças, desde problemas hereditários até tumores e doenças neurológicas. À medida que mais terapias genéticas chegam às preliminares clínicas e ao endosso administrativo, a sua quota de mercado continua a desenvolver-se, provocando uma cena profundamente acirrada na indústria da terapia genética.

Fator de restrição

Despesa significativa para potencialmente impedir o crescimento do mercado

Independentemente da capacidade promissora da terapia genética, alguns elementos limitam a sua recepção ilimitada. Um dos obstáculos essenciais são os gastos significativos relacionados com o desenrolar dos acontecimentos, montagem e organização dos itens de terapia genética. Estes tratamentos requerem inovações complexas, por exemplo, dispositivos de alteração genética e vectores virais, cuja implementação é dispendiosa. Posteriormente, o custo do tratamento pode ser restritivamente elevado, tornando-o bloqueado para alguns pacientes, especialmente em países com salários baixos e médios. Além disso, a despesa significativa representa um teste para os quadros de cuidados médicos e as agências de seguros, que deveriam decidir se subsidiam estas terapias dispendiosas.

• De acordo com análises revisadas por pares, cerca de 70% dos ensaios dependem de vetores virais, criando escala de produção e restrições de imunogenicidade.

• De acordo com relatórios do sector, apenas uma pequena contagem de dois dígitos de ensaios de terapia genética atingiu a Fase III, destacando os estrangulamentos de desenvolvimento na fase avançada.

Aumento do interesse por medicamentos com foco em doenças incomuns e órfãs para criar oportunidades para o produto no mercado

Oportunidade

Uma porta aberta crítica no mercado de terapia genética reside no crescente interesse por medicamentos com foco em doenças incomuns e doenças órfãs. Um grande número dessas circunstâncias restringiu as opções de tratamento, e os tratamentos habituais geralmente fornecem soluções deficientes ou inexistentes. A terapia genética pode possivelmente abordar a causa subjacente destas doenças, remediando as transformações hereditárias responsáveis ​​por elas. Com motivações administrativas, por exemplo, endossos rápidos e estatuto de medicação vagabunda, as organizações de terapia genética têm uma oportunidade extraordinária de se concentrarem em doenças pouco comuns, oferecendo medicamentos que podem salvar vidas a pacientes que, em qualquer caso, não têm muitas escolhas. À medida que a atenção plena e a análise se desenvolvem aqui, espera-se que o mercado de terapia genética veja uma inundação de especulação e desenvolvimento de tratamentos focados em problemas hereditários raros, preparando-se para avanços em circunstâncias anteriormente intratáveis.

• De acordo com rastreadores clínicos, as aprovações de novas terapias de edição genética abriram caminhos para o tratamento hospitalar, com múltiplas novas plataformas progredindo para estágios de registro.

 

• De acordo com resumos regulamentares e de investigação, o início de ensaios não oncológicos mais amplos representa mais de 50% dos programas recentemente iniciados, expandindo as indicações possíveis de abordar.

A não convencionalidade da metodologia de terapia genética pode ser um desafio potencial para os consumidores

Desafio

Embora o mercado da terapia genética apresente enormes portas abertas, persistem algumas dificuldades que podem retardar o seu desenvolvimento e recepção. Uma das dificuldades essenciais é a complexidade e a não convencionalidade da metodologia da terapia genética. A criação de estratégias bem-sucedidas, sólidas e versáteis para transmitir qualidades curativas às células certas do corpo continua sendo um obstáculo crítico. Os vetores virais, embora amplamente utilizados, têm restrições, por exemplo, respostas resistentes e dificuldades em realizar a reconciliação genética estável. As técnicas não virais, embora promissoras, ainda enfrentam problemas relacionados com a proficiência de transmissão e o comportamento genético a longo prazo.

• De acordo com análises técnicas, as respostas imunológicas contra vetores virais causam retrocessos no tratamento em 15–20% dos pacientes, de acordo com os Institutos Nacionais de Saúde.

 

• De acordo com relatórios de acesso aos cuidados de saúde, a escalabilidade da produção permanece limitada, com as instalações atuais produzindo menos de 1.000 doses por mês para terapias de alta demanda.

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INSIGHTS REGIONAIS DO MERCADO DE TERAPIA GÉNICA

• América do Norte

O mercado norte-americano de terapia genética é um dos maiores e mais desenvolvidos, impulsionado pela presença de importantes organizações biotecnológicas e farmacêuticas, estabelecimentos de pesquisa de última geração e boas condições administrativas. Os EUA, especificamente, assumem um papel crucial no desenvolvimento do mercado devido ao seu robusto quadro de serviços médicos, aos interesses críticos em trabalho inovador e ao endosso de algumas terapias genéticas pela Food and Drug Administration (FDA). O governo dos EUA também apoiou a pesquisa em terapia genética por meio de financiamento e associações público-privadas. Isto, juntamente com a popularidade de opções de tratamento de ponta, posiciona a América do Norte como um membro central no mercado mundial de terapia genética.

• Europa

Na Europa, o mercado da terapia genética também está a conhecer um enorme desenvolvimento, impulsionado por interesses crescentes embiotecnologia, iniciativas de exame cooperativas e um clima administrativo estável. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou recentemente alguns produtos de terapia genética, demonstrando um reconhecimento crescente das terapias genéticas no distrito. Além disso, os países europeus estão cada vez mais adotando métodos de medicação personalizados, que complementam os benefícios da terapia genética. No entanto, obstáculos administrativos, dificuldades de custos e aberrações na base de cuidados médicos em todos os países europeus podem retardar a recepção abrangente da terapia genética em distritos específicos.

• Ásia

A Ásia apresenta enormes portas abertas para o desenvolvimento do mercado de terapia genética devido à crescente difusão de doenças hereditárias e às circunstâncias contínuas, juntamente com a expansão dos interesses de serviços médicos em países como China, Japão e Índia. O interesse por medicamentos de ponta está a aumentar à medida que estas nações se centram no desenvolvimento do acesso e da estrutura dos cuidados médicos. A terapia genética ainda está nos estágios iniciais de desenvolvimento em vários setores empresariais asiáticos, mas o progresso nos testes clínicos, os esforços coordenados da comunidade e os bons arranjos governamentais deverão impulsionar o desenvolvimento do mercado em breve. O desenvolvimento do mercado de terapia genética na Ásia poderia avançar rapidamente devido à crescente acessibilidade de testes hereditários e medicamentos personalizados.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Principais players da indústria moldando o mercado por meio da inovação e expansão do mercado

Alguns players notáveis ​​estão impulsionando o mercado de terapia genética, impulsionando o avanço, a exploração e a melhoria. Estes monstros da indústria não estão apenas a investir recursos em avanços de última geração na alteração genética, mas ao mesmo tempo estão a moldar organizações vitais e esforços conjuntos para colocar terapias genéticas à venda ao público ainda mais rapidamente.

• Biogen: De acordo com registros públicos e dados da empresa, a Biogen relatou cerca de 7.600 funcionários em todo o mundo em 2024 e mantém programas voltados para doenças neurológicas raras.

• Novartis: De acordo com anúncios corporativos, o onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) da Novartis recebeu aprovação dos EUA em 2019, marcando um importante marco comercial na terapia genética.

Organizações como Novartis, Gilead Sciences, Sarepta Therapeutics e Flash Therapeutics estão na vanguarda, criando tratamentos para uma série de doenças hereditárias e persistentes, incluindo problemas intrigantes e o câncer. Estas organizações estão a tomar medidas críticas em preliminares clínicas e aprovações administrativas, para certos tratamentos actualmente acessíveis aos pacientes.

Lista das principais empresas de terapia genética

• Biogen (U.S.)
• Novartis (Switzerland)
• Gilead Sciences (U.S.)
• Sarepta Therapeutics (U.S.)
• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Amgen (U.S.)
• Spark Therapeutics (U.S.)
• Akcea Therapeutics (U.S.)
• bluebird bio (U.S.)
• Sunway Biotech (China)
• SIBIONO (China)
• AnGes (Japan)
• Orchard Therapeutics (U.K.)
• Human Stem Cells Institute (Russia)

DESENVOLVIMENTO DA INDÚSTRIA CHAVE

Agosto de 2024:Uma plataforma de terapia genética chamada "GeneWave" é lançada, usando estruturas de transmissão avançadas para melhorar a precisão e a produtividade da alteração genética, com a possibilidade de tratar com sucesso um grande número de problemas hereditários. Esta plataforma inventiva pretende acelerar a melhoria dos tratamentos para condições que há algum tempo são consideradas intratáveis.

COBERTURA DO RELATÓRIO

O estudo abrange uma análise SWOT abrangente e fornece insights sobre desenvolvimentos futuros no mercado. Examina diversos fatores que contribuem para o crescimento do mercado, explorando uma ampla gama de categorias de mercado e potenciais aplicações que podem impactar sua trajetória nos próximos anos. A análise leva em conta tanto as tendências atuais como os pontos de viragem históricos, proporcionando uma compreensão holística dos componentes do mercado e identificando áreas potenciais de crescimento.

A terapia genética está a registar um enorme desenvolvimento, impulsionado pela atenção crescente às suas vantagens, pelo aumento do interesse dos consumidores em soluções sustentáveis ​​e pelos progressos tecnológicos persistentes. Apesar de enfrentar dificuldades como limitações de oferta e custos crescentes, o interesse contínuo por escolhas inovadoras e excelentes está a impulsionar a extensão e o progresso em toda a área. Os principais intervenientes da indústria estão a impulsionar o avanço através de desenvolvimentos essenciais e extensões de mercado, melhorando tanto a oferta como o apelo. À medida que as inclinações dos compradores mudam para escolhas melhores e mais diferentes, o mercado deverá prosperar, apoiado por desenvolvimentos progressivos e por um reconhecimento crescente das suas contribuições.