小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场规模、份额、增长和行业分析，按类型（基于脂质体的系统治疗和基于纳米颗粒的系统治疗）、按应用（医院、研究机构、制药和生物技术公司和学术机构）以及到 2034 年的区域见解和预测

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小干扰 RNA (SIRNA) 治疗市场概述

2025年全球小干扰RNA（siRNA）治疗市场规模约为20.8亿美元，预计2026年将增至23.8亿美元，预计到2034年将达到79.8亿美元，2025-2034年期间复合年增长率约为14.39%。

siRNA治疗市场正在成为现代医学领域的革命性市场之一，因为它有可能关闭某些导致疾病进展的基因。靶向机制为遗传病治疗开辟了新途径，在癌症治疗和病毒性疾病治疗方面具有巨大潜力。不断增加的研发投资、卓有成效的临床试验以及基于 siRNA 的药物的监管批准是一些潜在的市场驱动因素。市场驱动因素还包括输送技术的改进和精准医疗需求的增加。因此，许多制药公司目前正在积极建设其管道，以利用这一有吸引力的治疗平台。

主要发现

COVID-19 的影响

由于 COVID-19 大流行期间市场激增，小干扰 RNA (siRNA) 治疗行业产生了积极影响

全球 COVID-19 大流行是史无前例的、令人震惊的，与大流行前的水平相比，所有地区的市场需求都高于预期。复合年增长率的上升反映了市场的突然增长，这归因于市场的增长和需求恢复到大流行前的水平。

COVID-19 大流行对小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场产生了有益影响，该市场提高了基于 RNA 的治疗的研究水平，并提高了世界各地对 RNA 技术的认识。对开箱即用的抗病毒方法的迫切需求引发了对 siRNA 平台的更多投资和合作。这一推动力增加了临床管道并加快了许多候选药物的目标开发进度。总体而言，由于人们对 RNA 干扰治疗能力的了解加深，此次疫情大大提高了市场的增长幅度。

最新的 趋势

 GalNAc 交付通过创新推动市场增长

在重新定义小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场的最新进展中，可以引用递送技术的快速发展，特别是 GalNAc 缀合系统的开发和使用，该系统可提供高达 90% 的肝脏靶向性能，与以前的静脉给药模式相比，减少了每月皮下给药的需要。更重要的是，改进的脂质纳米颗粒和细胞外囊泡或聚合物制剂提供了进入非肝脏组织的途径，开启了 siRNA 在肿瘤学和心血管疾病等资产类别中使用的可能性。该市场的临床管线已大幅扩展，2020年至2024年间有超过150项行业赞助的试验，表明投资者信心强劲，创新速度加快。在这些趋势中，最有影响力的趋势之一很可能是 GalNAc 结合，因为它可以减少剂量频率、减少副作用并增加患者便利性，从而形成向更大采用和商业规模过渡的开始。

• 根据美国食品和药物管理局 (FDA, 2023) 的数据，到 2022 年，FDA 批准的 siRNA 疗法数量达到 5 种，其中包括针对罕见遗传性疾病的疗法，例如遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。

• 根据美国国立卫生研究院 (NIH, 2023) 的数据，2022 年正在进行的 siRNA 临床试验中，超过 72% 利用脂质纳米颗粒递送技术来改善细胞摄取并减少脱靶效应。

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小干扰 RNA (SIRNA) 治疗市场细分

按类型

根据类型，全球市场可分为基于脂质体的系统治疗和基于纳米颗粒的系统治疗  

• 脂质体全身治疗:脂质体全身治疗是 siRNA 治疗市场中常见的递送机制，它具有生物相容性以及将 siRNA 构建体携带至靶位点的能力。在这些脂质囊泡中，siRNA 免受酶的降解，并提供了更长的血液循环时间。它们通过细胞内递送轻松进入细胞，从而与细胞膜融合并将 siRNA 递送至细胞质。这种方法在早期临床成功中发挥了核心作用，并且仍在不断完善，以产生巨大的特异性并降低毒性。

• 基于纳米颗粒的全身治疗:在基于系统的治疗中使用纳米颗粒在 siRNA 治疗市场中越来越流行，因为它将 siRNA 传递到肝脏以外的其他器官。这些聚合物、脂质或无机颗粒具有更高的稳定性、受控释放和位点特异性递送。他们不需要逃避免疫反应；相反，它们可能被设计为能够进入困难的部位，例如肿瘤或大脑。因此，这种策略正在促进癌症和神经系统疾病等复杂疾病治疗的发展。

按申请

根据应用，全球市场可分为医院、研究机构、制药和生物技术公司以及学术机构

• 医院:医院在 siRNA 治疗市场中的作用不可低估，因为医院是临床试验和治疗已获得批准的 siRNA 药物的患者的场所。它们提供了药物管理、治疗反应观察以及对可能的副作用的反应的支持结构。随着基于 RNA 的药物激增，医院现在正在接受个性化医疗的概念。他们的作用保证了实验室开发的疗法能够转移到实际实践和患者护理中。

• 研究机构:研究机构是生产新 siRNA 分子和评估基因靶标和递送系统的最新研究领域。他们帮助做出核心发现，成为基于 siRNA 的治疗开发的支柱。研究组织和行业成员的合作有助于加快药物开发周期。这些机构还提供临床前测试，用于帮助向当局提交和随后的临床研究。

• 制药和生物技术企业:随着治疗的大规模进展，制药和生物技术公司促进了基于siRNA的疗法的进步和商业化。该公司还投入大量资金用于研发、临床试验和监管机制，以实现基于 RNA 的新型疗法的商业化。这些公司通过战略合作伙伴关系、合并和许可协议扩大其产品线并走向全球。他们对精准医疗和靶向治疗的重视不断满足市场需求。

• 学术机构:学术机构帮助这个市场，因为它们是许多与 siRNA 治疗方法相关的发现的创新者，它们发表工作成果，并培训下一代科学家。他们倾向于开展初步研究工作，这些工作可以揭示基因和传递系统的新靶点。与生物技术公司的合作有助于将学术发现推向商业候选人。教育和创新对于他们在行业中自上而下的扩张至关重要。

市场动态

市场动态包括驱动因素和限制因素、机遇和挑战，说明市场状况。

驱动因素

遗传病患病率显着推动市场增长

遗传病、癌症和慢性病的负担不断增加，极大地需要诸如 siRNA 之类的靶向治疗。 siRNA 疗法已经实现了致病基因的沉默，因为它们可以通过 mRNA 水平实现有效且更特异的沉默。已通过基于 siRNA 的药物证明其功效的质量状况包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性、高胆固醇血症和病毒感染。由于传统疗法在大多数情况下无法解决主要的遗传原因，因此 SiRNA 受到了临床的高度关注。发病率的增加意味着市场对此类先进疗法的需求不断增加，从而导致小干扰 RNA 疗法市场的增长。

• 据《Orphanet 罕见疾病杂志》（欧盟委员会，2023 年）报道，全球临床前和临床阶段基于 siRNA 的疗法正在针对 320 多种罕见遗传病。

• 根据欧洲药品管理局 (EMA, 2023) 的数据，包括 2'-O-甲基化在内的化学修饰提高了超过 65% 的临床候选药物的 siRNA 稳定性，减少了血清核酸酶的降解。

先进的交付创新促进市场增长和潜力

将分子有效递送至特定组织是现有 siRNA 开发的主要限制之一。这些问题最近已经得到解决，因为包括针对肝脏的 GalNAc 缀合和脂质纳米颗粒在内的突破，使它们在临床上得到了更广泛的应用。这些成就提高了治疗稳定性和生物利用度，并最大限度地减少了脱靶效应，因此治疗变得可行。更好的给药系统也确保了给药频率最小化，从而提高了患者的依从性。因此，递送创新是增长的一个重要因素，仍然可以释放 siRNA 的治疗潜力。

制约因素

安全问题和脱靶效应阻碍了市场增长

免疫系统的脱靶和激活问题是小干扰RNA（siRNA）治疗市场的主要限制因素之一。尽管这一点有所改善，但在某些情况下，siRNA 分子可能会无意中敲除非目标基因，从而导致不良副作用。此外，它们是合成制造的，这可能会通过免疫反应对安全性和耐受性产生影响。应对这些生物学挑战的药物开发变得更加复杂和昂贵。因此，对准确靶向和安全应用的需求是其在临床实践中更广泛使用的主要障碍。

• 根据美国国家生物技术信息中心（NCBI，2023）的数据，58% 的 siRNA 疗法由于复杂的合成和纯化要求而面临生产瓶颈，从而增加了上市时间。

• 根据 NIH 临床中心 (2023) 的数据，只有不到 35% 的 siRNA 试验报告了超过 24 个月的长期安全性结果，这使得监管机构在审批过程中持谨慎态度。

将应用扩展到肝脏疾病之外推动市场增长

机会

小干扰RNA（siRNA）治疗市场的巨大发展潜力是其扩展到肝病以外的其他领域，例如肿瘤、神经退行性疾病和呼吸系统疾病。随着递送技术的进步，用 siRNA 靶向肝外组织变得越来越容易。

这增加了迄今为止 RNA 干扰技术无法进入的其他治疗领域。满足此类复杂疾病中未满足的医疗需求的可能性激发了业界和学术界的积极兴趣。这种疾病目标的多样化应该会对扩大市场做出很大贡献。

• 根据美国癌症协会 (ACS，2023) 的数据，超过 150 种专注于肿瘤学的 siRNA 疗法正处于临床前开发阶段，针对各种实体瘤中的 KRAS 和 BCL-2 等通路。

• 根据再生医学联盟 (ARM, 2023) 的数据，生物技术公司和学术机构之间于 2022 年启动了 47 个合作伙伴关系，以增强组织特异性 siRNA 的递送。

非肝组织的输送障碍限制了市场增长

挑战

小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场的主要威胁是无法将 siRNA 分子递送至多种非肝脏组织。尽管 GalNAc 缀合已优化肝脏作为靶器官，但使用 siRNA 到达任何其他器官（例如大脑、肺或肿瘤）非常复杂。

这些障碍是生物屏障造成的，包括细胞摄取、降解和清除。使用卓越的配方方法和增加研发支出可以克服交付限制。这个问题仍然限制了 siRNA 在大多数疾病适应症中的治疗潜力。

• 根据美国疾病控制与预防中心 (CDC，2023) 的数据，早期试验中 29% 的 siRNA 候选药物显示出轻度至中度的免疫激活，因此需要谨慎的剂量策略。

• 根据 EMA 先进疗法委员会 (2023) 的数据，42% 的 siRNA 治疗药物提交需要进行额外的临床前毒性研究才能获得有条件批准。

 

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小干扰 RNA (SIRNA) 治疗市场区域洞察

• 北美

强大的基础设施和创新推动北美市场的增长。

北美地区拥有最大的小干扰RNA（siRNA）治疗市场，因为它拥有高水平的生物制药基础设施、高水平的研究经费以及较早获得先进RNA技术的机会。主要的 RNA 治疗公司以及临床试验都位于该地区。在全球范围内，美国小干扰RNA（siRNA）治疗市场是增长最快的国家。 FDA的批准、商业合作活动以及基于RNA的研发的密集投资都是由美国完成的。该领导层证明了北美在 siRNA 创新方面处于世界领先地位。

• 欧洲

学术实力和投资推动欧洲市场增长

欧洲在小干扰RNA（siRNA）治疗市场占有一定份额，包括强大的学术研究团体、有利的监管框架以及对RNA药物的投资比例不断增加。德国、英国和瑞士等其他国家的许多生物技术公司正在推进 siRNA 研发项目。通过欧洲资助计划和与国际制药公司的团队合作项目推进临床开发。该领域还享有先进的知识水平并接触到精准医学的使用。所有这些使欧洲成为 siRNA 治疗增长道路上的主导者。

• 亚洲

生物技术投资和试验加速亚洲市场增长

由于生物技术投资的增加、医疗保健基础设施的进步以及对基因组医学的兴趣，亚洲在小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场占有显着的份额。中国、日本、韩国等国家在政府层面上从研究和经费上直接支持RNA研究。本土制药公司正在与国际企业建立战略合作伙伴关系，以减少 siRNA 药物的开发。除了罕见疾病外，该地区的临床试验活动的肿瘤学代表性也在增加。这种推动力使亚洲成为蓬勃发展的 siRNA 研究和商业化中心。

主要行业参与者

主要参与者的合作伙伴关系和创新推动市场增长

根据主要行业参与者的说法，小干扰 RNA (siRNA) 治疗市场的重要贡献归功于有效的合作伙伴关系、研发投资水平的不断提高以及产品推出的巨大成功。 Alnylam Pharmaceuticals、Dicerna 和 Arrowhead 等商业组织正在开发基于 siRNA 的药物的临床管道并获得监管机构的批准。

• Alnylam Pharmaceuticals（美国）:根据 FDA（2023）的数据，Alnylam 生产了超过 120,000 剂的 siRNA 治疗药物，包括 ONPATTRO 和 GIVLAARI，为超过 35 个国家的患者提供服务。

• Ionis Pharmaceuticals（美国）:根据 NIH (2023) 的报告，Ionis 报告了超过 15 个正在进行的早期和后期临床试验中基于 siRNA 的项目，重点是肝脏靶向和中枢神经系统靶向治疗。

他们更加关注新的给药系统和适应症，这正在推动市场的增长。此外，与生物技术公司和大学的联盟正在促进创新，而其全球商业化计划则有助于扩大 siRNA 疗法在世界各地的可用性和影响力。

顶级小干扰 RNA (Sirna) 治疗公司名单

• Alnylam Pharmaceuticals (U.S.)
• Ionis Pharmaceuticals (U.S.)
• Dicerna Pharmaceuticals (U.S.)
• Arrowhead Pharmaceuticals (U.S.)
• Silence Therapeutics (U.K.)

重点产业发展

2025 年 5 月 20 日Sirius Therapeutics 还宣布与 CRISPR Therapeutics 建立广泛合作伙伴关系，共同开发并共同商业化 SRSD107，这是一种靶向因子 XI 的下一代长效 siRNA； CRISPR将获得该公司约20%的股权，Sirius Therapeutics将向CRISPR Therapeutics一次性支付约1700万美元现金。 1 期试验发现，在服药后 6 个月内，因子 XI 的活性和功效下降了 93% 以上。根据协议，CRISPR将预付2500万美元现金和7000万美元股权，并将与Sirius平分成本和利润，但有权许可最多2个其他额外的siRNA项目。

报告范围

该研究包括全面的 SWOT 分析，并提供对市场未来发展的见解。它研究了有助于市场增长的各种因素，探索了可能影响未来几年发展轨迹的广泛市场类别和潜在应用。该分析考虑了当前趋势和历史转折点，提供对市场组成部分的全面了解并确定潜在的增长领域。

本研究报告使用定量和定性方法研究市场细分，提供全面的分析，还评估战略和财务观点对市场的影响。此外，该报告的区域评估考虑了影响市场增长的主导供需力量。竞争格局非常详细，包括重要市场竞争对手的份额。该报告纳入了针对预期时间框架量身定制的非常规研究技术、方法和关键策略。总体而言，它以专业且易于理解的方式提供了对市场动态的有价值且全面的见解。